报告称我国生物医药转化成功率偏低，如何跨越“死亡之谷”？

近年来，以基因编辑、干细胞、小分子核酸等为代表的生物科学技术迅速兴起，研发热度持续高涨，市场规模不断扩大。这一领域的成果转化及落地进展如何？有哪些亟待突破的难点？

中国医药工业信息中心近日发布的一份《中国生物科技成果转化蓝皮书2024》（下称《蓝皮书》）称，我国生物医药领域科技成果转化率一直停留在5%左右的低位，难以突破和提高；此前QLS Advisors（量化生命科学咨询公司）发布的息称，2011至2020年期间，全球临床用药研发项目从临床I期开始到获批上市，LOA（Likelihood of Approved）7.9%，“综合这两个环节的转化成功率，估算中国生物医药科技成果从基础研究或药物发现到最终获得上市审批的转化成功率低于1%。”

究其原因，《蓝皮书》罗列了4方面问题，包括源头创新能力较为薄弱，高校或医疗机构现行的考核与激励机制在论文发表和专利申请上占比更多；资源投入配置有待加强，数据资源共享程度不够、精确度高的科学仪器和设备供给不足；监管体系配套制度体系仍在完善；创新生态体系要素需进一步协同。《蓝皮书》还强调，绝大部分开发者难以跨越“死亡之谷”（Valley of Death），即一项生物技术在概念验证、小试和中试放大等环节中存在较大失败率。

“死亡之谷”，通常指的是一项科学基础研究与产业界所重点推进的产品开发之间的“鸿沟”，如何跨越“死亡之谷”？

“在我国生物技术领域，一些如PD-1（免疫抑制分子）已经非常成熟了，甚至也有企业完成了相关技术专利的‘出海’，被跨国公司所认可，再如由于CAR-T细胞疗法的疗效得到了一定的验证，因此国内现阶段布局该技术的企业不少。”中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖告诉第一财经记者，如果生物技术路径是通的、路线也成熟，那么成果转化的效率就会高很多，“但如果是一个新兴前沿生物技术，没有前车之鉴，它的转化就会经历一个相当漫长的过程。”

对于如何降低生物药的中试放大环节的成本和失败率，吴朝晖表示，“生物药的中试放大需要相应的精细化的设施和设备，一些初创型企业、医疗机构等不具备这样的条件，共享实验室或许是个不错的选择。另外，生物科技成果转化还需要在最初就考虑到上下游产业链的协同，一些关键性的原材料如果解决不好技术衔接的问题，它们的递送功能、成药性都会受到影响。”

据《蓝皮书》阐述，在概念验证、小试等环节，“概念验证中心”的设立被认为能助推生物科技成果转化的落地，但该中心必须具备项目筛选和管理的能力，以及关注技术的成熟度、商业潜力，中心和高校组成的合作网络必须紧密而有效；而在中试放大环节，《蓝皮书》则称，中试基地一线专业人才的短缺是一大困境，此外，中试投入后的失败风险，利益共享机制不完善，中试熟化、工程开发、样品试制等方面服务能力不足也是重点。

“生物科技成果转化的‘工程验证和实现’往往需要多个学科的协同合作，这包括了生物学、工程学、材料学、计算机科学等多个领域，但往往学科之间的跨界交叉与互动很少。”生物技术科研技术与设备的供应方、思拓凡中国总裁李蕾对记者表示，为此，应通过鼓励科研机构与企业、高校的跨学科合作，来加速创新技术向工程化方向的推进。

对于工程验证和实现领域的难题，《蓝皮书》建议称，一方面，应完善中试熟化机制。推动以行业龙头企业为投资主体，以新型研发机构、高校院所为技术支撑，联合政府相关部门与社会资本共同打造一批从事技术集成、熟化和工程化的中试平台。

另一方面，推进载体平台要素聚集。基于生物药研发转化对上游辅料耗材等的定制化需求，引入产业链相关企业参与到成果转化。以产业园区为抓手，构建从基础研究到产业转化的上下游联动机制，吸引更多的高端人才、先进技术和资本投入，形成良好的产业生态。

“解决生物技术工程化率低的难题，实际上还是需要上下游产业链的高效协同，尤其产业链条上游的供应商、材料制造商和下游的生产企业需要紧密合作，优化工艺流程，确保技术能够顺利从实验室转化为可行的工业化生产方案。此外，科创团队/开发者还需注重知识产权管理，这可以使得合作开发、产业化过程能够得到有效保护。”李蕾说。