二月，近50款1类新药在中国获批临床（附PDF下载）

▎药明康德内容团队编辑

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在刚刚结束的2月，有近50款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可，包括细胞和基因疗法（CGT）、抗体药物、抗体偶联药物（ADC）、小分子靶向疗法等不同的药物类型。 本文将重点介绍数款于2月获批临床的CGT疗法（排名不分先后），仅供读者参阅。

欲知更多2月份在中国获批临床的1类新药信息，请扫描下方二维码，即可获得“2024年2月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”PDF文件）

中因制药：ZVS203e注射液

作用机制：体内AAV基因编辑治疗产品

适应症：视网膜色素变性

ZVS203e是中因科技在研的一款眼科基因编辑1类创新药，利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，针对致病基因从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。该产品获批临床，拟用于治疗携带RHO-R135W（RHO c.403C>T）突变的视网膜色素变性（RP）患者。RP是一组以视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，其中RHO基因突变在常染色体显性遗传RP中最常见。

ZVS203e已于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格，并于2023年9月在北京大学第三医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）中完成全球首个RHO基因突变RP患者的注射给药，在首例患者中表现出良好的安全性和有效性。

易慕峰生物：IMC001注射液

作用机制：EpCAM靶向自体CAR-T

适应症：消化系统肿瘤

IMC001是易慕峰自主研发的一款靶向EpCAM的自体CAR-T细胞产品。EpCAM在消化道肿瘤等多种上皮来源肿瘤组织上呈现高表达，在结直肠癌和胃癌上表达率均在90%以上 [3] ，且可以作为循环肿瘤细胞（CTC）的治疗靶点。IMC001旨在通过靶向EpCAM，解决转移和复发难题，为晚期消化系统肿瘤提供一种新的治疗选择。

2月7日，易慕峰宣布该产品在中国获批临床，拟用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。 2月23日， 易 慕峰 宣布该产品又获得FDA的临床研究许可，用于治疗上述适应症。在针对晚期胃癌的IIT中，研究人员已确定了IMC001安全有效的推荐剂量，该剂量组5名患者中有2名患者被确认为部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）达40%。

永泰生物：aT19注射液

作用机制：CD19抗原呈递T细胞

适应症：急性淋巴细胞白血病

aT19是永泰生物在研的一款经过基因改造而强制表达CD19的自体T细胞。研究显示，CD19靶向CAR-T细胞治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）后复发可能与CAR-T细胞体内存续时间不足有关。该产品在CAR-T-19注射液给药后回输，具有再度激活CAR-T细胞，再次启动CAR-T细胞的增殖，增加免疫记忆细胞的潜力。

该产品本次获批临床针对的适应症为：拟用于25岁（含）以下复发/难治B-ALL，在靶向CD19 CAR-T细胞治疗后临床获益的患者，以增强治疗效应、减少复发。 根据前期IIT结果，受试者在接受aT19序贯CAR-T细胞治疗后，微小残留病灶（MRD）阴性持续缓解均已达3年以上，研究过程中未报告不良反应。初步验证了aT19注射液序贯CAR-T细胞治疗的可行性与有效性。

唯源立康：WG1025

作用机制：携带人COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体

适应症：营养不良型大疱性表皮松解症

WG1025是唯源立康自主研发的一款可重复使用的、外用基因治疗生物新药。该产品活性成分是携带人COL7A1基因【编码VII型胶原（COL7）蛋白】的复制缺陷型I型单纯疱疹病毒（HSV-I）载体。WG1025获批临床拟开发用于营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。DEB是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，从而使得患者皮肤非常脆弱。

DEB患者创面涂抹WG1025凝胶剂后可将COL7A1基因递送到患者皮肤细胞并产生内源性COL7蛋白，进而组合成锚定纤维将表皮锚定至真皮，提供正常的皮肤结构粘连作用，促进创口愈合。早前WG1025开展的一项IIT研究显示，受试者用药后观察到70%以上创面超过3个月的持续愈合，皮肤活检显示受试者经过WG1025治疗后表皮与真皮间有连续分布的COL7蛋白，验证了WG1025的安全性和有效性。

金唯科：JWK001注射液

作用机制：AAV基因治疗产品

适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性

JWK001是金唯科自主研发的一款AAV基因治疗1类新药。该产品获批临床拟开发用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。血管内皮生长因子（VEGF）已被证实在nAMD新生血管形成中具有重要作用。JWK001采用“两质粒包装系统”，通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。可实现一次治疗，终身有效的目的。

金唯科新闻稿显示，从已经开展的IIT跟踪结果来看，JWK001注射液的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，给患者带来了极大的便利性。

除了上述药物，2月还有包括ADC、抗体药物、小分子靶向疗法等在内的其它类型药物首次在中国获批临床， 限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！

扫描下方二维码，您将可以获取“2024年2月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药”PDF文件。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Feb 29，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] 各公司官网及新闻稿

[3] P Went ,et al.（2006） Frequent high-level expression of the immunotherapeutic target Ep-CAM in colon, stomach, prostate and lung cancers. Br J Cancer. doi: 10.1038/sj.bjc.6602924.PMID: 16404366

本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。