速递 | 使患者免于眼球摘除！强效PKC抑制剂完成2期试验首位患者给药

▎药明康德内容团队编辑

近日，IDEAYA Biosciences宣布，其发起的一项2期临床试验已完成首例患者的给药，该临床试验旨在评估darovasertib（IDE196）作为单一疗法用于原发性葡萄膜黑色素瘤（UM）患者的新辅助或辅助治疗的疗效，潜在的近期临床新辅助治疗终点包括：大眼部肿瘤的眼球保全、中小眼部肿瘤的放射剂量减少和/或视力保全。

葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的致命性黑色素瘤，它产生于虹膜、睫状体或脉络膜的黑色素细胞。目前，治疗原发性虹膜睫状体肿瘤的方法包括放射治疗（斑块近距离放射治疗或立体定向放射外科手术），对于较大的肿瘤，还可进行眼球摘除术，但对患者造成的影响包括视力下降、深度知觉减退、社会功能减退和外观不满意。

Darovasertib是一种强效、选择性的蛋白激酶C（PKC）小分子抑制剂。大约90%的转移性UM患者会携带GNAQ或GNA11突变，这些突变与信号通路的激活有关，包括通过PKC激活致癌的RAS/RAF/MEK/ERK通路，从而推动肿瘤进展。此前，美国FDA授予了darovasertib的孤儿药资格，用于治疗葡萄膜黑色素瘤（包括原发性和转移性疾病）。IDEAYA拥有darovasertib在UM领域的所有商业权利，但须履行与诺华公司签订的规定的某些经济义务。

▲Darovasertib简介（图片来源：IDEAYA公司官网）

目前，该公司已在原发性UM患者中观察到darovasertib的初步临床效果。2023年4月，该公司公布了评估darovasertib联用克唑替尼（crizotinib）的合成致死组合疗法的，在初治转移性UM患者中，这一组合疗法达到45%的客观缓解率（ORR）和90%的疾病控制率（DCR），具有显著临床意义。同年6月，IDEAYA公布了darovasertib作为新辅助疗法在首位UM患者中的疗效，darovasertib作为单一疗法进行新辅助治疗4个月后，肿瘤的大小缩小了24%，使患者免于接受眼球摘除手术。

IDEAYA计划在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的临床研究机构招募患者参加2期临床试验。这项临床试验是对目前正在澳大利亚进行的研究者发起的1期临床试验（IST）——darovasertib治疗眼部黑色素瘤的新辅助/辅助试验（NADOM）的补充和扩展。IDEAYA计划在2023年第4季度提交正在进行的NADOM IST的最新临床数据，该项目评估了darovasertib单药作为新辅助疗法用于原发性UM的治疗效果。

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参考资料：

[1] IDEAYA Announces First-Patient-In for Company-Sponsored Phase 2 Clinical Trial Evaluating Darovasertib in (Neo)Adjuvant Uveal Melanoma. Retrieved August 17，2023，from https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-announces-first-patient-in-for-company-sponsored-phase-2-clinical-trial-evaluating-darovasertib-in-neoadjuvant-uveal-melanoma-301901828.html

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