戈谢病药物首次纳入国家医保目录 病友：最关心报销比例，期待儿童用药也能进

12月13日，国家医保局、人社部印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》。 本次调整，共有126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出目录。143个目录外药品参加谈判或竞价，其中121个药品谈判或竞价成功，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当。本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到3088种，其中西药1698种、中成药1390种；中药饮片仍为892种。

据媒体报道，此次医保谈判，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药空白。值得一提的是，此次医保目录调整，戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响力较大的疾病治疗药物首次被纳入目录。

红星新闻记者注意到，此次被纳入医保目录的凯莱天成医药的酒石酸艾格司他胶囊，医保支付标准为381.00元(84mg/粒(按 C23H36N2O4计)) ，该药限经CYP2D6基因型检测为弱代谢型 (PMs)、中间代谢型(IMs)或快代谢型 (EMs)的I型戈谢病(GD1)成年患者。

▲酒石酸艾格司他胶囊被纳入目录

戈谢病病友会负责人王军向红星新闻记者表示，得知戈谢病药物进医保，成年病友们感到很高兴，都在积极讨论药物的疗效，目前他们最关心的是报销比例。

“如果一天吃两粒，一粒381元，实际算下来，一年的治疗费用在28万左右。虽然医保解决了大头，但像戈谢病一样的很多罕见病需要终身用药治疗，患者自付过高的部分仍需要进一步解决，希望在国家医保基础上，商保、企业补贴、社会慈善力量等多方的注入，能让患者自付进一步降低，真正满足患者可持续用药的需求。”王军说。

据王军统计，目前我国已知500名左右的戈谢病患者，其中大多数为儿童。他表示，他们也期待着，在不久的将来，会有适用于儿童患者的药物进入医保。

红星新闻在今年3月以《38位“戈谢病”患者家庭联名求药背后：退出省医保目录后，罕见病患者用药何解？》为题，报道了湖南、河北的戈谢病患者群体，因《国家医保局、财政部关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》的文件影响，即将面临药物被清退出省医保目录的困境，日后高价药可能无处报销的问题。

彼时，接受红星新闻采访的专家呼吁，各地方应该面向当地被清退待遇的参保患者充分解释说明，对罕见病患者这一特殊群体提供防止“因病致贫”的兜底保障政策。

据王军透露，今年7月，湖南、河北都传来了好消息，两地相继恢复了部分报销政策，其中河北省医保局在7月18日发通知称：“为防止部分罕见病患者因病致贫返贫，我省《关于取消戈谢病、庞贝氏病特效治疗药物纳入大病保险保障范围有关事宜的通知》(冀医保函[2022]131号)暂缓执行。具体执行时间另行通知。”

红星新闻记者 罗丹妮

编辑 何先锋