恢复80%头发生长，又一斑秃疗法获批上市

7月25日，印度药企太阳制药（Sun Pharmaceuticals，以下简称“Sun Pharma”）宣布，FDA批准Leqselvi（deuruxolitinib）8mg片剂用于治疗成人重度斑秃。

FDA此次批准主要基于Leqselvi两项3期研究的积极数据。临床研究结果显示，在接受Leqselvi治疗后，三分之一患者的头皮毛发覆盖率达到80%，四分之一患者的头皮毛发覆盖率超过90%。

可恢复80%头发生长

Sun Pharma是一家总部位于印度孟买的跨国制药公司，主要在印度和美国生产销售各种制药配方和原料药。公司成立于1983年，2014年收购兰伯西，自此成为印度最大的制药公司。目前，Sun Pharma在全球范围内拥有十大研发中心和43个生产基地，业务范围覆盖创新专科药、仿制药、API，专注于皮肤科、神经系统、心脑血管、肿瘤、眼科等治疗领域，出口全球100多个国家和地区。

此次获批的Leqselvi是一款口服JAK1/JAK2选择性抑制剂，此前由临床阶段生物技术公司Concert Pharmaceuticals研发。2023年3月，Sun Pharma以5.76亿美元收购Concert Pharmaceuticals，获得了Leqselvi的所有权益。

Leqselvi的批准基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验——THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的数据。这两项试验分别纳入了706例和517例18-65岁中重度斑秃患者。根据脱发严重程度评价工具（SALT）的测量，这些患者的头发至少已脱落50%，并且脱发时间超过六个月。

试验组患者需接受每日2次8mg或12mg Leqselvi治疗。研究的主要终点为第24周SALT评分≤20分（即头皮毛发覆盖率≥80%）的患者比例。此外，Sun Pharma还从两项开放标签的长期扩展试验中收集了数据。在这两项试验中，患者在完成24周试验后即可入组。已有临床数据显示，Leqselvi具有良好的疗效和安全性。

在研究基线时，患者的头皮毛发覆盖率仅为13%。在第24周时，临床试验达到了主要终点。接受Leqselvi给药治疗后，超过30%的患者的头皮毛发覆盖率达到 80%（SALT ≤20），并且该类患者的数量在24周后呈现持续上升趋势，且并未停滞。重要的是，在第24周时，25%的患者的头皮毛发几乎全部恢复生长，毛发覆盖率≥90%。

在THRIVE-AA1研究中，患者的基线SALT评分为85.9分。结果显示，8mg和12mg剂量组SALT评分≤20分的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组这一比例仅为0.8%。

在THRIVE-AA2研究中，患者的基线SALT评分为87.9分。结果显示，8mg和12mg剂量组SALT评分≤20分的患者比例分别为33.0%和38.3%，而安慰剂组这一比例仅为0.8%。

此外，在第2阶段剂量范围研究和第3阶段随机安慰剂对照试验中，仅有3.1%的患者在每天2次服用8mg Leqselvi后因不良反应而停止试验。在临床试验中，超100名患者服用 Leqselvi的时间超过了三年。

为全球1.47亿斑秃患者

提供全新治疗选择

斑秃是一种常见的自身免疫性疾病，是仅次于雄激素脱发的第二大常见脱发类型。由于免疫系统攻击毛囊，导致头皮、脸部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。目前斑秃的发病机理尚不清晰，通常认为其是由遗传因素与环境因素共同作用所致，病因可能与遗传因素、非特异性刺激、精神因素等有关。

斑秃的发病年龄在25—35岁之间，但是，任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。通常来说，头皮是斑秃影响较为常见且严重的部位，尽管斑秃并非致病性疾病，但许多患者也因此承受巨大的精神压力，其心理健康和生活质量都会受到影响。

据不完全统计，全球约有1.47亿斑秃患者。其中，中国患者约有400万，并且我国儿童及青少年发病率占斑秃总患者比例高达12.8%。一项中国六省调查显示，中国斑秃患病率为0.27%，近18.1%的斑秃患者在18岁之前确诊。

在美国，轻度/中度斑秃（脱发率低于50%/SALT评分低于50分）占美国80万斑秃患者的一半以上。此外，根据JAMA Dermatology发表的一项研究，在2016—2019年，美国12—17岁的人群斑秃患病率和发病率在增加，并在18—44岁的成年早期达到顶峰。

根据Market Date Forecast预测，全球脱发市场规模2021年达88.1亿美元，预计2026年将增长至134.4亿美元（约896亿人民币），年均复合增长率达到8.8%。面对这一百亿市场，国内外药企纷纷入场，研发治疗斑秃的创新疗法。

2022年6月，FDA宣布批准礼来和Incyte公司联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（baricitinib，英文商品名Olumiant）用于治疗严重斑秃成人患者。根据新闻稿，这是首款FDA批准用于治疗斑秃的系统性疗法。

隔年，FDA批准辉瑞开发的双激酶抑制剂Litfulo（ritlecitinib），用以治疗12岁以上严重斑秃患者。据悉，这是FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12+）的治疗药物。

2023年，辉瑞、礼来的JAK抑制剂类似物在国内获批上市用于治疗斑秃。目前，尚未有治疗斑秃的国产JAK抑制剂药物获批上市。但是，恒瑞医药、泽璟制药、科伦药业、启元生物等国内药企在临床上布局了斑秃候选疗法，部分产品已处于临床2期、3期阶段。近期，国内企业针对斑秃的治疗药物研发也取得了新进展。

2024年6月12日，泽璟制药宣布，其自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）治疗重症斑秃的3期临床主试验达到了主要疗效终点，达到统计显著性（p<0.0001）。泽璟制药表示，公司将加快推进盐酸吉卡昔替尼片治疗重症斑秃患者适应症的上市进程。

*封面来源：pexels

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