今日起英国医疗体系对阿尔茨海默病“神药”说不

有史以来用于治疗阿尔茨海默病的最有效药物，今日将在英国国家医疗服务体系（NHS）中被禁止使用。

药品和医疗产品监管局预计将宣布多奈单抗可安全使用。

多奈单抗被描述为阿尔茨海默病治疗领域的变革者。研究表明，它能使其进展减缓 35%。

但据《每日电讯报》昨晚报道，英国国家卫生与临床优化研究所（Nice）将裁定其价格过高。

根据 Nice 的指导方针，患者除非是临床试验的一部分，否则只能从私人诊所获得这两种药物，因为健康保险政策不太可能承担费用。

伦敦大学学院（UCL）的首席神经学研究员约翰·哈迪爵士教授表示，他认为这种药物具有“变革性”，而 Nice“在这场争论中站错了边”。

哈迪教授是首位明确淀粉样蛋白在阿尔茨海默病中所起作用的人，这一发现如今催生了通过清除该蛋白质发挥效用的药物。

他告诉《泰晤士报》：“这些药物能让人们在家多待两年，而不是在养老院。那是用于享受生活、度假的时间——这十分重要。

“这些是微妙平衡的论点，不过我着实认为他们的决定有误。

“我还觉得批准带来的好处在于它能促使英国国民医疗服务体系（NHS）的痴呆症护理步入正轨——这确实是需要发生的。这些药物在某个时候会出现，而我认为 NHS 还没有准备好。”

在英国，约有 100 万人患有痴呆症，包括六分之一 80 岁以上的人，其中绝大多数的护理要么由亲人提供，要么由个人自费承担。

然而，尼斯在做决策时将这些“非医疗”护理费用排除在外。

据估计，英国每年在痴呆症上的花费约为 420 亿英镑，预测者表示到 2040 年该花费数额可能会升至 900 亿英镑。

关于多奈单抗的决定将与 8 月份做出的一项决定相呼应，当时针对该病症的首个突破性疗法 lecanemab 获得许可。

Lecanemab 的制造商礼来预估，该药物在美国的成本为 32,000 美元（24,600 英镑），比其最初的突破性药物高出约 25%左右。

然而，它的优势在于每月只需 30 分钟的静脉注射，而不是每两周注射一小时，降低了国民保健制度（NHS）的管理成本。

在美国，多奈单抗的总治疗费用，包括监测和扫描在内，平均每位患者每年为 78,000 美元（约合 60,000 英镑）。

如果它能够充分清除其在大脑中所靶向的淀粉样蛋白，患者便可停止服用该药物。

但莱卡尼单抗需无限期使用，直至疾病发展到中度阶段。

试验还表明，多奈单抗比莱卡尼单抗更为有效，因为它能使认知能力下降的速度减缓 35%，而莱卡尼单抗仅为 27%。

使用多奈单抗的参与者中近乎一半在一年后疾病未出现临床进展，而使用安慰剂的参与者中这一比例为 29%。

研究还发现，患者服用该药物时出现副作用的风险更高——其中出现脑部出血或肿胀的患者数量是原来的两倍。

慈善机构和制药公司表示，如果英国国家医疗服务体系（NHS）不从根本上改变计算药物价值的方式，患者将错过最佳的新疗法。

8 月，慈善机构英国阿尔茨海默病研究中心（Alzheimer's Research UK）致信卫生大臣韦斯·斯特里廷（Wes Streeting），表示他‘需要帮助实现新一代疗法的快速、公平获取’。

本周，生产多奈单抗（donanemab）的礼来公司（Eli Lilly and Company）英国总经理克里斯·斯托克斯（Chris Stokes）呼吁英国国家卫生与临床优化研究所（Nice）考虑一种疗法的经济和社会效益——比如让某人更容易重返工作岗位，或者减少对护理人员的需求。

斯托克斯先生告诉《星期日泰晤士报》说：‘如果我们不将更广泛的价值纳入讨论，那么患者确实有可能错过创新疗法。’