Ph+CML治疗药物Scemblix获FDA加速批准用于治疗新诊断患者

诺华公司的慢性粒细胞白血病治疗药物Scemblix获得了美国FDA的最新批准，将适用人群扩大了约四倍，现在可用于治疗新诊断患者。此前，该药物被批准用于三线治疗。

美国FDA于10月29日加速批准了Scemblix（asciminib，阿思尼布）用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)慢性期成年患者。

大多数成年人在第一阶段（也称为慢性期）被诊断出患有慢性粒细胞白血病。这种疾病是由9号和22号染色体的片段断裂并交换位置引起的，从而产生异常的融合基因BCR-ABL1，该基因开始产生一种称为BCR-ABL的异常蛋白质。然后，这种蛋白质向骨髓发送过多信号并产生过多未成熟的白细胞。

目前的治疗依赖于第一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼以及第二代药物，如百时美施贵宝的达沙替尼、诺华的尼洛替尼和辉瑞的博舒替尼。

不同于目前酪氨酸激酶抑制剂所针对的ATP结合位点，Asciminib是STAMP抑制剂，是首个专门针对ABL肉豆蔻酰口袋的慢性粒细胞白血病治疗药物。该药物已在美国和包括欧盟在内超过75个国家获批用于治疗某些慢性粒细胞白血病患者群体。

最新的批准基于一项多中心、随机、活性对照、开放标签试验ASC4FIRST(美国临床试验编号NCT04971226)，评估了asciminib对慢性期中新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的疗效。

共有405名患者随机（1:1）接受asciminib或研究员选择的酪氨酸激酶抑制剂。主要疗效结果指标是48周时的主要分子缓解率。

asciminib组48周时的主要分子缓解率为68%，选择的酪氨酸激酶抑制剂组为49%。在伊马替尼队列中，asciminib组的主要分子缓解率为69%，选择的酪氨酸激酶抑制剂组的主要分子缓解率为40%。

在新诊断和既往接受过治疗的慢性期型费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者的汇总安全性人群中，最常见的不良反应(≥20%)是肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。

慢性期型新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者最常见的实验室异常(≥40%)是淋巴细胞计数减少、白细胞计数减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和钙校正减少。

参考来源：‘FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia’，信息资源|批准的药物。美国FDA官网；2024年10月29日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。