国产首款！舒泰神凝血因子X激活剂拟纳入突破性疗法，针对血友病

8月29日，CDE网站显示，舒泰神自主研发的凝血因子X激活剂STSP-0601拟纳入突破性治疗品种，用于治疗伴抑制物血友病A或B患者出血按需治疗。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病A和血友病B，前者表现为凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者表现为凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征为出血倾向，主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前仍无彻底治愈的疗法，凝血因子替代治疗是首选的治疗方法。

目前国内用于伴抑制物的血友病患者出血按需治疗的药物有凝血酶原复合物浓缩物（PCC）和重组人凝血因子VIIa（rhVIIa）两种，其中PCC 存在免疫记忆反应、病毒感染等潜在风险，大剂量或连续使用与血栓形成的风险有关；而rhVIIa治疗费用昂贵，限制了临床的广泛应用。

STSP-0601是国产首款具有自主知识产权的凝血因子X激活剂，于2019年7月首次获批开展I期临床试验。此外，该试验已于2021年8月完成。

结果显示，在伴抑制物血友病患者中，单次注射STSP-0601在方案拟定的剂量范围内具有良好的安全性和耐受性。单次注射STSP-0601可激活血友病患者的凝血系统，提高患者凝血功能，并有剂量依赖性。在方案拟定的剂量范围内呈线性药代动力学特征，未发现免疫原性。

2021年9月，舒泰神启动了注射用STSP-0601的Ib/II期临床试验，目前正处于II期临床试验阶段。 此外，2022年7月25日，CDE受理了STSP-0601用于治疗不伴抑制物血友病A或B患者出血按需治疗的临床试验申请。

目前，全球已有2款凝血因子X激活剂上市，来自日健中外制药（Chugai）和Bio Products Laboratory；共3款在研同类产品进入临床阶段，另外2款为Genmab/诺和诺德NNC0365-3769和日健中外制药hBS23。

如若该产品研制成功，将有望为伴抑制物的血友病患者提供安全、有效且经济可接受的治疗药物，从而大幅提高血友病患者接受治疗的比例，减轻患者负担。