3500万美元助力开发潜在“best-in-class”多特异性抗体疗法；创新小分子疗法挺进2期临床……

▎药明康德内容团队编辑

3500万美元A轮融资开发潜在“best-in-class”抗体疗法

Radiant Biotherapeutics今日宣布完成3500万美元的A轮融资。本轮融资由比尔及梅琳达·盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）和Amplitude Ventures共同领投。其他投资者包括加拿大商业发展银行投资部门BDC Capital，以及由abrdn公司管理的投资基金abrdn。现有投资者FACIT、Alexandria Venture Investments和多伦多创新加速合作伙伴（TIAP）也参与了本轮融资。

Radiant Biotherapeutics的专有Multabody平台旨在开发具“best-in-class”潜力的抗体疗法。Multabody平台通过增强靶标结合强度来克服现有抗体疗法的不足。此外，通过该平台所开发的抗体具多特异性，能靶向不同的致病蛋白以及同一靶标蛋白的多个表位。这些特性使Multabody平台所开发的疗法在治疗实体瘤、血液癌症、传染性疾病等多个治疗领域中展现出极强的效力。本次融资将帮助Radiant进一步推进其主打项目4-1BB至临床试验阶段。

发作性睡病小分子疗法挺进2期临床试验

日前，Centessa Pharmaceuticals公布其在研疗法ORX750进行中的1期试验积极中期数据。数据显示，2.5 mg剂量的ORX750在保持清醒测试（MWT）中，使急性睡眠剥夺健康志愿者的平均睡眠潜伏期（即人入睡所需的时间）恢复至32分钟，恢复了正常的清醒水平。此外，该药物展现了良好的安全性和耐受性，截至数据截止日期，没有观察到视觉障碍或肝毒性等不良事件（AEs）。药代动力学（PK）数据支持每日一次的给药方案。Centessa计划迅速启动ORX750在1型发作性睡病（NT1）、2型发作性睡病（NT2）和特发性嗜睡症（IH）患者中的2期临床研究。

ORX750是一种具有高度效力和选择性的在研口服小分子，靶向食欲素2型受体（OX2R）。该药物通过Nxera Pharma旗下的Nxera技术设计开发，旨在直接靶向NT1中食欲素神经元丧失的潜在病理机制，并具潜力应用于NT2、特发性嗜睡症及其他具有正常食欲素水平的睡眠-觉醒障碍。

潜在首款！基因疗法获再生医学先进疗法认定

BridgeBio Pharma宣布，美国FDA授予其治疗卡纳万病（Canavan disease）的在研基因疗法BBP-812再生医学先进疗法（RMAT）认定。卡纳万病是一种由编码天冬氨酸酶的ASPA基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。大多数儿童无法爬行、行走、坐着或说话，在幼时就会面临死亡的威胁。天冬氨酸酶活性的缺乏会导致N-乙酰天冬氨酸（NAA）的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。目前，该病尚无获批的疗法。BBP-812能够将ASPA基因的功能拷贝递送到全身并进入大脑，从而可能根治疾病。

这次RMAT认定的授予主要基于CANaspire临床1/2期试验的初步数据。分析显示，所有接受治疗的患者均有功能性改善，表明BBP-812有潜力解决卡纳万病患者的未满足需求。BridgeBio将利用RMAT认定的优势，包括与FDA的早期和更频繁的互动，以推动BBP-812的加速批准。新闻稿指出，如果获得批准，BBP-812有望成为出生时患有卡纳万病儿童的首个治疗选择。

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参考资料：

[1] Radiant Bio Closes $35 Million Series A Financing to Advance Therapeutic Pipeline with Its Proprietary Multabody™ Platform. Retrieved September 11, 2024 from https://www.businesswire.com/news/syndication/20240911712736/en/Radiant-Bio-Closes-35-Million-Series-A-Financing-to-Advance-Therapeutic-Pipeline-with-Its-Proprietary-Multabody%E2%84%A2-Platform

[2] Centessa Announces Positive Interim Phase 1 Clinical Data with its Novel Orexin Receptor 2 (OX2R) Agonist, ORX750, in Acutely Sleep-Deprived Healthy Volunteers. Retrieved September 11, 2024 from https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/centessa-announces-positive-interim-phase-1-clinical-data-its

[3] BridgeBio Receives FDA’s Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for BBP-812 Canavan Disease Gene Therapy Program. Retrieved September 11, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/10/2944157/0/en/BridgeBio-Receives-FDA-s-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-for-BBP-812-Canavan-Disease-Gene-Therapy-Program.html

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