攻克免疫缺陷病！脐带血的作用知多少？

生活在泡泡中是一种什么样的感觉？

对于一些人来说，这听起来像是一个梦幻的童话，但对于来自美国得克萨斯州的小男孩David Vetter 来说，塑料泡泡却是他脆弱生命的唯一庇护所。

01 苦寻配型成功未果

遗憾不幸发生

1972年出生的David Vetter是一个典型的严重联合免疫缺陷病患者，因为没有正常的免疫系统，接触到任何病毒和细菌，对他来说都存在着致命危险。

他被禁锢在一个无菌无毒的塑料泡泡室中，医院的窄窗是他感知外界的唯一工具。尽管防护如此周到，可当时落后的医疗条件，还是让他因为没有找到合适的骨髓配型，而在12岁那年遗憾地离开世界。

但是如今，随着脐带血造血干细胞移植技术的发展，其已经成为了根治部分原发性免疫缺陷病的重要手段。越来越多的患有类似病症的孩子已经能够过上正常的生活。

02脐带血治疗免疫缺陷病

卓有成效

从2006年起，美国、日本、西班牙等国均有脐带血造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病的报道。在我国，率先采用脐带血治疗免疫缺陷病的是复旦大学附属儿童医院。

免疫缺陷病

免疫缺陷病是一组由于免疫系统发育不全或遭受损害所致的免疫功能缺陷引起的疾病，分为原发性和继发性两大类。

复旦大学附属儿童医院副院长翟晓文指出，使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病，尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病的治疗上，有良好疗效。

最近，匹兹堡大学的研究人员使用脐带血安全有效地治疗了44个罕见遗传病患儿，其中就包括了一系列免疫缺陷病。研究结果显示，总体而言，脐带血输注后并发症相对较轻，显示出非常高的安全性、有效性或广泛的适用性。

这是迄今为止同类研究中规模最大的研究，它创造了一种相对普遍的治疗方法，为治疗种类繁多的免疫缺陷病开辟了新途径。

山东库真实案例

2022年2月4日，是楠楠（化名）进行脐带血移植的重要的日子，在医院医护团队及山东省脐血库工作人员的配合下，妹妹的脐带血被顺利运输至医院并输注到楠楠的身体中。

楠楠一直在饱受高IgM血症（一种较罕见的原发性免疫缺陷病）的折磨。半岁的时候，他出现了发烧、肺炎等一系列的感染症状，6年中，楠楠一直通过输注免疫球蛋白来抵抗疾病，但是免疫球蛋白治标不治本，且花费非常的高昂。后来楠楠和家人一起来到上海儿童医学中心，医院专家团队经过详细检查和诊断，给出了治疗方案——进行造血干细胞移植。但是楠楠的配型之路却不顺利，一直未能找到合适的配型进行造血干细胞移植。

就在大家陷入一筹莫展之际，一个消息带来了希望，楠楠的妈妈怀上二胎，而二胎宝宝的脐带血正是造血干细胞的重要来源。慎重起见，家人们为二胎宝宝做了一系列基因检查，非常幸运的是，二胎宝宝非常健康没有任何致病基因后续的脐带血配型工作也十分顺利，二胎宝宝与楠楠是10个位点全相合，脐带血配型成功。为了储存这份脐带血，楠楠妈妈专门从河南赶赴到山东菏泽生产，宝宝降生后，这份脐带血也顺利存入了山东省脐血库。

2022年2月，楠楠终于在同胞脐带血的助力下，进行了造血干细胞移植，生命又有了新希望。

脐带血的特点，第一，它是实体干细胞，检测检索以及之后的启用都是非常的方便与快捷，可以节省配型等待时间；第二，它的免疫原性低，移植物抗宿主病的发生风险很低，所以它的配型要求相对比较低，即使不是全相合也可以使用；第三，具有比较强的抗肿瘤活性，因此在治疗恶性疾病时复发率比较低。同时，脐带血造血干细胞移植能够治疗的疾病种类还在不断增加。因此，我们也呼吁更多家庭能够选择储存脐带血，不要浪费了这份珍贵的“生物资源”。