十余年来首款！安进「依特卡肽」在中国递交新药上市申请

　　▎药明康德内容团队报道

　　5月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，安进（Amgen）已在中国申报新药盐酸依特卡肽注射液的上市申请，并已获得CDE受理。公开资料显示，依特卡肽（etelcalcetide，英文商品名Parsabiv）是一种新颖的拟钙剂，已于2017年在美国获批用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT），针对那些接受血液透析治疗的成人慢性肾脏疾病（CKD）患者，这一批准使得依特卡肽成为十余年来首个被批准用于治疗这种疾病的疗法。

　　截图来源：CDE官网

　　公开资料显示，依特卡肽是钙敏感受体（CaSR）激动药，具有调节甲状旁腺主细胞表面钙敏感受体分泌甲状旁腺的作用，从而降低甲状旁腺激素（PTH）水平。在继发性甲状旁腺功能亢进症患者体内，由于甲状旁腺响应肾功能下降和矿物质代谢受损，PTH会过度分泌，这会导致骨组织大量流失钙和磷酸盐。研究表明，在血液透析疗程结束时静脉输液依特卡肽，能有效降低PTH，以及校正钙、磷酸盐的水平，且药效可维持长达78周。

　　2017年2月，FDA批准依特卡肽用于治疗成人CKD进行透析治疗后继发性甲状旁腺功能亢进症。根据安进当时发布的新闻稿，依特卡肽是12年来首个被批准用于治疗这种疾病的疗法，也是血液透析疗程结束时，由透析医疗护理人员每周三次静脉注射的唯一钙剂。

　　FDA的这一批准主要基于两个安慰剂对照的3期研究结果，研究共纳入1023例中度至严重SHPT患者，比较透析治疗后静脉注射依特卡肽对降低血清PTH浓度的疗效。结果两项研究均达到了主要终点，在功效评估阶段期间（EAP，20至27周）PTH实现比基线减少大于30％的病人比例显著改善（研究1中77％ vs 11％，研究2中79％ vs 11％）。次要重点方面，在EAP期间PTH小于或等于300pg/mL的患者比例也有明显提高（研究1中52％ vs 6％，在研究2中56％ vs 5％）。

　　此外，在两项研究的汇总分析中，与安慰剂相比，依特卡肽治疗的患者无症状地降低血清钙和症状性低血钙的发生率更高（分别为64％ vs 10％和7％ vs 0.2％）。其他常见的不良反应包括肌肉痉挛、腹泻、恶心、呕吐、头痛等。

　　图片来源：123RF

　　慢性肾脏疾病是常见多发病，重度及终末期肾病患者需要肾透析治疗才能挽救生命。但CKD进行透析治疗后，易出现继发性甲状旁腺功能亢进，这会导致骨痛、骨折和高钙血症等疾病；甲状旁腺长期增生，最终导致形成功能性自主腺瘤；高钙血症可诱发人体血液循环系统、中枢神经系统、运动系统、消化系统等多个系统的疾病。由于继发性甲状旁腺功能亢进通常最初不显示症状，它常常被诊断不足和治疗不足。

　　根据安进早前发布的新闻稿，在治疗这种经常未得到充分治疗的慢性进行性疾病中，依特卡肽是一个巨大里程碑。它不仅在临床试验中证明了强大的疗效，它还通过方便的给药途径满足了患者以及医疗保健专业人员的需求。

　　希望安进依特卡肽在中国的注册申报进展顺利，早日让更多中国患者也能获益。

　　注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

　　参考资料:

　　[1] 中国国家药监局药品审评中心. Retrieved May 18, 2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

　　[2] 陈本川 编译. 治疗肾透析继发甲状旁腺功能亢进新药——盐酸依特卡肽（etelcalcetide hydrochloride）[J]. 医药导报， 2017， 36（7）: 838-843.

　　[3] FDA Approves Amgen's Parsabiv™ (Etelcalcetide)， First New Treatment In More Than A Decade For Secondary Hyperparathyroidism In Adult Patients On Hemodialysis. Retrieved Feb. 7， 2017, from https://www.amgen.com/newsroom/press-releases/2017/02/fda-approves-amgens-parsabiv-etelcalcetide-first-new-treatment-in-more-than-a-decade-for-secondary-hyperparathyroidism-in-adult-patients-on-hemodialysis

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