FDA快讯｜近日FDA批准的两项抗肿瘤药物新适应症

前言

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两款抗肿瘤药物的新适应症，不仅拓宽了现有药物的应用范围，也丰富了肿瘤患者治疗的选择。医脉通整理如下，以飨读者。

塞普替尼用于治疗RET突变髓样甲状腺癌

2024年9月27日，FDA批准塞普替尼用于治疗经FDA批准的检测检测为RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌且需要全身治疗的2岁及以上成人和儿童患者。作为该批准主要基于LIBRETTO-531研究。

研究简介

LIBRETTO-531研究（NCT04211337）是一项随机、多中心、开放标签的临床试验，旨在评估塞普替尼在RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和青少年患者中的疗效。患者以2:1比例随机分配接受塞普替尼（160mg 每日两次）与医生选择的cabozantinib（140mg 每日一次）或vandetanib（300mg 每日一次）治疗。研究的主要终点是盲法独立审查委员会（BICR）根据RECIST v1.1评估的无进展生存期（PFS）。

疗效分析显示，塞普替尼组患者的中位PFS尚未达到（NR，95%CI：NE-NE），cabozantinib或vandetanib组患者的中位PFS为16.8个月（95%CI：12.2-25.1）。与对照组相比，塞普替尼降低了72%的疾病进展或死亡风险（HR=0.280，95%CI：0.165-0.475，p<0.0001）。

安全性方面，塞普替尼组患者报告的严重副作用发生时间少于cabozantinib或vandetanib组。塞普替尼组患者最常见的不良事件（≥25%）为高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常为淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶（ALP）升高、血肌酐升高、血钙降低和天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高。

推荐剂量

对于2至11岁的儿童患者，塞普替尼的推荐剂量基于体表面积计算；对于12岁及以上的患者，推荐剂量则基于体重。

纳武利尤单抗用于可切除非小细胞肺癌（NSCLC）的围手术期治疗

2024年10月3日，FDA批准纳武利尤单抗联合铂类双药化疗用于无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的可切除（肿瘤≥4cm和/或淋巴结阳性）NSCLC成人患者的围术期治疗。作为该批准主要基于CHECKMATE-77T研究。

研究简介

CHECKMATE-77T研究（NCT04025879）是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，纳入了461例既往未经治疗的IIA期至IIIB期（根据AJCC第8版分期标准）可切除的NSCLC患者。患者按1:1比例随机分配，接受纳武利尤单抗或安慰剂联合铂类化疗作为新辅助治疗，每3周一次，最多4个周期。随后，患者接受单药纳武利尤单抗或安慰剂作为术后辅助治疗，每4周一次，最多13个周期。研究的主要终点是BICR评估的无事件生存期（EFS）。

疗效分析显示，纳武利尤单抗组的患者的中位EFS尚未达到，安慰剂组的中位EFS为18.4个月（HE=0.58（95%CI：0.43-0.78，p=0.00025）。

安全性方面，不良反应与纳武单抗联合化疗在其他临床试验中发生的不良反应相似。5.3%的纳武利尤单抗组患者因不良反应未能接受手术，而安慰剂组的这一比例为3.5%。此外，4.5%的纳武利尤单抗组患者因不良反应推迟了手术，安慰剂组的这一比例为3.9%。

推荐剂量

纳武利尤单抗在新辅助治疗期间的推荐剂量为每3周360mg，在辅助治疗期间的推荐剂量为每4周480mg。需要注意的是，如果纳武利尤单抗与化疗在同一天给药，纳武利尤单抗应在化疗之前给药。

参考文献：

1.FDA approves selpercatinib for medullary thyroid cancer with a RET mutation. September 27, 2024.

2.FDA approves neoadjuvant/adjuvant nivolumab for resectable non-small cell lung cancer. October 3, 2024.

编辑：Squid

排版：Squid

执行：Uni

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