协和医院开出杜氏肌营养不良进口药首方；诺华更换中国区总裁；京津冀联盟集采计划公布|等四条快讯

共计4条简讯 | 阅读时间约为4分钟◆◆ ◆

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协和医院开出杜氏肌营养不良进口药首方

2024年5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱，中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后，神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开出该药品的我国内地首张处方。“早就听说有这款药，早就想用，只是通过不正规的渠道买药不仅麻烦，质量也无法保证。这是协和医院给我们患者做的一件好事！”患儿父母接过药品难掩激动。

DMD是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良，收录于我国《第一批罕见病目录》。患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。目前DMD尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以帮助维持肌力，延缓疾病进展，从而延长患者自主行走的时间，提高生存质量，延长生存期，但存在较为明显的副作用。

2017年2月，地夫可特在美国获批用于治疗DMD。相较其他糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。

为解决我国DMD患者的用药需求，协和按照临床急需药品的相关要求，向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片并在北京协和医院定点使用于DMD患者的申请。经多部门共同努力，项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。药品于2024年5月11日9点送抵北京协和医院。13日，从全国各地赶来的8位儿童患者顺利拿到了药品。

“这是破解罕见病防治难题的‘中国模式’，也是落实党和国家对罕见病患者的关心关爱。”在药品交接仪式上，北京协和医院院长张抒扬表示，一种罕见病药品的引进只是起点，一种模式的成功开启意味着更多品种药物的引进，更多病种患者的受益。张院长指出，罕见病关乎社会民生与公共治理，需要政府有关部门、医疗机构、研究院所等各方共同努力，形成良好社会生态。期待各方继续携手，积极探索罕见病药品临时进口、开设急需用药“绿色通道”等新模式，持续推进罕见病药品供应保障工作，实现罕见病“少发生、早诊断、病有医、医有药、药有保”。

从2019年国内首次临时进口肾上腺皮质癌药物米托坦，到2021年阵发性睡眠血红蛋白尿症国内首次同情用药，到2022年开出难治性癫痫药物氯巴占的中国首方，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网唯一的国家级牵头医院，将始终坚持以患者为中心，通过打造“协和模式”，探索建立罕见病诊疗、研究、保障的“中国方案”。

（来源：北京协和医院）

02

百济神州今年要做两件大事

K药反超O药的故事一直被奉为经典案例，类似的故事可能再次上演。

5月8日，百济神州发布了2024年一季度的主要经营数据，其中最引人注目的数字，是BTK抑制剂泽布替尼今年第一季度在美国卖出了24.96亿元人民币，同比增长162.7%。

这个增速相当惊人。因为2023年前三季度，泽布替尼在美国累计销售总额的同比增速是139%；第四季度同比增速略微降到135%。就当业界认为泽布替尼可能慢慢趋近销售峰值时，百济用最新财报证明：

泽布替尼的天花板远未达到。

BTK界的行业老大伊布替尼去年销售腰斩，从84亿美元骤降到36亿美元；泽布替尼今年势头很猛，销售额有望超过20亿美元。此消彼长来得这么快，恐怕百济自己都没想到。

未来的BTK之王会是谁？还真不好说。

今年第一季度，百济神州实现产品收入53.25亿元，同比增长达到惊人的近90%。两大单品销售快速提升，给人印象深刻。

PD-1替雷利珠单抗一季度销售额10.44亿元，增长近33%。去年替雷利珠单抗销售额38亿元，今年保持增速的话，将有望登上50亿台阶。

大家最感兴趣的自然是几家竞品比高低。在国内PD-1“四大家”中，公认能迈过50亿这条线的只有恒瑞。但恒瑞这两年隐于江湖，有意淡化卡瑞利珠单抗的销售数据。

百济反倒成了国内PD-1扛旗之人。

替雷利珠单抗在中国获批12项适应症，其中11项进了医保，国内市场增速是能够稳定预期的。而今年百济PD-1的意外之喜，会是在海外。

2023年9月，替雷利珠单抗正式登陆欧盟，获批一项二线食管癌适应症；今年3月，替雷利珠单抗拿到了FDA的食管癌适应症上市批准，顺利进入美国市场；4月，欧盟又新批了3项肺癌大适应症；日本的上市许可也在申请之中。

国内PD-1在全球市场上还没打出过样板。君实的特瑞普利单抗虽然率先闯关FDA，但毕竟获批适应症较小。百济的肺癌大适应症可以检验：全行业热衷的“出海热潮”到底能捞回几条鱼。

BTK抑制剂泽布替尼已经在美国站稳脚跟了。百济花大代价拿下的复发难治性慢淋/小淋“头对头”临床试验，价值也是惊人的。有信息显示，目前美国新增的慢淋患者中，使用泽布替尼的比例已经高于友商。

伊布替尼的专利将在2026年底到期，强生和艾伯维无心恋战，去年销售就出现了大滑坡。全球的BTK巅峰之争，应当在百济神州的泽布替尼和阿斯利康的阿可替尼之间。

阿可替尼获批较早，2023年全球销售额25亿美元，但销售增速已经从2021年的同比翻番回落到去年的22%左右，势头回落明显。百济只要稍微努把力，将有可能在BTK领域抢占更大的市场份额。

百济的管线梯队里还有不少有潜力的品种，包括BCL-2、BTK CDAC等靶点和平台，都有希望在今后转化成价值。

不过，百济目前的研发主要倾注在泽布替尼和替雷利珠单抗，及其联用药物上面，以求最快产生效益。

百济神州一季报里其实还隐藏着更为关键的信息。

今年一季度，百济净亏损幅度同比收窄30%，亏损额降到19亿元。简单测算，百济今年一季度营收增幅接近75%，各项成本增加约30%。

外界一直认为：百济连续亏损，不可思议。但从财务表现看，百济如果能在2024年控制好成本，是完全能够实现年度盈利的。（参见此前文章：百济神州即将跨越生死线）

有意思的是，今年年初的JP摩根医疗健康年会上，百济神州的联合创始人欧雷强没有像别的Biotech企业一样，大谈自己的优势品种和管线梯队，反而向全球投资者聊起成本控制来。

百济神州并不只是一台会烧钱的机器。过去十几年里，百济组建的一套临床开发模式可能是比管线更有价值的无形资产。欧雷强称：百济3000人的临床开发团队可以同时支持在45个市场开展上百个临床研究，而且

“基本不靠CRO。”

Biotech往往苦于临床开发缺钱；百济神州却有望实现临床研究的“规模经济”。今年3月，百济甚至还拆分出一个数字化临床CRO的子公司来。

看来同样是烧钱，点火的姿势是有窍门的。

从收入成本的平衡关系上看，今年百济的营收突破点至少有两个：

第一个突破点是泽布替尼在慢淋适应症上进一步扩大覆盖。慢淋市场约占BTK药物所有适应症的80%，百济是靠硬吃伊布替尼啃下来的，今年正是扩大战果的好时机。

泽布替尼或许无法复制伊布替尼百亿美元的销售神话，但超过50亿美元是完全有可能的，目前还只是起步初期。

第二个突破点是PD-1替雷利珠单抗的海外放量。一季报里暂时还看不出PD-1在欧美的销售情况，可能还在铺货做市场准备。

2023年，K药创下了年销售额250亿的“世界药王”纪录，但大树底下不长草，施贵宝、罗氏、阿斯利康几家主流PD-1加起来都没K药多。指望百济的替雷利珠单抗能像泽布替尼一样挑战K药不现实。

不过，替雷利珠单抗无论在欧美市场有什么样的销售结果，都是额外的增量。万一有惊喜呢？

百济神州的诗和远方似乎全都在全球市场。今年一季度，百济来自欧美的营收占比已经超过50%，这是国内任何一家创新药企都难以企及的高度。

未来能有多广阔，谁都不知道。不过创新药企都在传说的“国际化”，大概就是这个样子吧。

（来源：拇指药略）

03

京津冀联盟集采计划公布

今年大型联盟集采的势能仍在不断释放，集采“刀刃”越发精准地切向耗材市场。

京津冀“3+N”联盟扩围重点公布：血液透析、体外诊断…

近日，天津市政府新闻办召开“推动京津冀协同发展走深走实”系列新闻发布会。其中披露京津冀医药联盟带量采购成果及未来计划。

据悉，一年来，京津冀“3+N”医药集采联盟先后开展了3批次427种药品集采，8类高值医用耗材集采，包括治疗高血压、糖尿病、心脑血管疾病、胃肠道疾病等常见病慢性病用药，用于心脏射频消融手术的电生理类耗材、用于颅内动脉瘤手术的弹簧圈类耗材等，中选价格均大幅下降。连同落实国家集采成果，仅2023年，天津市节省医药产品采购费用超87亿元。

会议指出，接下来，将持续深化京津冀医药产品协同管理。不断扩大京津冀“3+N”医药联盟采购规模和量级，将血液透析类医用耗材、体外检测试剂类医用耗材等更多适宜产品纳入集采范围；做好国家组织集采、京津冀“3+N”联盟集采结果在天津市落地执行，年内实现药品、耗材、体外诊断试剂集采品种覆盖到1000个。

据观察，血液透析和体外检测试剂两大类耗材市场，均在近期受到联盟集采冲击。

去年12月，由安徽和江西牵头的两大体外诊断试剂联盟集采前后相隔一天开标。

其中，肾功和心肌酶生化类检测试剂省际联盟集采年采购总需求量为8.2亿ml（人份），采购量较大的A组企业中选率超99%以上。集采平均降幅约77%，年节约采购资金近40亿元。安徽25省联盟集采平均降幅53.9%，预计年节省采购金额近60亿元。传染病八项（化学发光法）最高降幅65.2%，最低降幅50.01%，平均降幅54.14%。

叠加去年下半年落地的肝功生化试剂联盟集采，体外诊断三次大规模联盟集采，总年节约资金近120亿元。而在前述两大联盟集采落地后，体外诊断市场也将迎来新的洗牌。此前进口占比较高的化学发光市场，国产替代进程或将加速来到转折点。

此外，河南牵头的23省联盟血液透析集采中选结果也已出炉，待到集采正式落地后，血透市场的内部调整也将加速。

按照以往经验，集采扩围的脚步不会停，对于尚未进行血透、体外诊断试剂集采的地区，降价也只是时间问题。

联盟采购规模、量级扩大，发起新一轮议价冲锋

近两年，耗材省际联盟集采的覆盖范围及规模不断扩大。其中，京津冀“3+N”联盟是国采之外影响力较大的一支集采力量。

去年以来，京津冀“3+N”联盟已开展了冠脉导引导丝、冠脉导引导管、冠脉扩张球囊、冠脉药物涂层球囊、电生理、起搏器、骨科创伤、关节骨水泥、超声刀头、腔镜切割吻/缝合器、弹簧圈、开放吻合器等多品类多批次耗材集采。

其中，关节骨水泥集采覆盖全国31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团，协议采购量约64万个基础包，占联盟地区关节骨水泥总需求量的95%，涉及市场规模约10.21亿元，集采平均降价83.13%。

去年9月，京津冀“3+N”联盟联合河南等12省骨科创伤耗材联盟，共同完成骨科创伤集采，首次实现联盟合作开展集采工作，参与省份达28个。据披露，首年意向采购量共141万个，按集采前价格计算市场规模约115亿元。按约定采购量计算，预计本次集采每年可节约采购费用94.03亿元。

今年3月，京津冀“3+N”联盟开展弹簧圈集采，这也是该联盟首次探及神经介入领域。天津市医保局还透露，下一步将健全采购机制。以弹簧圈类耗材集采为契机，着眼完善神经介入领域耗材集采规则。

此外，近期开展的28种耗材集采涉及神经介入、外周介入、止血材料等多领域，也是京津冀“3+N”联盟对于一次性开展多品种耗材集采的一次探索。

除京津冀联盟外，陕西、河南、江西、安徽等多地牵头的联盟集采，也在近两年实现了集采新突破。

当前，联盟集采仍在持续向尚未实现完全降价的耗材品类发起降价冲锋。不过，联盟集采整体来看也提倡多企业中选、鼓励创新。耗材市场正在逐步来到新的平衡点。

（来源：赛柏蓝器械）

04

诺华更换中国区总裁

今晚继续分享业界高管动态。

据大咪了解，今日，诺华国际业务部总裁赫博瑞向员工宣布了一系列人事变动，其中，自 6 月 1 日起，现诺华中国区总裁张颖（Ingrid Zhang）被任命为诺华国际业务部首席商务官（CCO），领导诺华商业上市战略（CLS）团队，常驻巴塞尔。

现诺华日本总裁 Leo Lee 被任命为中国区总裁，过渡期内将由 Keizo Miyazawa 担任临时日本区总裁，负责日本业务。

张颖也通过邮件向中国区员工证实了这个消息，并为诺华中国区 Q1 实现 10 亿美元季度业绩向员工表示祝贺和感谢。

Leo Lee 毕业于美国加州大学洛杉矶分校分子遗传学和微生物学专业，1997 年，加入美国 Accelrys 公司，这是一家为制药和生物技术公司提供药物开发计算数据服务的软件公司，2003 年，他离开 Accelrys 加入另一家服务制药行业的公司 Cegedim Dendrite，后来这家公司被艾美仕（IMS，现在的艾昆纬）收购。

2008 年，Leo Lee 正式加入制药行业，先后任职默沙东日本销售副总裁、艾尔建日本总裁，2015 年，他离开艾尔建加入默克雪兰诺，担任日本区总裁。

2020 年 11 月，Leo Lee 加入诺华，接替Kazunari Tsunaba 就任诺华日本总裁，领导日本诺华业务。

除此之外，现诺华国际业务首席商务官（CCO）Judith Love 被任命为 APMA 区域总裁，领导亚太、中东和非洲地区，驻地新加坡，她来自新西兰，曾在澳大利亚、瑞士和日本市场先后服务于罗氏和诺华，有丰富的国际商业经验。

而现 APMA 区域总裁 Iris Zemzoum 被任命为欧洲区总裁，驻地在巴塞尔。

Iris Zemzoum 来自德国，是妇科肿瘤医生出身，2003 年从慕尼黑工业大学医院妇科出来后，进入生物制药行业，自 2020 年以来一直领导诺华 APMA 区域的转型和发展，并对该区域的创新非常关注，在德国、法国和瑞士等顶级欧洲市场有丰富的领导经验，诺华期待由她担任欧洲区总裁后，可以帮助诺华抓住欧洲的下一波机会，保持全球领先地位。

在目前的职位调整下，现诺华欧洲区总裁 Haseeb Ahmad 将离开诺华，追求外部发展机会。

（来源：医药代表）

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