多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤 ,患者发病后,骨髓中的浆细胞会异常增生,导致无法正常生成免疫球蛋白,同时侵犯造血及其他系统。据统计,我国每年多发性骨髓瘤新发病例数达27800例 ,发病率已超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤第二位。患者的中位发病年龄为59岁,其中,男性患者数量多于女性患者。随着中国老年人口基数的不断增长,多发性骨髓瘤的发病率也将呈上升的趋势。
南京大学医学院附属鼓楼医院血液科主任陈兵主任表示,多发性骨髓瘤具有隐匿性,发病缓慢,早期症状不明显且延误诊率很高,与其他科室疾病很难区分,如果患者出现骨痛、腰痛、肾功能异常、贫血等症状,而经过常规治疗又无效时,应高度警惕患多发性骨髓瘤的可能,及时到正规医院的血液专科通过血液检查、尿液检查、骨髓穿刺、免疫固定电泳、影像学检查等手段进行筛查,排除多发性骨髓瘤可能。
对于多发性骨髓瘤的治疗来说,早诊早治非常重要,实现疾病的早诊断、早治疗不仅可以对相关并发症进行有效控制,提升患者生存质量,更有助于改善患者预后,提升疾病缓解率,有效延长生存期。
我国过去在规范多发性骨髓瘤治疗过程方面,存在一些困难与挑战,如患者支付能力弱;老年患者存在基础病,治疗时需兼顾疗效与可耐受的毒副作用等,但随着今年新医保目录的落地,包括用于治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗等多种创新药就在其中,相信这将大大推动多发性骨髓瘤诊疗过程的规范化,为患者带来更多治疗选择。
多发性骨髓瘤的治疗方式分为化疗、移植、细胞治疗。其中化疗应用广泛,可分为传统药物治疗(传统联合用药治疗方案),及新型药物治疗。移植包括自体和异基因造血干细胞移植,疗效被普遍认可;但作为一种高强度治疗,移植并不适用于老年人和衰弱的患者。细胞治疗方面嵌合抗原(CAR) T细胞治疗已在临床研究中获得理想疗效,期待不久上市应用于MM治疗。
多发性骨髓瘤的全程治疗是个系统而长期的工程,需要结合患者疾病特征、体能特征、合并症、并发症及药物可及性等诸多因素。通常对于相对年轻、体质较好的患者在药物治疗的基础上采用自体造血干细胞移植,以加强疗效;而对于年龄大、身体状况差的患者则需要长期持续药物治疗。
多年来,多发性骨髓瘤领域不断取得突破,经过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等为代表的新型药物,目前已进入免疫治疗时代。相信随着新药物、新技术和新方法的不断涌现,定能帮助延长患者生存时间并提高生活质量。
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