全球首款眼科双抗：EC批准Vabysmo用于新生血管性或湿性AMD和DME

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2022年9月19日，罗氏宣布，欧盟委员会（EC）批准Vabysmo（faricimab）用于治疗新生血管性或湿性老年性黄斑变性(AMD)，以及糖尿病性黄斑水肿(DME)导致的视力损害。Vabysmo 是欧洲唯一获批的眼科注射药物，其 III 期研究支持对AMD 和 DME 患者的治疗间隔长达四个月；并随着时间的推移，可能需要更低的眼部注射频率。同时，该药物还可改善和维持视力和眼部解剖结构，为患者提供一种通过更少的注射方式改善和保护视力的治疗选择。

关于III期研究

本次获批是基于两项适应症的四项 III 期研究的结果：其中两项针对湿性AMD患者（TENAYA和LUCERNE），两项针对DME患者（YOSEMITE和RHINE）。根据在柳叶刀发表的数据：

其中，TENAYA和LUCERNE是两项相同的、随机、多中心、双盲全球III期研究，在1329例（TENAYA为671例，LUCERNE为658例）湿性AMD患者中评估了faricimab与aflibercept相比的安全性和有效性。主要终点是从基线到第48周的最佳矫正视力（BCVA）评分。

结果显示：有46%和45%接受faricimab治疗的患者能够在第一年每四个月给药一次；另外，分别有34%和33%的患者能够每三个月给药一次。

2022年7月，罗氏子公司基因泰克在2022年的美国视网膜专家学会（ASRS）年会上，公布了Vabysmo在治疗湿性AMD 患者的长期疗效、安全性与耐久性。结果显示：两年后，有超过60%的Vabysmo组患者可以每隔4个月的间隔接受治疗，相较于第一年增加15%。此外，近80%的Vabysmo组患者可每隔3个月或更久的时间进行一次治疗。

YOSEMITE和RHINE是两项相同的、随机、多中心、双盲全球III期研究，在1891例（YOSEMITE为940例，RHINE为951例）DME患者中评估faricimab与aflibercept相比的疗效和安全性。研究的主要终点是一年后与基线相比BCVA评分的平均变化。

结果显示：有53%和51%接受faricimab治疗的患者能够在第一年每四个月给药一次。另外分别有21%和20%的患者实现了三个月给药一次。综上所述，超过70%的接受faricimab治疗的患者在第一年结束时的治疗间隔能够持续三个月或更长时间。

关于Vabysmo

Vabysmo是一种双特异性抗体，靶向和抑制血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）介导的两个通路；Ang-2和VEGF-A可破坏血管稳定性、导致新的渗漏血管形成、增加炎症反应，可驱动多种视网膜疾病。通过阻断这两种通路，Vabysmo旨在稳定血管，长期为患有视网膜疾病的人改善视力。2021年1月，Vabysmo获FDA批准，用于AMD和DME的治疗，也是FDA首款批准用于眼科疾病的双特异性抗体。2022年8月，faricimab 注射液的上市申请获NMPA受理。

关于AMD和DME

AMD和DME为全球老年人，糖尿病人等常见眼部易发病症，严重者会导致进行性视力丧失甚至失明。伴随全球老龄化情况加剧，电子产品使用时长的增加以及糖尿病患者数目的增加，中国及美国相关患者人数预计将保持稳定增长。

其中，AMD是由多种因素诱发并与年龄相关的一组黄斑疾病，其共同特点是黄斑部视网膜及其下的营养结构视网膜色素上皮和脉络膜发生病变，并导致患者视功能障碍和中心视力进行性下降。老年性黄斑变性分为干性和湿性，其中干性AMD 更为常见，在所有中期和晚期AMD 中，干性AMD 占比超过85%。DME也是一种视网膜病变疾病，属于糖尿病的并发症；随着糖尿病患病率的逐年上升，美国及中国的糖尿病黄斑水肿发病人数也持续增长。

根据弗若斯特沙利文报告，2020 年，中国湿性老年性黄斑变性患者数量达376.27 万例，超过同期美国 186.65 万例的两倍，预计到2025 年将增长至 432万例，CAGR为 2.8%，到 2030 年增长至 487.09 万例，CAGR 为2.4%。

中国/美国湿性老年性黄斑变性患病数（万人）

2020 年，中国糖尿病黄斑水肿患者数量达 692.01 万例，是同期美国136.89 万例的五倍之多，预计以 2.7%的 CAGR 增长至 2025年的 789 万人，到 2030 年将增长至 885.51 万人。

中国/美国糖尿病黄斑水肿患病数（万人）

对于湿性年龄相关性黄斑变性来说，目前除光动力疗法或玻璃体切割术外，抗血管内皮生长因子（VEGF）为患者主要选择，其中世界范围内共有多款治疗湿性年龄相关性黄斑变性的VEGF 生物药获批，分别为雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普、布罗鲁珠单抗和Faricimab，它们已成为国际治疗湿性老年性黄斑变性的标准疗法。对于糖尿病黄斑水肿，糖尿病性视网膜病变来说，目前主要采用抗VEGF 疗法配合激光手术或者外科手术。