北京协和医院引领创新：神经干细胞移植开启帕金森病治疗新纪元

帕金森病是一种非常影响人们日常生活的疾病，它让人手脚不自觉地震动，肌肉变得僵硬，动作也逐渐迟缓，这都是因为大脑里一种叫多巴胺的化学物质减少了，而这种减少是由于产生多巴胺的神经细胞慢慢地损坏了。现在的治疗方法，比如吃一种叫左旋多巴的药或者做一个叫做深部脑刺激的手术，能在短期内让病人感觉好一些，但都不能让病情停止发展，更不能修复那些已经受伤的脑细胞。

鉴于此，科研界正积极探寻旨在促进神经再生及替换受损神经元的创新治疗策略，以此作为突破传统治疗局限、从根本上改善帕金森病预后的关键途径。此类前沿探索聚焦于诸如细胞移植、基因疗法，以及利用生物工程手段重建神经回路等领域，力图开辟治疗帕金森病的新纪元。

隆德大学STEM-PD临床试验最新进展介绍

2023年，瑞典的一位帕金森病患者托马斯·马特松（Thomas Mattson）成为全球首位接受实验室培育的700万个神经细胞STEM-PD移植的患者。这项手术由瑞典隆德大学主导，得到了生物制药巨头“诺和诺德”等多家机构的支持。手术后，患者恢复良好，疗效显著，这一成功案例极大地提振了整个干细胞治疗行业的信心。

而近日，中国的医学领域也迎来了一项振奋人心的突破，由北京协和医院的王任直教授、包新杰教授和万新华教授领导的团队公布了世界首个神经干细胞移植治疗帕金森病的1期临床研究结果，这项开创性研究不仅揭示了人源神经干细胞（ANGE-S003）鼻内移植的安全性与初步疗效，而且为深入探索神经系统退行性疾病的细胞疗法奠定了坚实的基础。

《Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry》

研究团队采取的鼻内移植途径，相较于传统的脑内注射，展现出了显著的优势。鼻腔作为脑部的“后门”，其黏膜下存在一条直接通往脑部的途径——嗅觉神经通路，这为神经干细胞绕过血脑屏障、直接抵达目标区域提供了可能。ANGE-S003神经干细胞通过此途径移植，不仅降低了手术风险，还可能提高了细胞的存活率和功能性整合效率，为实现神经网络的有效修复与功能恢复创造了有利条件。

在国际上，干细胞治疗帕金森病的研究同样呈现出了积极的发展态势，多个研究团队和医疗机构在这一领域进行了积极探索。除了之前提到的瑞典隆德大学主导的案例，还有其他一些值得关注的尝试和研究：

美国

在距今的10余年间，迈阿密Miller医学院的科学家们进行了几项关于使用自体干细胞治疗帕金森病的研究。他们利用患者自身皮肤细胞通过诱导多能干细胞（iPSC）技术转化为多巴胺神经前体细胞，然后移植到患者大脑中。这种方法旨在减少免疫排斥的风险，并且已经在小规模临床试验中显示出一定的安全性和初步疗效。这些研究虽处于较早期阶段，但为个性化治疗提供了新的思路。

日本

2012年，京都大学的山中伸弥教授因在诱导多能干细胞（iPSC）领域的开创性工作获得了诺贝尔奖，这一技术为帕金森病的干细胞治疗开辟了新途径。日本的研究团队已经开始了基于iPSC的临床试验，旨在将由患者自身皮肤细胞转化而来的多巴胺神经元移植入患者体内，以测试其安全性和有效性。这些研究严格控制，逐步推进，旨在确保治疗的安全性及长期效果。

日本医学研究者山中伸弥与英国生物学家约翰·戈登共同获得2012年的诺贝尔生理学或医学奖

欧洲多国合作

2010年，欧盟启动TRANSEURO项目，由来自德国、英国、法国、奥地利、瑞典等多个国家的顶级学府和企业共同提供技术支持，旨在通过重新启动和优化早先的胎儿细胞移植研究，以提高移植技术的安全性和成功率，同时探索其在现代医疗环境下的应用潜力。虽然完整的结果尚未公布，但有报道指出，部分参与试验的帕金森病患者在接受细胞移植后，在运动功能、生活质量以及其他相关症状方面表现出了一定程度的改善。这些初步发现为继续深入研究提供了重要动力。

欧盟委员会-科学研究中心官网有关“TRANSEURO”项目的介绍

北京协和医院的这项里程碑式研究，不仅为帕金森病患者带来了实质性的希望之光，也为全球神经科学界树立了一个典范，展示了创新治疗策略如何在尊重科学原则的基础上不断拓展医疗干预的边界。然而，正如研究团队所强调的，未来的研究还需在更广泛的样本基础上，通过随机对照试验进一步确证疗效与安全性，以期最终将这一前沿科技转化为临床实践，惠及广大患者。

图片来自

视频截图、西安晚报

参考资料

• [1]Jiang S, Wang H, Yang C, et al,Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 09 May 2024. doi: 10.1136/jnnp-2023-332921
• [2]Kefalopoulou, Z., Politis, M., Piccini, P., Jahanshahi, M., Limousin, P., Foltynie, T., ... & Björklund, A. (2019). Transplantation of fetal dopaminergic cells in Parkinson's disease: The EU TRANSEURO project. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, 90(6), 671-678.
• [3]Takahashi, K., & Yamanaka, S. (2006). Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors. Cell, 126(4), 663-676. doi: 10.1016/j.cell.2006.07.024
• [4]Lund University. (2024). Update on STEM-PD clinical trial – stem cell-based transplant for Parkinson’s disease. https://www.lunduniversity.lu.se/article/update-stem-pd-clinical-trial-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease
• [5]欧洲委员会. (2019). Neural Transplantation in the Treatment of Patients with Parkinson’s Disease.CORDIS.
  https://cordis.europa.eu/project/id/242003/de