37 款已获FDA 批准的细胞和基因疗法汇总

这里，我们回顾了迄今为止 FDA 批准的所有细胞和基因疗法。截至撰写本文时（2024/7/4），FDA已批准了 37 种不同的细胞和基因疗法。

仅 22023年，FDA 批准了七种新的细胞和基因疗法，包括2 种镰状细胞病 (SCD) 基因疗法、1种营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法、一种 1 型糖尿病细胞疗法、和1种严重血友病基因疗法。

2024年，上半年已有4 款细胞和基因疗法正式获批,包括:

1. Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy，该药物于 1 月份获得 FDA 批准用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血。

2月份，Iovance Biotherapeutics 的 Amtagvi，用于治疗患有一种皮肤癌的成人，这种皮肤癌无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位，称为不可切除或转移性黑色素瘤。

3月份，FDA 批准了 Orchard Therapeutics 的 Lenmeldy，一种一次性基因疗法，用于治疗有症状的晚期婴儿期、有症状的早期青少年期和早期症状的早期青少年期儿童，称为早发型异染性脑白质营养不良 (MLD,metachromatic leukodystrophy)。MLD 是由芳基硫酸酯酶 A (ARSA) 基因缺陷引起的，导致体内产生的 ARSA 酶减少或不产生。LENMELDY 是专门为每个孩子制作的，使用孩子自己的血液干细胞，并将 ARSA 基因的功能基因添加到他们的细胞中。这使其产生足够的 ARSA 酶来阻止或减缓 MLD 症状的进展。

2024年4月26日，辉瑞的 BEQVEZ，获批治疗成人中度至重度血友病B。目前正在使用 凝血因子 IX (FIX，factor IX) 预防治疗，或者当前或历史上有危及生命的出血，或者有反复、严重的自发性出血事件，并且检测到不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体通过 FDA 批准的测试。BEQVEZ 是一种一次性治疗方法，旨在使 B 型血友病患者能够自行产生 FIX。

1 -2024年，AMTAGVI

细胞疗法（编辑），首款TIL疗法

Iovance Biotherapeutics, Inc.

工程化 T 细胞用于治疗先前接受过 PD-1 阻断抗体治疗的不可切除或转移性黑色素瘤的成年患者，如果 BRAF V600 突变呈阳性，则使用 BRAF 抑制剂联合或不联合 MEK 抑制剂。

2 -2024年，BEQVEZ

AAVRh74var

Pfizer, Inc.

AAV 介导的基因治疗，用于治疗患有中度至重度 B 型血友病（先天性 IX 因子缺乏症）的成人，这些患者目前正在使用 IX 因子预防治疗，当前或历史上有危及生命的出血，或有反复严重的自发性出血发作，并且不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体。

3 -2024年，LENMELDY

基因（离体、自体）

Orchard Therapeutics (Europe) Limited

离体基因治疗，用于治疗患有症状前晚期婴儿期 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 异染性脑白质营养不良 (MLD) 的儿童。MLD 是由芳基硫酸酯酶 A ( ARSA ) 基因突变引起的 ，导致硫苷脂在大脑和身体其他部位（包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏）积聚。随着时间的推移，神经系统受到损害，导致神经系统问题，如运动、行为和认知退化、严重痉挛和癫痫发作。该款基因疗法定价达425万美元。

4 -2023年，CASGEVY

细胞（自体、修饰）

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

通过电穿孔 CRISPR/Cas9 RNP 复合物对 CD34+ 造血干细胞进行改造，降低 BCL11A 的表达，从而增加胎儿血红蛋白的产生。治疗患有某些镰状细胞病的患者。

5 -2023年，ELEVIDYS

AAVrh74

Sarepta Therapeutics, Inc.

重组 AAVrh74 提供微肌营养不良蛋白基因，用于治疗某些类型的杜氏肌营养不良症患者。

6-2023年，LANTIDRA

细胞（同种异体）

CellTrans Inc.

来自已故捐赠者的胰岛细胞被移植来治疗某些类型的 I 型糖尿病患者。

7 -2023年，LYFGENIA

细胞（自体、修饰）

bluebird bio, Inc.

用慢病毒 BB305改造的造血干细胞，表达修饰的 ß A -珠蛋白基因。治疗患有某些镰状细胞病的患者。

8 -2023年，OMISIRGE

细胞（同种异体，改良）

Gamida Cell Ltd.

从人脐带血中移植烟酰胺修饰的 HPC。

9-2023年，ROCTAVIAN

AAV5

BioMarin Pharmaceutical Inc.

重组 AAV5 提供 B 结构域删除的 SQ 形式的 F8，用于治疗某些类型的 A 型血友病患者。

10-2023年，VYJUVEK

HSV-1

Krystal Biotech, Inc.

重组 HSV-1 传递 VII 型胶原蛋白基因 (COL7)，用于治疗 COL7A1 基因突变的营养不良性大疱性表皮松解症患者的某些伤口。

11-2022年，ADSTILADRIN

腺病毒

Ferring Pharmaceuticals

A/S 重组腺病毒 (rAd-IFNa/Syn3) 将人干扰素 alfa-2b cDNA 递送至膀胱上皮。治疗患有某些类型膀胱癌的患者。

12-2022年，CARVYKTI

细胞（自体、修饰）

Janssen Biotech, Inc.

用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达 BCMA 的肿瘤细胞。治疗患有某些类型的复发性或难治性多发性骨髓瘤的患者。

13-2022年，HEMGENIX

AAV5

CSLBehring LLC,

UniQure 重组 AAV5 递送 F9基因 来治疗某些 B 型血友病患者。

14-2022年，SKYSONA

细胞（自体、修饰）

bluebird bio, Inc.

使用表达 ABCD1 基因的 Lenti-D 载体改造的造血干细胞。治疗患有一种脑性肾上腺脑白质营养不良的患者。

15-2022年，ZYNTEGLO

细胞（自体、修饰）

bluebird bio, Inc.

使用慢病毒 LentiGlobin BB305 改造造血干细胞，以表达 HBB。治疗患有某些类型 β 地中海贫血的患者。

16-2021年，ABECMA

细胞（自体、修饰）

Celgene Corporation, Bristol-Myers Squibb Company

CAR T 细胞识别 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 并杀死表达 BCMA 的肿瘤细胞。Bluebird Bio 开发的慢病毒载体用于改造 CAR T 细胞。

17-2021年，BREYANZI

细胞（自体、修饰）

Juno Therapeutics, Inc., Bristol-Myers Squibb Company

用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达 CD19 的肿瘤细胞。治疗患有某些类型的大 B 细胞淋巴瘤的患者。

18-2021年，RETHYMIC

细胞（同种异体）

Enzyvant Therapeutics GmbH

胸腺组织植入可改善某些类型先天性无胸腺症患者的免疫功能。

19-2021年，STRATAGRAFT

细胞（同种异体）

Stratatech Corporation

鼠胶原蛋白中的角质形成细胞和真皮成纤维细胞的细胞支架，用于治疗某些类型的热烧伤患者。

20-2020年，TECARTUS

细胞（自体、修饰）

Kite Pharma, Inc.

用伽马逆转录病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达 CD19 的肿瘤细胞。治疗某些类型的复发性或难治性套细胞淋巴瘤患者。与 YESCARTA 的不同之处在于，工程化 T 细胞针对某些 B 细胞的活性得到了富集。

21-2019年，ZOLGENSMA

AAV9

Novartis Gene Therapies, Inc.

重组 AAV9 提供 SMN1 来治疗些类型的脊髓性肌萎缩症患者。

22-2018年，HPC, Cord Blood -MD Anderson Cord Blood Bank

细胞（同种异体）

MD Anderson Cord Blood Bank

从人类脐带血中移植 HPC。

23-2017年，KYMRIAH

细胞（自体、修饰）

Novartis Pharmaceuticals Corporation

用慢病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达 CD19 的肿瘤细胞。治疗患有某些类型的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的患者。

24-2017年，LUXTURNA

AAV2

Spark Therapeutics, Inc.

重组 AAV2 提供 RPE65 来治疗 RPE65 突变相关的视网膜营养不良患者。

25-2017年，YESCARTA

细胞（自体、修饰）

Kite Pharma, Inc.

用伽马逆转录病毒改造的 CAR T 细胞可攻击表达 CD19 的肿瘤细胞。治疗某些类型的复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者。

26-2016年，CLEVECORD

细胞（同种异体）

Cleveland Cord Blood Center

从人类脐带血中移植造血祖细胞 (HPC)。

27-2016年，HPC, Cord Blood - LifeSouth

细胞（同种异体）

LifeSouth Community Blood Centers, Inc.

从人类脐带血中移植 HPC。

28-2016年，HPC, Cord Blood - Bloodworks

细胞（同种异体）

Bloodworks

从人类脐带血中移植 HPC。

29-2016年，MACI

细胞（自体、扩增）

Vericel Corp.

用于修复膝关节软骨缺损的细胞支架。

30-2015年，IMLYGIC

HSV-1

BioVex, Inc., a subsidiary of Amgen Inc.

重组 HSV-1 输送 GM-CSF 来治疗患有某些不可切除黑色素瘤病变的患者。

31-2013年，ALLOCORD

细胞（同种异体）

SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center

来自脐带和胎盘的血细胞移植。

32-2012年，DUCORD

细胞（同种异体）

Duke University School of Medicine

从人类脐带血中移植 HPC。

33-2012年，GINTUIT

细胞（同种异体）

Organogenesis Inc.

用于局部应用于手术创建的伤口床以治疗某些粘膜牙龈疾病的细胞支架。

34-2012年，HPC, Cord Blood

细胞（同种异体）

Clinimmune Labs, University of Colorado Cord Blood Bank

从人类脐带血中移植 HPC。

35-2011年，HEMACORD

细胞（同种异体）

New York Blood Center

从人类脐带血中移植 HPC。

36-2011年，LAVIV

细胞（自体、扩增）

Fibrocell Technologies

成纤维细胞可改善中度至重度鼻唇沟皱纹的外观。

37-2010年，PROVENGE

细胞（自体、活化/扩增）

Dendreon Corp.

抗原呈递细胞被激活并用于治疗某些类型的前列腺癌。