输注间充质干细胞：汇集临床实证，揭示其对多系统疾病的显著疗效

静脉输注作为MSCs治疗的一种常见方式，已广泛应用于临床研究中。我们将通过汇总前沿的临床案例，揭示静脉输注MSCs在神经损伤、心血管疾病、肝胆疾病、遗传性疾病、自身免疫性疾病以及肺部疾病等领域的显著疗效。

间充质干细胞（MSCs）以其独特的免疫调节能力和组织再生潜力，在全球医学界引发了广泛关注。这些细胞不仅能够迁移到受损组织，分化为多种细胞类型参与修复，还能分泌抗炎细胞因子，而且不会引起机体的排斥反应。近年来，越来越多的临床数据证实了MSCs在各种疾病治疗或再生修复中的巨大潜力，涵盖了骨骼、肌肉、神经、呼吸、消化、心血管及泌尿等多个系统。

一、创伤性脊髓损伤

梅奥医学中心的研究人员在《自然·通讯》上报道了CELLTOP试验的结果，该试验涉及10例创伤性脊髓损伤（SCI）患者，接受了长达96周的随访。

研究证明了自体脂肪组织来源的间充质干细胞（AD-MSC）的采集和鞘内注射给药在SCI治疗中的安全性。在接受治疗的10例患者中，未观察到严重不良事件，且在治疗后2年内，有7例患者的美国脊髓损伤协会（ASIA）评定量表等级较治疗前有所改善。

这一临床试验结果达到了主要终点，表明AD-MSC的采集和鞘内注射给药在SCI患者中安全、可耐受。该研究发现，即使是轻微的改善也能显著提高SCI患者的生存质量，展示了干细胞治疗脊髓损伤的潜能。

二、心血管疾病

一项发表在《Neuro log》上的临床试验结果，验证了间充质干细胞（MSCs）静脉注射治疗缺血性脑卒中的可能性。39名患者作为试验组，接受了MSCs的静脉注射治疗，而另外15名患者则作为对照组，继续传统治疗。

试验的结果令人振奋，与对照组相比，接受MSCs治疗的患者组并未出现严重的治疗相关不良事件，验证了MSCs的安全性，同时，他们的下肢运动功能得到了显著的改善。

三、消化系统肝胆疾病

广州中山大学第三附属医院于2017年发表论文公布了一项研究异体BM-MSC治疗乙型肝炎相关慢加急性肝功能衰竭的随机对照临床试验。

研究共涉及110名患者，分为两组：对照组54人，按标准方案治疗；实验组56人，在标准治疗基础上每周静脉输注异体BM-MSC，共4次。经过24周随访，实验组患者生存率（73.2%）明显高于对照组（55.6%），且未发现干细胞输注相关不良反应，安全性良好。

此外，实验组患者肝功能改善和严重感染发生率降低，死亡率也显著降低。这表明，静脉输注异体BM-MSC对乙型肝炎相关终末期肝病患者是安全的，并能有效减少患者死亡率。

四、罕见遗传疾病

2020年1月27日，美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在《自然·医学》(Nature Medicine)杂志发表了题为:Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease的研究论文。

该研究对9名X连锁慢性肉芽肿病患者进行了干细胞基因治疗，其中6名患者的病情现在已得到缓解，并已能够停止其他抗生素治疗。这表明自体基因治疗是一种非常有前途的慢性肉芽肿病治疗方法.。

加州大学洛杉矶分校的再生医学和干细胞研究中心的研究人员、本文的通讯作者Donald Kohn博士说:“通过这种基因疗法，你可以使用患者自己的干细胞代替供体细胞进行移植，这意味着这些细胞与患者完全匹配，应该是一个更安全的移植，没有免疫排斥的风险。

五、慢性阻塞性肺疾病

加州大学洛杉矶分校等临床研究团队在行业期刊《Chest》上发表了关于间充质干细胞治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的临床观察报告。这是一项针对中至重度COPD患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。

试验采用了由Osiris公司研发的全球首款干细胞药物Prochymal，该药物来源于健康青年捐献者的骨髓。患者每月接受四次输注（每次输注100 × 10⁶细胞），并在首次输注后进行了为期2年的随访。评估指标包括综合安全性、肺功能测试（PFT）以及生活质量指标，如问卷调查、6分钟步行测试（6MWT）和全身炎症评估。

所有研究患者都完成了完整的输注方案，74%的患者完成了2年的随访。结果显示，没有输注毒性和死亡或被认为与间充质干细胞（MSC）给药相关的严重不良事件。

我国研究水平虽然并非完全追平国际，但是，考虑到我国的研究工作开展较晚，发展过程也并非一帆风顺，其实，真正的差距并不大。