恒瑞创新药SHR-1918拟纳入突破性疗法，治疗纯合子家族性高胆固醇血症

9月6日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恒瑞医药的SHR-1918注射液拟纳入突破性疗法，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且严重的遗传性疾病，患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中的风险。尽管目前临床已有一些治疗方法，但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平。

SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。

在近日举行的2024欧洲心血管学会（ESC）年会上，SHR-1918的I期临床研究（SHR-1918-101）亮相口头报告。该研究结果表明，SHR-1918在健康受试者中显示出良好的耐受性和药代动力学特性，且在给药后能够有效持久降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平。

全球范围内同靶点药物有再生元公司的 Evkeeza (evinacumab-dgnb)获批上市，该产品2023年全球销售额约为8100万美元。截至目前，SHR-1918注射液相关项目累计已投入研发费用约1.2009亿元。

在罕见病治疗领域，恒瑞医药有多款药物正在开展临床研究。除了纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），恒瑞在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）等多个罕见病治疗领域，有多款药物正在开展临床研究。

Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。