首付款2.24亿美元！ Vertex引进内体逃逸载体疗法，可递送寡核苷酸等多种药物

12月8日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated（下文称Vertex）和Entrada Therapeutics（下文称Entrada）共同宣布了一项全球合作，专注于发现和开发针对1型强直性肌营养不良症（DM1）的细胞内内体逃逸载体（EEV™）疗法。此次合作包含Entrada的处于临床前开发后期阶段的DM1项目ENTR-701。

根据协议条款，Entrada将获得2.24亿美元的预付款，以及2600万美元的股权投资。如果Entrada成功完成了某些研究、开发、监管和商业里程碑，则有资格获得高达4.85亿美元的收入，并根据该合作协议可能产生的任何产品的未来净销售额获得分层版税。

协议包括为期4年的全球研究合作，Entrada将继续为与ENTR-701相关的研究活动以及其他与DM1相关的研究活动提供预付款。Vertex将负责ENTR-701的全球开发、制造和商业化，以及Entrada的DM1研究工作所产生的任何其他项目费用。

总部位于美国马萨诸塞州的Entrada于去年11月完成IPO，致力于开发一类新型的EEV™疗法药物来改变患者的生活，以靶向那些被认为无法获得和无法成药的细胞内靶点。

Entrada专有的EEV平台（来源：Entrada官网）

公司的EEV疗法旨在将各种疗法有效地在细胞内递送到各种器官和组织中，从而提高治疗指数。通过其专有的、高度通用的模块化EEV平台，Entrada正在建立一个强大的寡核苷酸、抗体和酶项目开发组合，用于神经肌肉疾病、免疫学、肿瘤学和中枢神经系统疾病的潜在治疗。公司的主要寡核苷酸项目包括针对杜氏肌营养不良症（DMD）的ENTR-601-44和针对1型强直性肌营养不良症（DM1）的ENTR-701。

EEV平台使细胞内治疗有效递送至以前认为无法达到的致病靶点（来源：Entrada官网）

ENTR-701是一种特异的、EEV™偶联磷酸二酯吗啉寡聚物，是Entrada的EEV治疗产品管线中第二个临床候选药物。ENTR-701通过等位基因，特异性靶向DMD肌强直性蛋白激酶转录物中与疾病相关的三核苷酸重复序列，来治疗DM1，这样可以恢复肌盲样蛋白的功能，纠正下游转录物的错误剪接和异常表达，并恢复正常的肌肉功能。ENTR-701的临床前研究数据表明，各种肌肉群中与疾病相关的生物标志物得到了校正。

Entrada整体管线（来源：Entrada官网）

Vertex全球研究执行副总裁兼首席科学官David Altshuler博士说:“Vertex的战略是为患有严重疾病的人发现和开发变革性药物，因此DM1一直都是Vertex感兴趣的疾病领域。Entrada的创新EEV方法、DM1项目的重大进展及短期内进入临床的潜力为患者带来了令人兴奋的潜力。相信我们有机会为这种疾病开发一种变革性的治疗方法。”

Entrada therapeutics总裁兼首席执行官Dipal Doshi表示:“我们与Vertex的合作代表着Entrada迈出了重要的一步。与Vertex的合作将使我们能够迅速推进DM1项目，同时集中大部分内部资源为DMD患者推进新的治疗方案，并扩大我们对非神经肌肉疾病项目的承诺。”

参考资料：

[1]https://ir.entradatx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-entrada-therapeutics-establish-collaboration-discover

[2]https://www.businesswire.com/news/home/20221207005926/en/

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