有效延缓疾病发作！全球首个1型糖尿病靶向疗法落地海南

1型糖尿病患者有望延缓疾病发作！近日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Tzield®（Teplizumab），落地海南博鳌乐城先行区。Teplizumab适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期，有效延缓疾病进程近3年，减轻患者长期依赖胰岛素治疗的负担。

全球首个且唯一延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Tzield®。（Teplizumab）

成长威胁加剧，早期干预刻不容缓

我国是糖尿病第一大国。不同于大众熟知的2型糖尿病，1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭受自身免疫系统破坏，导致胰岛素“匮乏”，影响人体自身调节血糖水平的能力，发病率为1.01/10万人年，相当于每小时约有1位患者确诊。该疾病10-14岁高发，且呈明显低年龄化趋势。有研究显示，1型糖尿病约占儿童期各型糖尿病总数的90%。由于我国人口基数大，儿童青少年1型糖尿病患病人数排名全球第四，15岁以下发病率在过去20年内增长近4倍。

专家指出，儿童和青少年血糖管理难度较大，血糖达标率不到20%，这使得1型糖尿病发生并发症的风险会明显增加。与此同时，发病年龄越小，死亡风险越大，预期寿命减少越多。有研究显示，10岁之前诊断的患者预期寿命减少16年，20岁之后诊断发病的患者预期寿命减少10年。

值得注意的是，1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒（DKA）。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。

1型糖尿病防治新突破，赢回青少年成长关键期

2024美国糖尿病协会（ADA）指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者，可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病（3期）发病。作为一种CD3靶向的单克隆抗体，Teplizumab从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年，填补了1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。

中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授表示：“近年来，全球1型糖尿病发病率呈上升趋势，在儿童和青少年中尤其显著。目前我国1型糖尿病的临床诊疗水平不断提升，社会政策支持持续完善，已处于国际领先水平，这是同道们多年来持续努力的成果。Teplizumab的出现，是继胰岛素诞生100年以来，1型糖尿病治疗领域的又一重大突破。依托创新疗法，通过高危人群的早筛早诊和干预，可以实现预防或延缓疾病的发生，对促进1型糖尿病防治关口前移具有重要意义。未来，期待社会各界继续携手，推动1型糖尿病管理新生态的建立。”

国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授表示：“1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射，3年累计高达4380次，加上日常频繁的血糖监测，患者长期承受‘扎针’的痛苦，对儿童和青少年而言，疾病负担更为严重。儿童和青少年的3年，是求学发展、个体身心健康成长的‘关键3年’，跨越幼儿入园、中考、高考等重要人生阶段。Teplizumab延缓疾病近3年，为患者赢回‘成长关键期’，为家庭带来‘过渡缓冲期’，减少治疗痛苦，做好生活及知识的储备，减轻对家庭经济收入的影响，早日‘带糖’回归正常生活轨道，为未来提供更多可能。”

据悉，2022年11月，Teplizumab获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是FDA批准的全球首个且唯一延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。TN-10研究显示，与安慰剂组相比，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，三期临床试验研究PROTECT达到主要终点，显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。2023年底，Teplizumab获《时代》周刊“年度最佳发明”。目前，该药已被纳入我国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：宁玉燕