戴尔科技 x 德琪医药：AI助力创新药研发

对很多癌症患者来说，要长期延续生命，通常需要长期服用价格昂贵的进口抗肿瘤创新药。以治疗癌症的免疫治疗药物“PD-1单抗”为例，过去只能依赖进口药，价格高达每月约5-6万元，这对于普通家庭而言，几乎是不可承受之重。

而随着近年来，中国生物医药的飞速发展和创新药研发企业的不断涌现，截至2024年7月，获得正式批准的16个PD-(L)1产品获批上市，PD-(L)1治疗费用大幅降低到全年约3-5万人民币，让更多的家庭能够承担得起最新的治疗方案。

有一批创新药研发企业，通过长期投入，为癌症患者带来黑夜里的一束“光”。德琪医药有限公司就是这样的一家公司，以“医者无疆，创新永续”为愿景，致力抗肿瘤创新药研发，为身临绝境的患者来了带来希望。

精准打击癌细胞的

“生物导弹”

癌症这一让人谈之色变的医学难题，其确诊总是代表着一种悲情色彩。癌症的治疗也一直是全球各国医学专家们长期研究的课题。尽管晚期癌症难以彻底治愈，人类也在不断探索新的治疗方法。

对公众来说，最常见的抗肿瘤治疗方案就是化学疗法，传统的化疗药物具有很强的攻击力，细胞杀伤作用优势明显，但它的副作用也同样显著。德琪医药有限公司高级总监谢辉博士将之比喻成“放火烧森林”，意味着化疗会不区分癌细胞和正常细胞，“无差别攻击”导致广泛伤害和副作用。

如果不使用“以毒攻毒”的化疗，有没有可能引导药物“指哪儿打哪儿”？就如谢辉博士所说，药物能够像激光制导的“生物导弹”一样，精准打击癌细胞，这就是靶向治疗的概念。顾名思义，所谓“靶向”就是要找到癌细胞与正常细胞的不同之处，根据这些差异化，“生物导弹”可以做到精准制导。

谢辉博士举了一个例子，“比如claudin 18.2，是一种在紧密连接处的蛋白，它在肿瘤细胞中高表达，在正常细胞中低表达。尤其在胃癌这样的消化道肿瘤中最为明显，胃癌中claudin 18.2阳性的表达率高达50%-80%。”

这意味，针对该靶点设计的靶向药物可以像军事中的激光制导导弹一样，首先识别肿瘤细胞上的特定 “claudin 18.2” 靶点，然后针对表达该靶点的细胞进行攻击，而最小程度伤害正常人体细胞。

以近两年火爆的“抗体偶联药物”（ADC）为例，它分为三部分：抗体、连接子和小分子毒素。其中，抗体作为“导弹”的导引头，识别并结合癌细胞上的特异性靶点；连接子连接抗体和毒素；当药物被癌细胞内吞后，细胞的内酶切断连接子，从而小分子毒素被释放出来杀死癌细胞，并产生旁杀伤效应。

令人振奋的是，此类抗肿瘤新药已不仅仅是试验室里的科研成果，已经逐渐在临床上开展应用，当然谢辉博士也指出，“不是所有肿瘤都有对应的创新药，但是对一些常见瘤种，比如胃癌，肺癌等，其对应的创新药研发和上市已经让患者有了显著的临床获益。”

AI技术打破创新药研发

“双十定律”

既然抗肿瘤创新药对癌症治疗有如此大的价值，那么抗肿瘤创新药研发状况和结果为何并不尽如人意呢？这是因为创新药的研发有着过程复杂，投资大，时间长，成功率低的特点。

谢辉博士说，

在创新药研发领域有一个公认的‘双十定律’：一款创新药从实验室到临床获批上市大约需要10年时间，花费要超过10亿美金。当然这还是之前的统计数字，最新的数据提示其成本花费约26亿美金。

但如此长周期，高投入带来的创新药研发成功率却不足8%。这的确让很多研究机构和企业望而却步。实际上，癌症创新药研发，是一项跨多个学科的科学，不仅包括生物学、物理、化学、临床医学及统计学等等，同时还要经过临床一期到三期的长周期从实验室到临床的充分验证。过程复杂性越高就意味着失败率越高。

那么，有什么办法能够降低复杂性，加快研发的效率，缩短研发周期，进而提高药物研发的成功率呢？

AI可以助力创新药的研发。从靶点发现、大分子设计、小分子虚拟筛选、先导优化、合成路径探索、ADMET分析，到临床实验设计，都可以看到AI的赋能。全球先进药企已经在积极拥抱AI带来的助力。

谢辉博士说，“首先，AI能够加速靶点发现和药物设计过程，传统药物设计需四到六个月，AI辅助下可缩短至两到三个月甚至更快；其次，AI可以帮助提示和预测适合的患者人群，缩短新药和合适患者人群的匹配时间。”

很明显，AI技术的融入，在新药研发的各阶段有不同程度的助力和流程优化。这无疑降低了“双十定律”的局限性，提升了抗肿瘤创新药研发的效率和成功率。“现在AI需要海量高质量的数据不断进行改进和训练修正，但随着科技发展，其降低研发成本，缩短周期，提高研发效率和成功率将是大概率事件，并为未来药物研发提供有价值的参考。”谢辉博士说。

从容面对AI时代，做到

“智者无疆”

当然，就现阶段的医学水平来看，要治愈晚期癌症这样的疾病其实并不现实。

谢辉博士提到全美排名第一的肿瘤治疗中心MD安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)在Logo设计中，将“Cancer”一词用斜线划掉，展示了“消除癌症”理念和雄心。

谢辉博士认为，将肿瘤控制为慢性疾病是一个更为现实的方案。因为很多肿瘤的发生率与年龄高度相关，通过治疗手段的改进延长患者寿命至接近正常人寿命应是比较合理的努力方向。经常有标准治疗无效的晚期肿瘤患者，通过加入临床研究，接受最新治疗方式获得临床获益，这充分显示了创新治疗的潜力。

在临床阶段，随着AI等新兴技术的不断成熟，其对于临床研究的价值也不断提升，如AI辅助临床研究设计，患者筛选，临床研究相关文档的撰写等。AI辅助创新药研发正在谱写一首科技向善的赞歌。我们也必须为这些生物医药的创新企业鼓掌。

谢辉博士指出，AI技术在生物医药行业的应用尚处于起步阶段，其在药物研发流程中所展现的增益效果表现出显著的不一致性。目前，AI 药物发现在药物靶点发现和药物筛选等早期环节的技术应用相对成熟，而在药物开发的中后期环节，如临床试验设计和药物安全性评估中，AI技术的应用尚在探索中。鉴于创新药物研发的长周期性、高投入性和深远影响性，其对算法的确证性要求远高于其他领域。

展望未来，高质量数据的有限性和获取难度问题，AI算法的可解释性，大模型学习与小样本学习相结合，法规合规性等都是AI技术在创新药研发领域值得突破和关注的方向。

当前，尚未有一款完全由AI设计的药物通过临床验证，这使得AI制药技术的倡导者与怀疑者都在翘首以待所谓的“奇点”事件——即AI技术在药物研发中取得突破性进展的时刻。

AI行业一直有着“垃圾进、垃圾出”的说法，这是说如果没有高质量的数据输入，则无论多么先进的算法、多么庞大的算力都无法带来高质量的成果。Dell PowerStore是全闪存存储当中，极致性能的标杆，更是通过人工智能和自动化，提升基础架构的可靠性。

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再有PowerScale，加速AI模型训练、推理和数据处理，这一系列产品，可以帮助生物医药研究在内的创新行业，更为从容的面对AI时代的挑战，并大幅缩短研发周期，降低研发成本，提升研发成功率。

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谢辉博士表示，他个人很早之前就是戴尔的用户，也知道戴尔也有很多有优秀的AI向的基础设施产品，这些产品可以加速AI模型训练、推理和数据处理。期待和戴尔这样的优秀IT企业合作。这种合作将有助于克服现有挑战，充分利用AI技术的潜力，加速创新药物的研发进程。同时，也期待戴尔能够在更多领域为我们提供定制化的解决方案和服务，共同推动创新药研发的进程。

以“万物向新，智者无疆”为主题的2024年戴尔科技峰会，即将在8月16日召开。德琪医药“医者无疆，创新永续”的愿景和努力无疑很好的诠释了科技峰会的意义，科技的进步让癌症患者延长了生命，同时不再为高昂的医疗费用感到绝望，这就是创新的意义，是我们期待的“万物向新 智者无疆”的价值。

8月16日

北京·中国大饭店

万物向新 智者无疆

戴尔科技峰会

暨Al-First领导力论坛

期待您的莅临

共同探索创新之道