2024细胞治疗IIT临床研究政策落地实施及其开展的全流程解析

中国化工企业管理协会医药化工委员会

北京华夏凯晟医药技术中心

各有关单位

细胞治疗相关的研究者发起临床试验（IIT）是我国细胞治疗特有的临床研究形式，其管理归属于卫健委，在法规监管、审批备案、临床开展等多个方面与药监局监管下的注册临床（IST）具有较大的差异性。但另一方面，IIT临床又与IST临床有着直接的联系。为了规范IIT临床的开展，国家卫健委分别颁布了《体细胞临床研究工作指引》、《干细胞临床研究管理办法》等一系列针对性政策，该类产品开展IIT临床试验时的一般考虑及个体化治疗产品的特殊考虑进行了阐述。

为了帮助制药企业适应政策变化，提高细胞治疗产品临床试验的质量和效率，我们特别邀请行业专家，从理论和实践两方面，系统地介绍细胞治疗产品开展IIT临床与IST临床的基本原理、规范要求、操作流程、风险评估等内容，旨在提升参与者对于细胞治疗产品临床试验的专业知识和技能，为制药企业在细胞治疗领域取得突破和创新提供支持和帮助。本单位定于2024年4月13日-14日在线上举办“2024细胞治疗IIT临床研究政策落地实施及其开展的全流程解析专题培训班”，邀请业内权威专家针对相关问题进行深入解析，请各单位积极选派人员参加。

会议安排

会议地点：腾讯会议（具体会议号通知给已报名人员）

会议时间：2024年4月13-14日

会议第一天安排

4月13日

09:00-12:00 13:30-16:30

会议内容

一、IIT临床法规基础

1.IIT临床法规政策的历史沿革

2.美国的细胞治疗IIT临床及FDA相关政策

3.欧盟相关法规以及医院豁免（hospital exemption）

4.什么是IND-IIT和non-IND IIT

5.国外IIT临床对我国的借鉴价值

二、我国IIT相关法规

1.我国IIT临床的监管架构和监管主体

2.我国细胞治疗IIT法规走向与监管趋势变动

3.临床转化与“双轨制”

4.我国IIT相关法规与管理模式

5.卫健委新政策《体细胞临床研究工作指引》解读

6.《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》解读

7.《干细胞临床研究管理办法》解读

8.《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》解读

三、细胞治疗IIT临床的开展

1.IIT临床试验开展策略

2.临床试验方案设计

3.适应症选择与起始剂量设置

4.PK及PD研究方法

5.重大SAE与临床风险管理

6.IIT临床常见问题及解决策略

7.IIT临床实战案例分析

四、对医疗机构的要求与IIT项目备案

1.卫健委备案所需材料及备案流程

2.医疗机构在IIT临床中的责任

3.医院GCP机构对IIT临床的监管

4.IIT临床在何种情况下需要备案

5.干细胞与体细胞IIT临床的异同

6.制剂质量控制和质量受权人制度

7.IIT临床需要哪些非临床实验

8.IIT临床的GCP要求与患者保护

9.利益冲突管理

10.医院独立开展IIT的主要困难

五、IIT临床创新性研究与高质量发展

1.细胞产品如何寻找未满足临床需求

2.实体瘤治疗的主要策略与考量

3.适应症扩展：自免、感染性疾病、心脑血管

4.儿科用药、罕见病/孤儿药

5.新产品种类：NK、巨噬、NKT、中性粒、ILC

6.与抗肿瘤药的联合用药

7.中美细胞治疗临床发展方向对比

8.临床-生产联动及其必要性

9.院端生产：vein-to-vein和place-of-care

10.选择适合自身特点的临床研究方向

会议第二天安排

4月14日

09:00-12:00 13:30-16:30

会议内容

六、IIT临床与真实世界研究

1.真实世界研究与《真实世界研究指导原则》解读

2.细胞治疗真实世界研究的全球发展现状

3.真实世界研究的主要难点与挑战

4.将真实世界数据转化为真实世界证据

5.数据提取、数据清洗和数据转化

6.真实世界研究实战案例分析

七、通用型细胞产品的IIT临床

1.通用型产品的分类与临床发展现状

2.监管部门对通用型产品的特殊要求

3.通用型产品的临床方案设计

4.GvHD和宿主排异

5.异体与自体产品临床实战案例对比

八、IIT临床与注册临床（IST）的异同

1.药监部门对IIT临床的看法

2.为什么注册临床数据比IIT更差

3.IIT临床如何用于支持新药申报

4.符合药监局要求的IIT数据收集

5.同情性用药和“正规IIT临床”

6.如何让IIT临床发挥最大价值

九、细胞治疗注册临床的主要考量

1.我国细胞治疗注册临床发展现状

2.细胞治疗注册临床的整体策略

3.临床开发计划

4.剂量限制毒性与研究终点设置

5.RP2D的确定和II期临床的开展

6.药物警戒与风险管理计划

7.上市申请中临床部分的审评关注点

8.上市后要求和上市后风险控制

9.附条件批准和关门效应

十、细胞治疗注册临床的常见问题

1.回输后复发的类型与应对策略

2.脑部肿瘤的治疗：血脑屏障与颅内给药

3.细胞治疗产品的免疫原性

4.罕见但重大的风险：成瘤、RCL、插入突变

5.传染性疾病对细胞治疗的影响

培训说明

主讲老师：张长风博士，上药集团生物治疗注册总监。师从“CART之父”Carl June院士，深度参与Kymriah（全球首款CART）等产品在FDA的申报工作，回国后作为总负责人斩获国内首个基因敲除CART产品的IND批件，并数次与CDE、中检院等药政监管部门联合举办细胞治疗中美政策研讨会。张博士迄今已在Nature Medicine, Blood, JCI-insight等国际权威期刊发表多篇论文，并组织开展多项临床研究，治疗白血病、骨髓瘤等各类癌症患者400余人。协会特聘专家。

参会对象

从事细胞治疗产品的研发、临床、注册、质量管理等人员等。

会议费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、纸质及电子资料、视频回放、培训证书等）；注：腾讯会议直播。

汇款账号

汇款账号：备注细胞IIT

单位名称：药成材信息技术（北京）有限公司

单位账号：0200316909100078392

开户行：中国工商银行股份有限公司房山支行良乡支行

会议联系人

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参会及赞助宣传负责人:陈老师13732215247（同微信）

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