北京
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海南日报讯 （见习记者陈子仪）近日，3岁的同型半胱氨酸尿症患儿乐乐（化名）在博鳌乐城国际医疗旅游先行区成功接受创新药CYSTADANE（无水甜菜碱）治疗，这也是国内首例患者使用该药物。
同型半胱氨酸尿症是一种先天性代谢疾病，它会导致血液和尿液中同型半胱氨酸和蛋氨酸水平升高，并导致近视、晶状体脱位、各种精神和行为障碍等并发症。无水甜菜碱作为一种甲基化剂，可以降低同型半胱氨酸尿症患者血总同型半胱氨酸的浓度，从而改善病人症状，提高患者精神运动发育能力。
记者了解到，在获知乐乐的情况后，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心积极展开项目的申报和引进工作。该项目获得海南省药监局和乐城医药监管局的大力支持，高效率通过审批。乐乐用药落地医疗机构选在博鳌乐城维健罕见病临床医学中心所在的博鳌未来医院，由海南省妇女儿童医学中心遗传代谢科主任医师黄晓燕带领的专家团队负责全程诊疗支持。
根据乐城先行区“带药离园”政策，乐乐在乐城首次服用创新药无水甜菜碱后，可依照治疗需求将药物带回家自行监控服用。这也为他后续的治疗提供了极大的便利，保障了治疗的持续性。
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