▎药明康德内容团队编辑
日前,美国血液学会(ASH)公布了2024年会上部分研究的摘要。其中,诺和诺德(Novo Nordisk)公司开发的在研疗法etavopivat在2期临床试验中,将镰刀型细胞贫血症(SCD)患者的血管阻塞危机(VOC)发生率减少近50%。ClinicalTrials.gov的信息显示,这一小分子口服疗法的3期临床试验预计在今年年底启动。
Etavopivat是一款一天一次的选择性丙酮酸激酶-R(PKR)激动剂。它可通过激活红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量,使细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸(ATP)产量并减少溶血与镰状细胞的产生。诺和诺德在2022年斥资约11亿美元了Forma Therapeutics公司,囊获这款疗法。
摘要公布的2期临床试验结果显示,60名SCD患者接受了低剂量(200 mg)、高剂量(400 mg)etavopivat,或安慰剂的治疗。在意向治疗群体中,低剂量治疗组患者的年化VOC率为1.07,与安慰剂组(1.97)相比降低45%,高剂量治疗组患者的年化VOC率为1.06,与安慰剂组相比降低46%。
此外,在意向治疗群体中,患者的平均血红蛋白水平提高,并且所有溶血生物标志物在接受治疗24周后在两个剂量组均获得改善。摘要表示,基于整体数据,etavopivat治疗SCD获得临床概念验证。
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放
参考资料:
[1] A Research Study to Evaluate How Well Etavopivat Works in People With Sickle Cell Disease (Hibiscus 2). Retrieved November 6, 2024, from https://clinicaltrials.gov/study/NCT06612268?cond=etavopivat&rank=1
[2] Novo Nordisk takes Forma’s sickle cell treatment into Phase 3. Retrieved November 6, 2024, from https://endpts.com/ash24-novo-nordisk-takes-formas-sickle-cell-treatment-into-phase-3/
[3] Etavopivat Reduces Incidence of Vaso-Occlusive Crises in Patients with Sickle Cell Disease: HIBISCUS Trial Phase 2 Results through 52 Weeks. Retrieved November 6, 2024, from https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper204962.html
免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.