细胞治疗领域的黑马 合源生物“加速度”的背后隐藏着哪些奥秘

在创新药研发行业流传着著名的“双十定律”，即一款创新药从早期研发到成功上市，要历经十年，耗费十亿美元。

如今，这一定律却正在被一家名叫合源生物的中国原研生物制药企业打破：其核心产品CNCT19细胞注射液已于2019年11月获得NMPA批准开展两项临床试验，适应症为成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病和复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤，2020年12月获准纳入“突破性治疗药物”。

目前，CNCT19细胞注射液是唯一一款进入II期临床试验阶段的中国自主原研靶向CD19的免疫细胞治疗CAR-T候选药物，并有望于2022年向国家药监部门提交上市申请——此时，距离合源生物创立仅三年。

创立仅三年的合源生物

凭什么在竞争日趋激烈的

免疫细胞治疗创新药研发行业中

后来居上、一马当先？

合源生物“加速度”的背后

隐藏着哪些奥秘？

整个中国创新药产业都在跑步前进

但合源生物跑得更快

始于2015年的一系列医药监管政策的相继出台，宣告了中国创新药产业发展春天的到来。

2015年8月，国办44号文件（《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》）发布，打响了药品监管改革的第一枪；随后，一系列简政放权、加快审批流程的创新政策相继引入，如临床Ⅰ期到Ⅲ期联批、临床试验60天默示许可、药品临床试验基地由审批制转变为备案制等，极大缩短了药品审批流程中的等待时间，这对于“时间就是生命”的创新药企而言，无疑是重大利好。

此后，资本、技术、人才开始大量涌入，中国创新药企如雨后春笋一般，纷纷宣告成立，一场创新药研发及商业化竞赛就此展开。

创立于2018年6月的高新区企业合源生物，虽说也赶上了中国创新药发展的大潮，但与更早入局的同行相比，显然在起跑时间上处于劣势。面对“前有标兵、后有追兵”的竞争态势，合源生物没有自乱阵脚，而是根据自己的战略布局，坚定地走出了一条“合源”之路。

自创立伊始，合源生物就凭借对细胞治疗现状及未来发展的前瞻性研判，制定了“三步走”战略布局：第一步，围绕首个核心产品CNCT19细胞注射液，快速组建团队，打造快速商业化成药路径核心能力，通过快速推进CNCT19细胞注射液的研发、临床开发、工艺与质量体系建设、商业化生产基地建设、全流程医学质控体系等产业化布局，让团队能力和产品战略构想得到充分的验证；同时打造前沿创新技术驱动的CAR、基因编辑、iPSCs三大技术平台，为覆盖血液肿瘤、实体肿瘤以及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病的极具扩展性管线输出奠定坚实基础。

第二步，推动核心产品CNCT19的中国和全球商业化进程，实现其商业成功，同时加速推动更多管线产品进入全球范围的临床研究和新药申报，对三大技术平台深耕迭代。

第三步，实现三大技术平台的持续产出，在更多疾病领域完成突破，参与全球竞争，成为细胞基因前沿创新技术驱动的新一代生物制药行业发展的引领者。

正是在清晰的战略指引下

合源生物从成立之初

就一直以满足临床需求为导向

围绕首款核心产品

CNCT19细胞注射液的研发、运营及商业化

和前沿创新技术平台驱动的管线布局

仅用了三年就走完了传统药企

要花费十年甚至更长时间才走完的征途

CNCT19细胞注射液，合源速度的绝佳注脚

合源生物创立三年多以来，一直埋头于CNCT19细胞注射液的研发工作中，在媒体上鲜见其身影，以至于2020年12月CNCT19细胞注射液被国家药品管理局纳入“突破性治疗药物”时，业界才猛然间发现合源生物已成为中国原研细胞治疗药物领域的强力竞争者，惊呼合源生物为“黑马”。

对此，合源生物CEO吕璐璐博士解释说：“并非我们刻意保持神秘，而是时间全花在产品研发上了，没能顾得上和媒体以及业界同行进行沟通。”

事实上，我们可以通过罗列几个关键时间点，来一窥合源生物在推进CNCT19细胞注射液产品商业化上的“速度与激情”：2019年11月，在合源生物成立一年多后，CNCT19细胞注射液两项新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病和复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。

2020年底，两项临床研究均率先进入注册临床II期阶段；2020年12月，CNCT19细胞注射液被国家药品监督管理局纳入“突破性治疗药物”，相关适应症包含成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病，而该适应症在全球范围内尚未有CAR-T产品获批。

预计到2021年底，CNCT19细胞注射液将完成II期临床试验，2022年将正式向国家药品监督管理局提交NDA申请。而与此同时，CNCT19细胞注射液的美国申报工作也在同步推进中。

仅用两年多时间就能完成注册临床试验，CNCT19细胞注射液可谓是“横空出世”。这一“加速度”是合源生物成药路径和快速商业化核心能力建设的成果体现，展现了合源生物团队对细胞免疫治疗药物研发、临床开发和商业化全链条的深刻见解。

同时，CNCT19细胞注射液的快速推进也得益于合源生物与国内顶尖院所中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的深度合作赋能。

与目前公开的常用CD19靶向CAR-T产品“弹头”序列不同,合源生物的CNCT19具有独特的“弹头”scFv序列,对CD19靶点具有高亲和力和高特异性。此外,其CAR结构设计可以增强T细胞对癌细胞的杀伤性并提升药物的安全性。

这些独特的设计使CNCT19具有优异的疗效和安全性,并在临床试验中得到了初步验证。随着CNCT19细胞注射液的速度优势在临床试验阶段的进一步释放，合源生物将最终实现后发先至。

中国新一代生物制药“梦之队”

新药研发被誉为人类最复杂的智力活动之一，是对一家制药企业的全方位终极考验。这是因为新药研发面临着技术难、成本高、时间长、风险大等因素，压力之大，超出常人想象。

吕璐璐博士 合源生物CEO

在创立合源生物之前，CEO吕璐璐博士最早是一名血液科临床大夫，在河南省肿瘤医院、福建省血液病研究所、中国医学科学院血液病医院、美国纽约医学院从事造血干细胞移植临床工作和科学研究工作，她在干细胞领域的研究论文被引用次数高达千余次。

之后她又任职于多家大型跨国药企，在诸多划时代肿瘤治疗药物如格列卫、赫赛汀、泰瑞沙、可瑞达等产品的中国研发及商业化中扮演重要角色。独特的工作经历组合，让她不仅深知患者的临床需求，同时也对药物的全流程产业链有着深刻的理解与洞察。

在团队规划方面，吕璐璐博士结合以往的工作经验，根据完整的成药路径，打造了一支知识结构和经验覆盖早期研发、医学与临床开发、CMC工艺开发、临床研究、药品注册及商业化的全流程团队，其中不乏行业顶尖专家，例如曾任美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)组织和先进治疗办公室(OTAT)医学负责人的首席医学官陈长汀博士(Changting C Haudenschild,M.D.)和曾任诺华全球细胞治疗质量审核师及斯隆·凯特琳纪念癌症中心CAR-T细胞疗法质量及运营负责人的首席技术官王永增博士等。

正是在梦幻团队的加持和努力下，合源生物才能“一出生，就风华正茂”，始终行驶在发展的快车道上。

回顾公司创立三年来的发展历程，合源生物CEO吕璐璐博士表示：“头三年我们主要做了两件事，一是以CNCT19产品为抓手的快速商业化成药路径核心能力建设，二是包含CAR技术、基因编辑技术和iPSCs技术的前沿创新技术驱动三大技术平台建设，目前这两件事情的进展都非常顺利，为公司实现阶段性的战略目标打下了坚实的基础。”

目前全球各地都在加快免疫细胞治疗药物研发，而中国凭借丰富的临床资源、深厚的细胞治疗基础研究及临床研究积累，正在成为以CAR-T为代表的免疫细胞治疗研究的重镇，这意味着在生物医药领域中国将第一次有机会站在国际高水平的起点上。

对此，合源生物CEO吕璐璐博士表示：“这是历史赋予的宝贵机遇，合源生物将立足中国，拥抱全球，全力加速自主创新的三大技术平台建设，输出覆盖血液肿瘤、实体肿瘤和非肿瘤疾病的具有国际竞争力的管线产品，加速推进CNCT19细胞注射液的II期临床试验及全球商业化进程，在免疫细胞治疗领域的全球竞争中展现中国力量，在全球生物制药创新体系下贡献更多中国智慧。”

来源：天津高新区，转载请注明出处

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