诺华11亿美元收购Kate Therapeutics，拓展神经基因治疗领域

当地时间 11 月 21 日，诺华宣布已以高达11 亿美元收购了 Kate Therapeutics，这笔交易将扩大其在神经科学药物开发和基因治疗领域的影响力。

诺华没有透露预付金额，但一位熟悉该交易的消息人士告诉外媒 BioPharma Dive，这笔金额远远高于 Kate 去年的 A 轮融资。

Kate 首次亮相时，完成了 5100 万美元的A 轮融资，由 Westlake Village Partners 和 Versant Ventures 共同领投。

其技术源自博德研究所的科学家团队进行的研究，专注于开发基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，能够到达通常难以到达的身体部位，例如心脏。该研究的主要作者 Sharif Tabebordbar 后来共同创立了 Kate，担任其首席科学官。

Kate 的 AAV 衣壳定向进化利用转基因 RNA 体内表达 (DELIVER) 平台将多样化衣壳库生成与基于转录本的体内选择和机器学习相结合，以进化功能性衣壳变体。通过应用 DELIVER，Kate 开发了一类在体内高效选择性地靶向骨骼肌和心脏组织的衣壳。

目前，Kate 正在推进一系列针对各种神经肌肉疾病的基因疗法，包括杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。去年 6 月份，Kate 将其最成熟的候选药物之一 KT430 授权安斯泰来合作开发，用于治疗X 连锁肌管性肌病。Kate 还拥有针对心肌病和强直性肌营养不良症的早期候选药物。

通过收购，诺华将获得 Kate 专有的 DELIVER 衣壳工程平台的所有权，同时将接手 Kate 在杜氏肌营养不良症、面肩肱型肌营养不良症和 1 型强直性肌营养不良症（DM1）方面的临床前候选药物研发管线。

（来源：Kate 官网）

针对肌营养不良症的开发非常棘手。今年，辉瑞遭受了 2.3 亿美元的财务损失，其 DMD 基因疗法在 3 期试验中失败，而 Fulcrum Therapeutics 公司的 losmapimod 也遭遇了后期失败，就在 4 个月前，赛诺菲公司为 FSHD 候选药物投入了 8000 万美元。

诺华的首席执行官 Vas Narasimhan 表示，“公司对 FSHD、DM1 和其他肌营养不良症非常感兴趣。诺华正在认真思考，如何从第一批针对这些疾病的失败和取得的一些成功的公司的经验中吸取教训。

诺华已在神经科学领域耕耘“多年”，其已推出治疗脊髓性肌萎缩症的重磅药物 Zolgensma。2023年，该药的销售额总计 12 亿美元，按固定汇率计算下降了 9%。与去年同期相比，第三季度的销售额持平，为 3.08 亿美元。

诺华更广泛的神经科学业务的销售额在第三季度仍增长了 19%，这主要归功于多发性硬化症药物 Kesimpta。

然而，诺华面临着失去 Entresto、Tasigna、Xolair 和 Jakavi 等关键药物的独家经营权的风险，因此其增长战略的一个关键部分是进行更多的并购作为“替代力量”。

收购 Kate 之前，诺华早些时候与 Ratio Therapeutics 达成了一项价值 7.45 亿美元的许可协议。双方将合作开展针对生长抑素受体 2 的试验性放射疗法的临床前工作。根据协议条款，诺华可以选择一名候选药物进入临床，届时该制药公司将负责其开发。

在本周的投资者活动中，诺华领导层还宣布，公司将把 2023 年至 2028 年的预计销售复合年增长率 (CAGR) 从之前宣布的 5% 提高至 6%。到 2027 年，该公司的核心营业利润率还将维持在 40%，并预计长期销售额将实现中等个位数增长。诺华将 Cosentyx 的峰值销售预测上调至 80 亿美元，将 Kesimpta 的峰值销售预测上调至 60 亿美元，将 Pluvicto 的峰值销售预测上调至 50 亿美元，将 Leqvio 的峰值销售预测上调至 40 亿美元。

此外，诺华已安排了超过 15 项截至 2026 年的近期提交数据，预计这将有助于巩固其中期盈利。但在并购方面，对于大部分目标公司，诺华投入金额单笔将不会超过 30 亿美元。

近期许多并购交易的金额都在 10 亿至 20 亿美元之间，比如收购 Mariana Oncology 和 Kate 。Vas Narasimhan 表示，在过去八年中，出于估值考虑和财务纪律，该公司只是偶尔进行 50 亿至 100 亿美元的交易。

BMO 资本市场分析师 Etzer Darout 表示，为了实现业务的长期可持续发展，诺华将继续拓展其新模式产品线，特别是细胞和基因疗法、放射性配体疗法和 xRNA 资产。在周四的公司介绍会上，诺华预计到 2030 年其细胞和基因疗法平台的市场机会约为 550 亿美元，而 xRNA 和放射性配体市场机会分别可能达到 300 亿美元和 290 亿美元。

1.https://endpts.com/novartis-buys-kate-therapeutics-in-1-1b-deal-eyes-more-bolt-on-ma/

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