北京
1月29日，FDA发布了最终行业指南。该指南是在2022年3月发布的草案基础上形成的，提供了关于CMC（化学、生产和控制）、临床前（药理学和毒理学）以及临床试验设计等具体建议，此外还对自体和异体CAR-T细胞产品的开发提出了建议。
FDA表示，该指南虽然特别关注CAR-T细胞产品，但大部分建议也适用于其他基因工程改造的淋巴细胞产品，如CAR-NK细胞或T细胞受体（TCR）修饰的T细胞。
在指南中，FDA指出CAR-T产品生产过程涉及“复杂的多步骤程序，这可能是不同批次产品间产生差异的潜在来源”，因此控制生产过程和适当的中间过程检测和批次放行检测至关重要。FDA还强调了早期研究阶段获得的表征数据的重要性。这些数据为后续开发阶段的放行标准提供了信息，以确保一致性。
由于CAR-T产品固有的生物复杂性和差异性，以及用于测试安全性和活性合适动物模型的有限性，FDA认为此类产品的非临床试验可能颇具挑战，建议结合相关产品的现有非临床和临床知识，采取具体情况具体分析的测试策略，以支持CAR-T细胞在提议试验中的使用。
临床建议则涵盖了评估CAR-T产品早期肿瘤学试验的考虑因素，包括安全性评估和监测建议。
在安全性方面，FDA提供了一些临床实验终止案例，如基于某些不良事件（AE）发生率而停止研究的标准，包括预期严重AE显著增多、出现意外的严重AE，或者CAR-T疗法给药后30天内出现任何死亡病例。
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参考资料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-emphasizes-available-information-final-car-t-guidance-while-acknowledging-lack
[2]https://www.fda.gov/media/156896/download
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