速递 | 针对线粒体开发潜在“first-in-class”疗法，新锐获ARCH和GV青睐

▎药明康德内容团队编辑

线粒体是在几乎所有细胞类型中存在的必需能量转换细胞器，它们的功能失常与超过50种疾病有关。最严重的类型称为线粒体疾病，包括一组罕见遗传疾病。线粒体的功能失常也在更常见的疾病中起到重要作用，它们包括衰老相关的疾病。

由剑桥大学、卡罗林斯卡学院、和哥德堡大学的线粒体生物学专家联合创建的Pretzel Therapeutics公司的目标是基于对线粒体生物学机制的深度理解，开发潜在“first-in-class”疗法，逆转线粒体功能失常，治疗目前缺乏治疗选择的疾病。

线粒体与众不同之处在于它们拥有自己的基因组，虽然它只编码几十个基因，但是这些基因的突变可能导致严重或致命的疾病，常见的线粒体疾病包括MELAS和Leigh综合征，都导致严重神经系统障碍，患者经常在儿童时期就会去世。

该公司联合创始人之一，剑桥大学的Michal Minczuk教授团队近日在Nature Communications发表的研究中描述一种碱基编辑系统，可以利用AAV载体将它们递送到小鼠的心脏细胞中，对产生突变的线粒体基因进行编辑。研究人员在论文中指出，这项研究为使用碱基编辑系统修改产生突变的线粒体DNA提供了概念验证，并且为将这一技术转化到人类应用提供了关键性洞见。

Pretzel Therapeutics公司希望通过直接靶向线粒体DNA，针对线粒体疾病的根源开发颠覆性疗法。该公司已经完成一轮融资，投资方包括ARCH Ventures Partners，GV，以及剑桥大学、卡罗林斯卡学院、和哥德堡大学的风投部门。

参考资料：

[1] CIC participates in Pretzel Therapeutics’ financing round to develop first-in-class treatments for mitochondrial disease. Retrieved March 9, 2022, from https://www.cambridgenetwork.co.uk/news/cic-participates-pretzel-therapeutics%E2%80%99-financing-round-develop-first-class-treatments

[2] Pretzel Therapeutics. Retrieved March 9, 2022, from https://www.pretzeltx.com/

[3] Exclusive: ARCH and GV are building a large startup focused on mitochondrial diseases. Retrieved March 9, 2022, from https://endpts.com/exclusive-arch-and-gv-are-building-a-large-startup-focused-on-mitochondrial-diseases/

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