2.38亿美元！Editas Medicine最新合作，开发新型mRNA-LNP基因编辑疗法

10月21日，基因编辑公司Editas Medicine与核酸递送公司Genevant Sciences共同宣布，双方达成一项合作和非排他性许可协议。根据该协议，双方将结合Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统，及Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，共同开发针对Editas上调策略中两个未公开靶点的体内基因编辑药物。

Genevant已向Editas授予了使用其LNP技术的全球非排他性许可，用于开发针对特定领域两个未公开靶点的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品。作为合作的一部分，Genevant有资格获得高达2.38亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分层特许权使用费。

Editas由CRISPR基因编辑先驱张锋教授等人于2013年创立，是全球首家上市的CRISPR基因编辑公司。

目前，Editas正专注于其自身基因疗法reni-cel的监管审查，并预计在年底前将公布关于镰刀状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的研究结果。同时，Editas还在开发治疗眼部疾病、血液疾病和癌症的药物。

Editas整体管线（来源：Editas官网）

Editas Medicine使用两种不同的CRISPR核酸酶：Cas9和Cas12a（也称为Cpf1），这两种核酸酶具有不同的基因编辑和靶向能力。

Cas9和Cas12a核酸酶（来源：Editas官网）

Editas拥有Cas12a和Cas9技术的独家专利许可，这意味着使用这些基因编辑技术的公司需要向Editas支付专利费以获取使用授权，这也是驱动该公司多次合作事件的重要原因。

2023年12月13日，Vertex制药向Editas支付了5000万美元的预付款，外加5000万美元的或有付款和年度许可费，目的是获得Editas的Cas9技术在体外基因编辑药物中的非独占权。Editas仍将保留今年的许可费，并且如果Vertex达到特定销售里程碑时，Editas还将获得一笔订单位数百万美元的付款。

2024年10月3日，Editas还将其中部分权利出售给医疗特许权公司DRI Healthcare的一个子公司。作为回报，Editas获得了5700万美元的预付款，并将最多100%的年度许可费权利转让给DRI。这些费用预计每年在500万至4000万美元之间。同时，DRI还将获得5000万美元或有付款中的一部分。

随着Editas与Genevant最新合作的深入，双方将共同探索CRISPR Cas12a与LNP技术的无限潜力，致力于开发具有变革性的体内基因编辑药物。这一合作不仅标志着两家公司在基因编辑领域的又一重要里程碑，更为患者带来了新的治疗希望和可能。

参考资料：

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/21/2966518/0/en/Editas-Medicine-and-Genevant-Sciences-to-Collaborate-to-Develop-Novel-mRNA-LNP-Gene-Editing-Therapeutics.html

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