北京
11月21日，国家药监局网站显示，默沙东的Belzutifan片（贝组替凡片）获批上市，适应症为von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
VHL是一种罕见的遗传性疾病，每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险，也有罹患某些癌症的风险，包括肾细胞癌。
Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。2021年8月，belzutifan凭借II期临床数据获FDA加速批准用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤患者，成为全球首款也是目前唯一一款获批上市的HIF-2α抑制剂。
2023年12月，belzutifan再获FDA批准用于治疗接受过PD-(L)1药物和抗VEGF药物治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者。
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