针对间充质干细胞的技术突破,我们认为有三个主要的方向:
增强版间充质干细胞
因为间充质干细胞的来源不同、工艺路线不同,所以也导致很多临床研究结果参差不齐。随着研究的深入,拥有更佳临床性能干细胞的公司将会建立更有利的市场优势。
用小分子“启动”间充质干细胞是一种简单可行的策略,譬如美国NUROWN这种间充质干细胞产品,其专有培养基添加了多种神经营养因子,包括胶质源性神经营养因子(GDNF)、脑源性神经营养因子(BDNF)、血管内皮生长因子(VEGF)和肝细胞生长因子(HGF)等,以提升其在神经系统疾病的疗效。
更进一步,可以通过基因工程技术改造间充质干细胞,有改造后的间充质干细胞通过表达神经营养因子、抗炎性细胞因子或血管生成因子,从而促进组织的愈合和恢复。
同时3D、低氧、微载体等间充质干细胞培养技术的普及应用,也让间充质干细胞的相关能力逐步提升,并有望在体内发挥更好的临床疗效,从而成为间充质干细胞企业未来核心竞争力。
生材结合型间充质干细胞
当间充质干细胞遇到生物材料,让组织器官再生成为可能。
生物材料的主要作用是,为间充质干细胞提供硬件支持,确保干细胞的粘附、迁移、增殖、分化和长期生存。在临床上干细胞和生材结合,我们希望短期内可以实现干细胞体内长期生存,缓慢释放,远期最终能构建完整的组织和器官。
有研究把海藻酸钠包裹的间充质干细胞在小鼠皮下接种时,包裹的间充质干细胞在皮下接种后30天仍能存活。另外有研究将龈源性间充质干细胞和生物支架相结合,促进了面部神经功能的恢复。
临床上,中科院和鼓楼医院用间充质干细胞复合胶原支架修复子宫内膜,最终帮助多名妇女怀孕并诞下健康婴儿。
药物递送型间充质干细胞
间充质干细胞实在是非常神奇,天生具有逃避免疫反应和肿瘤趋向作用。
科学家可以利用这一独特的载体特性,将间充质干细胞工程化设计为抗癌的“特洛伊木马”,从而为肿瘤病人安全地提供大剂量靶向癌症的生物制剂。
有研究利用间充质干细胞将凋亡诱导配体(TRAIL)传递给肿瘤细胞,抑制恶性胶质母细胞瘤小鼠模型的肿瘤生长,除此之外还可以负载表达杀伤肿瘤的蛋白因子以及溶瘤病毒等,这些手段都为肿瘤治疗提供了新的可能,也让间充质干细胞的治疗范围更加广阔。
上述药物递送型间充质干细胞均已进入1-2期临床试验阶段。
总结
经过近几十年的发展,生物制剂在市场上已经取得了成功,有250多种产品可供使用,在全球前10大销售药物中占了7种。
间充质干细胞作为生命科学皇冠上的明珠,天生就拥有广泛的治疗疾病谱,随着我们对间充质干细胞更深入的研究和改造,临床疗效将会逐步得到提升,最终越来越多干细胞新药上市也一定会颠覆到传统的化学药物模式,产业发展无可限量。
所以我们可以说干细胞能走多远,人类就能走多远!
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