超5.7亿美元的核药授权协议；多款基因疗法减轻AMD患者治疗负担……

▎药明康德内容团队编辑

超5.7亿美元，辐联科技达成核药授权协议

7月17日，放射性药物治疗公司辐联科技（Full-Life Technologies）宣布，其与生物科技公司SK Biopharmaceuticals（下称“SK公司”）签署了一项对外授权许可协议。根据该协议，辐联科技授予SK公司对于FL-091放射性药物在全球范围内进行临床研究、开发、生产和商业化的独家权利，针对靶向神经降压素受体1型（NTSR1）阳性的癌症。

根据新闻稿，该项交易总额为5.715亿美元，包含预付款、研发及商业里程碑付款。SK公司将引进靶向NTSR1的放射性药物偶联物（RDC）项目FL-091及其备选化合物，并将其开发成一款创新抗肿瘤药物。SK公司还对辐联科技其他预选的RDC项目拥有优先谈判权。

FL-091是一种小分子放射性配体，旨在通过特异性结合NTSR1，将放射性治疗药物精准递送至癌细胞。NTSR1是一种受体蛋白，在包括结直肠癌和胰腺癌在内的多种实体瘤中选择性高表达。

根据辐联科技新闻稿介绍，FL-091放射性配体已展现出良好的生物分布特性和显著增强的NTSR1结合亲和力，以及优异的抗肿瘤活性。今年6月，辐联科技在2024年核医学和分子影像学会年会上以口头报告形式公布了FL-091的临床前数据。

4DMT基因疗法让77%的AMD患者无需额外接受抗VEGF治疗

4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司今日公布了在研基因疗法4D-150在2期临床试验PRISM中扩展队列患者的24周积极初步数据。该试验评估了在广泛湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者群体中玻璃体内注射4D-150的效果。试验结果显示，接受3期临床试验计划剂量治疗的患者在一次治疗之后，24周时接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的平均年注射率降低89%。93%的患者接受治疗次数为0或1，77%的患者无需额外接受抗VEGF治疗。

4D-150由表达阿柏西普和抗VEGF的RNAi有效载荷以及能够在玻璃体内进行递送的专有载体R100组成，能够抑制4种血管生成因子：VEGFA、B、C和胎盘生长因子（PlGF）。R100能够通过常规的玻璃体内注射有效递送至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。

该公司预计将在2025年第一季度启动3期临床试验，进一步评估4D-150的疗效和安全性。

AMD基因疗法2期临床结果积极，患者抗VEGF注射次数减少90%以上

Adverum Biotechnologies今日公布了在研基因疗法ixo-vec在治疗湿性AMD的2期临床试验中获得的26周中期分析结果。新闻稿表示，试验结果显示两种剂量（6E10和2E11病毒颗粒）在保持无抗VEGF疗法注射的患者比例和减少年均抗VEGF疗法注射次数方面，表现出潜在“best-in-class”效果。

具体来说，在第26周时，ixo-vec的6E10剂量组中76%的患者无需注射抗VEGF疗法疗法。2E11组这一数值为83%。

在第26周时，ixo-vec的6E10剂量组年均抗VEGF疗法注射次数减少90%，2E11剂量组这一数值为95%。

两个剂量组均达到维持患者视力和视网膜液体控制的目标，并且表现出良好的安全性，未发现治疗相关的严重不良事件。该公司预计在2025年上半年启动ixo-vec的3期临床试验。

Ixo-vec使用了一种专有的载体衣壳AAV.7m8，携带编码阿柏西普的转基因。Ixo-vec设计为一次性玻璃体内注射，可以在诊所中进行。这种方法旨在提供长期疗效，减少频繁的抗VEGF疗法治疗负担，优化患者的依从性，并改善湿性AMD患者的视力结果。

治疗神经退行性疾病，口服疗法2期临床结果积极

Alterity Therapeutics今日公布了在研疗法ATH434-202在多系统萎缩（MSA）患者的开放标签2期临床试验的积极中期数据。此前研究显示，ATH434可通过恢复大脑中正常的铁平衡来减少α-突触核蛋白病理并保护神经元功能。

中期分析包括7名接受ATH434治疗6个月的参与者的临床和生物标志物数据，以及3名接受治疗12个月的参与者的影像学数据。经过6个月的治疗，43%的参与者在评估患者日常生活中残疾水平的UMSARS1评分上显示出改善。在同一时期，29%参与者的神经病症状稳定或改善。在这些患者中，与神经退行性病变相关的生物标志物水平也有所改善。

ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性病变相关的病理蛋白聚集。前期研究显示，ATH434通过恢复大脑中正常的铁平衡，减少了α-突触核蛋白病理并保护神经元功能。作为一种铁载体，它在治疗帕金森病及MSA等疾病方面具有极大的潜力。ATH434已成功完成1期研究，显示该药物耐受性良好，且在大脑中达到的药物浓度与动物模型中有效水平相当。ATH434目前正在进行两项临床试验：ATH434-201研究是一项针对早期MSA患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，而ATH434-202研究是一项针对晚期MSA患者的开放标签2期生物标志物试验。ATH434已被美国FDA和欧洲委员会授予治疗MSA的孤儿药资格。

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参考资料：

[1] Full-Life Technologies, SK Biopharmaceuticals Enter Licensing Agreement for Novel Therapeutic Targeting Multiple Solid Tumors. Retrieved July 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/full-life-technologies-sk-biopharmaceuticals-enter-licensing-agreement-for-novel-therapeutic-targeting-multiple-solid-tumors-302197884.html

[2] 4DMT Announces Positive Phase 2 PRISM Interim Results for Intravitreal 4D-150 in a Broad Wet AMD Population Affirming Favorable Safety Profile and Robust Clinical Activity. Retrieved July 17, 2024, from https://ir.4dmoleculartherapeutics.com/news-releases/news-release-details/4dmt-announces-positive-phase-2-prism-interim-results

[3] Adverum Biotechnologies Presents Positive Ixo-vec Clinical Data from the 26-Week Interim Analysis of the LUNA Phase 2 Trial at the 2024 ASRS Annual Meeting. Retrieved July 17, 2024, from https://investors.adverum.com/news/news-details/2024/Adverum-Biotechnologies-Presents-Positive-Ixo-vec-Clinical-Data-from-the-26-Week-Interim-Analysis-of-the-LUNA-Phase-2-Trial-at-the-2024-ASRS-Annual-Meeting/default.aspx

[4] Alterity Therapeutics Reports Positive Interim Data from ATH434-202 Phase 2 Clinical Trial in Multiple System Atrophy. Retrieved July 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/17/2914446/0/en/Alterity-Therapeutics-Reports-Positive-Interim-Data-from-ATH434-202-Phase-2-Clinical-Trial-in-Multiple-System-Atrophy.html

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