从审评审批到用药安全，国家药监局推动生物医药产业高质量发展

21世纪经济报道记者 韩利明 上海报道

近年来，一揽子政策和利好推动我国生物医药产业驶入发展的“快车道”。特别是今年以来，“创新药”作为新兴产业关键环节首次出现在政府工作报告；党的二十届三中全会通过的决定显示要完善推动生物医药和战略性产业发展政策和治理体系、健全支持创新药和医疗器械发展机制等，进一步推动我国生物医药产业高质量发展。

9月13日，在国务院新闻办公室举行的“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药品监督管理局局长李利介绍，药品监管部门正按照全会部署谋划全面深化药品监管改革的一揽子政策措施，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，提高医药产业发展的质量和效益。

具体来看，一是加大对医药研发创新的支持，引导企业坚持以临床价值为导向，以患者为中心，制定研发策略；二是提高审评审批效率，在北京、上海等地开展试点，将创新药临床试验审批时限缩短至30个工作日；三是支持医药行业开放合作，促进全球药物在中国同步研发，同步申报、同步审评、同步上市，以及探索生物制品分段生产模式等。

针对党的二十届三中全会对完善药品安全责任体系作出的改革部署，李利强调，“加强跨区域跨层级的监管协同，协调联动公安、卫生健康、医保等部门，加大执法办案力度。药企作为药品研发生产经营主体，必须对药品质量安全承担法律责任。药品监管部门将推动各地把药品安全纳入当地经济社会发展规划，同时加强药品安全社会共治。”

药品作为治病救人的特殊商品，直接关系到公众健康和生命安全，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道指出，“一方面，药监部门持续加强药品质量安全管理，稳定质量、保障质量，避免‘仿制药质量和疗效一致性评价’成为‘一次性评价’；另一方面，加快通用名下医保支付标准的出台，保障原研药可及性。”

药品审评提速

近年来，通过医保支付方式改革、医保谈判等政策对创新药的倾斜，更多资源向药物研发创新倾斜，我国创新药管线数量不断增多。

东吴证券研报显示，2023年国内药企注册性临床开展数量为270个，已与美国的222个注册临床不相上下。国产新药在国际多中心临床试验的参与度上也呈现出稳步增长的趋势，2020年至2023年从207起上升至286 起。在这一趋势中，高技术力疗法和First-in-class产品比例显著增加。

受益于我国新药上市申请（NDA）的审评流程效率显著提升，上市药品数量从2017年的43款增加至2023年的 79款，国产比例有显著提高。李利在上述会议中解释，“2018年国家药监局组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。”

东吴证券研报指出，国家药监局针对特定领域和需求的药品实施了优先审批等特殊审评机制，为具有重大临床意义、创新性强或能够填补治疗空白的药品提供了快速通道，有效缩短了从研发到市场的距离。例如迪哲医药的舒沃替尼，从NDA受理到获批仅用时225 天。

随着审评审批制度改革红利持续释放，据李利介绍，今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个，创新医疗器械46个，同比分别增长19.23%和12.16%，“小分子靶向治疗免疫治疗、细胞治疗等创新药出海取得实质性进展，手术机器人人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。”

国家药品监督管理局副局长雷平举例，处于国际先进水平的“脑起搏器”，已经在480余家医院实现临床应用，植入患者2.7万人，并走出国门，在8个国家实现临床应用。据悉，截至目前，国家药监局已批准296个创新医疗器械上市，主要集中在植介入类设备、高端影像设备、人工智能医疗器械等高端领域。

今年8月，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》进一步强调，要优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物临床试验申请人主体责任，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批。

彼时中国药科大学教授、药审中心咨询专家、药典委员会委员尹莉芳对21世纪经济报道记者表示，“通过优化药品补充申请审评审批程序、提升药品审评审批效能等一系列措施，国家药监局正逐步构建起一个更加科学、高效、透明的药品监管体系，不仅有助于提升我国医药产业的竞争力和创新能力，更为生物医药产业的高质量发展提供了强有力的支撑和保障。”

破解用药难题

从政策端看，今年7月，国常会审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，有望通过研发端、审批端、进院端、支付端、投融资全方位、多角度支持创新药发展。国家药监局也在发力破解用药难题。

受限于研发难度大，儿童药在临床上未摆脱“剂量靠猜，用药靠掰”的困境。“儿童用药是全球共性问题，也是个难题。”国家药品监督管理局副局长黄果介绍，有的疾病还存在“病等药”的问题，有的是有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题。对此，国家药监局多措并举，努力满足儿童患者临床用药需求。

首先，落实优先审评审批的政策，加快儿童用药的上市速度。2021年至2023年，儿童用药的获批数量从47个增长到66个和92个。今年1至8月，已完成批准49个儿童新药上市。

其次，国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》，完善药品说明书，增加儿童用药信息。截至目前，国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种，涉及儿童抗肿瘤药、儿童白血病，儿童重型精神障碍用药，包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。

在儿童用药领域外，近年来备受社会关注的罕见病患者群体仍面临无药可用的局面。据悉，我国罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。弗若斯特沙利文资料显示，约80%的罕见病属遗传性，且四分之三的病例于儿童时期开始发病，五岁前的死亡率为30%。全世界范围内只有不到5%的罕见病有药物可以治疗。

中华医学会肾脏病分会候任主任委员、复旦大学附属中山医院肾内科主任丁小强教授也向21世纪经济报道直言，“罕见病的防治困难在于疾病种类多，且非常少见，不同疾病治疗方法不一样，要针对每一个病研究一种或多种药物，是个巨大的工程。实际上，大部分罕见病是没有什么特别的治疗方法。”

近些年来包括政府、罕见病研发企业以及社会慈善组织都在携手共同助力罕见病药物研发。国家药监局也持续推进系列政策，多途径推进罕见病用药的研发上市。黄果概括三条通道，具体来看：

一是通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。突破性治疗药物，附条件审批，优先审评审批程序对于罕见病药品申报均适用；从技术上看，允许滚动提交资料，合理确定临床替代终点，缩短审批时限的办法，提升罕见病药品研发上市的效率；

二是加快引进通道，即让更多国际上在研或在产的罕见病药更快地进入国内。一方面药监局建立临床试验默示许可制度，支持跨国医药企业在我国同步研发，同步申报和同步上市；另一方面鼓励境外已上市的罕见病药品进入国内；

三是通过临时进口通道保障特殊情况下的临床急需，包括支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品的进口。2018年至今已有130个罕见病样药获批上市，其中2024年1至8月已经批准上市达到了37个。

保障用药安全

随着药品集中带量采购进入常态化、制度化实施，国家和地方层面集采正从“提速扩面”迈向“扩围提质”新阶段，加速推动我国仿制药行业高质量发展。与此同时，在集采推动下，我国通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品累计数量快速上升。

据国家药监局发布的《2023年度药品审评报告》显示，自化学仿制药质量和疗效一致性评价工作开展以来，累计通过仿制药一致性评价申请共3797 件（666个品种）。仿制药已是我国药品供应保障体系的重要组成部分。

但市场仍有舆论担忧仿制药“一致性评价”会成为“一次性评价”。有行业分析师向21世纪经济报道表示，为了做到集采“降价不降质”，监管部门设置“两重关卡”。一是在集采药品入选条件方面，要求仿制药是通过一致性评价的产品，即与原研药品质量和疗效均要一致，这是通过临床试验在“理论”上保证药品质量；二是针对集采仿制药，成立临床疗效和安全性真实世界研究课题组，通过“实践”验证集采产品的质量。

“2021年国家印发的《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》明确提出，药品监管部门应对全部中选药品品种进行用药重点监控，对进入市场流通的中标药品实施全覆盖的抽样检查，同时强化制药企业主体责任意识，对临床急救应急药品和临床用药中产生严重不良反应的药品品类进行溯源追责。”该分析师补充。

监管部门持续对药品的生产、流通、使用进行全链条质量监管。“对中选药械实行生产企业检查和中选产品抽检，两个百分之百全覆盖，确保中选产品降价不降质。今年1至8月，国家药品抽检共计20696批次，合格率为99.43%。”李利表示。

“现在我国每一支疫苗都实现了来源可查、去向可追、责任可究。”李利强调，加强药品监管机构队伍建设，调整设立国家疫苗检查中心，特殊药品检查中心在长三角大湾区设立4个审评检查分中心，在国家和省两级建立职业化专业化检查员队伍，为药品监管现代化提供有力的人才支撑。