深圳率先为细胞和基因产业立法：将为行业带来哪些发展风口？

细胞治疗产品作为一种活体药物，不论从研发、临床研究和最终的临床转化，其复杂性和特殊性都对我国的药品监管等部门提出了新的要求。

21世纪经济报道记者 唐唯珂 广州报道 作为事关未来的生命科学产业，细胞和基因在“创新之城”深圳正迎来高质量发展空间。

11月12日，深圳新兴领域重要立法《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（征求意见稿）》（以下简称“《条例（征求意见稿）》”）在深圳市人大常委会网站上公开征求意见。《条例（征求意见稿）》对细胞采集和储存行为进行了规范，对细胞和基因药物拓展性临床试验制度予以具体规定，并鼓励基因技术研发使用。

“整个产业的发展处于无序监管状态下太久了，新举措是利好的。而且这次从人大的层面发出征求意见，希望通过立法的方式，先试先行形成规范化的条例，最终帮助湾区的细胞和基因产业实现弯道超车。”茵冠生物董事长助理李结明向21世纪经济报道记者表示。

深圳市北科生物科技有限公司董事长胡隽源也向21世纪经济报道记者表示，在我国，干细胞监管经历药品监管到第三类医疗技术监管，再到药品监管的过程。干细胞治疗产品很长一段时间同时存在“药品”和“医疗技术”两种监管归口的争议。

细胞治疗产品作为一种活体药物，不论从研发、临床研究和最终的临床转化，其复杂性和特殊性都对我国的药品监管等部门提出了新的要求。在国家政策鼓励、民众需求迫切的情况下，准入门槛和法律法规却未能及时配套。民众缺乏专业的宣传教育，而机构对细胞治疗的风险警示不足，造成信息不对称。此外，监管机构的法规不明晰或执行不到位，都可能造成风险。

标准化困局

人体包含200多种不同的特化细胞类型，例如肌肉、骨骼或脑细胞，这些细胞在体内执行特定功能，对人体健康至关重要，受伤、疾病或衰老会导致身体细胞的流失。

在许多情况下，这种损失是不可逆转的，这意味着患病或损失的细胞无法再由健康细胞补充。细胞疗法旨在将新的健康细胞引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。

目前，细胞与基因治疗在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病和传染病的治疗中展现出巨大的潜力。

然而，“技术不规范、细胞产品质量存疑”一直是该产业饱受诟病的地方。

不过，从医学角度讲，细胞治疗本身就存在一些研发上的标准化、规模化困境。“每个人的细胞存在巨大差异，不同人的细胞的差异可以类比为人与人之间的差异，没有两个完全相同的人，也不存在完全相同的细胞，所以在研发和制作上都很难标准化，监管就更难了”。华南某相关行业人士告诉21世纪经济报道记者。

“从目前的监管体系来看，还是属于‘双轨制’，卫健委批的算技术，药监局批的算药品，这也使得细胞与基因治疗行业面临着标准化、统一化的困境。”茵冠生物董事长助理李结明向21世纪经济报道记者说道。

2016年，“魏则西”事件让细胞治疗走进了公众视野，也让“野蛮”生长的细胞治疗产业遭到迎头一击。

“2016年发生‘魏则西’事件前，其中涉及到的免疫细胞治疗是按照第三类的医疗技术来进行管理，彼时对于细胞技术质量及宣传的监管相对没有那么严苛，所以才出现‘魏则西’此类事件的发生。‘魏则西’事件后，市面上其实也出现很多营销型细胞公司，钻监管体系的漏洞，单纯追求经济效益，在质量控制上并不规范，这不仅导致患者面临着较大的风险，也扰乱了整个细胞与基因治疗市场。这也对监管提出了更大的挑战。”茵冠生物董事长助理李结明告诉21世纪经济报道记者。

为了加强整改，减少悲剧的发生，近年来，政府及有关部门持续加快尝试制定管理规范，据统计，包括原则、条例、征求意见稿等已有超过10个，但是尚且没有上升到法律层面。

突破行业瓶颈

生物医药产业是深圳市七大战略性新兴产业之一，而细胞和基因是其中最具创新力、发展前景最广阔的创新领域，然而近年来的发展却不如人意，目前还存在一些制约产业发展壮大的瓶颈问题，如基础研究有待加强、产业链不完善、医疗机构无法满足临床研究需求、审批效率有待提升等。

“在国内的细胞与基因治疗产业发展进程中，深圳其实是相对发展较早的，但是在经过十几年的发展后，反而跟长三角和北京地区的差距已经不明显了，甚至说偏落后了，所以这次在立法层面去出台征求意见稿，实际上是为全面推动其发展注入新动能。”李结明说道。

据了解，实际上，为了推动相关产业的发展，深圳市政府及有关部门一直在努力。去年，深圳市政府出台了推动生物医药产业集聚发展的“1+3”政策文件，深圳市人大常委会通过了《关于加快生物医药产业高质量发展的决定》。而此次，则是更是通过深圳市人大常委会就促进细胞和基因产业发展进行专项立法，针对产业发展中的痛点、难点和瓶颈问题。

在《条例（征求意见稿）》中，明确表示对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的医疗机构内用于其他病情相同的患者， 细胞和基因药物注册申请人完成支持新药品上市注册的临床试验阶段，并且向国家药品监督管理部门提交上市许可申请后，可以开展细胞和基因药物拓展性临床试验。

胡隽源向21世纪经济报道记者表示，中央提出来创新驱动的国家战略，在这个时间节点上，在细胞治疗领域，不仅仅是企业在寻求突破，国家监管部门也在寻求突破，目标是一致的。企业要跟监管部门保持密切的沟通来推动整个行业的突破，要在药学研究及临床技术上发力，共同取得突破。企业端的重点发力点可以聚集在研发、人才引进、产业链的资源整合上。北科生物除了细胞基础研究、细胞储存、与医院合作细胞临床研究项目外，还前瞻性地布局了包括细胞转分化、类器官等前沿技术的研究、生物制药和大健康管理、细胞智能制造等，这些都是产业链上、符合行业发展需求、促进产业发展的关键共性技术。

李结明向21世纪经济报道记者表示：“推动药物拓展性临床实验实际上就是突破细胞与基因产业标准化困境的有力举措，推动企业去提高自身的产品标准，往药品的上市标准靠近，促进行业的规范化。目前茵冠生物也是在往高标准的方向走，这样才能形成优势，新规一旦落地，很多达不到标准的企业便会被淘汰；另外，这对于技术型公司和科研型细胞企业的长远发展都是有利的，因为一旦拿到药监局的药品批件意味着可以获得全国的市场，所有的医院都能采用。”

此外，值得注意的是，《条例（征求意见稿）》支持企业、科研机构、医疗卫生机构合作开展细胞和基因领域的临床试验以及研究者发起的临床研究，同时鼓励产学研合作，共享产业资源，支持细胞和基因重大理论、原创技术、前沿交叉学科等领域的基础研究，促进科技原始创新。

“临床研究和临床试验是细胞与基因产业中的关键环节，此前按照国家政策只有三甲以上的医院才能开展干细胞的临床研究或临床试验。但这次的意见稿中实际上是放开了医院开展的级别，鼓励三级医院开展细胞与基因治疗的临床研究与临床试验。新政一旦落地，对于盘活深圳市整体的医疗资源十分有利。未来可能有很多的细胞公司来到深圳建立子公司，或是加大对深圳的相关企业的投资。此外，以往的细胞类的治疗药物在未拿到上市注册批件前是不允许收费的，但是现在也有逐渐放开，允许细胞与基因治疗产品在完成临床试验并申请上市时开展拓展性临床试验，这也是加速商业化的趋势和信号。”李结明说道。

华南某医药行业投资人士也对21世纪经济报道记者表示，如果未来政策利好持续落地之下，有可能再次迎来一波热潮，整个细胞基因行业仍在等风来。 （实习生文若楠对本文亦有贡献）

（作者：唐唯珂 编辑：徐旭）

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