华尔街“生物神童”准备给美国药品审批“做手术”，生物医药将迎特朗普时刻？

导语：拉马斯瓦米建议FDA取消要求药物必须通过两次试验的标准，认为一次试验即可——这将显著节省生物技术公司的时间和资金。

维韦克·拉马斯瓦米曾是生物技术行业的高管，以直言不讳著称，后转变为美国食品和药物管理局（FDA）的激烈批评者。如今，他有机会对他称为“失败的药品管理局”的机构进行重塑，这项工作或许能为他个人带来收益。

拉马斯瓦米被新任总统唐纳德·特朗普任命为削减联邦官僚机构计划的联合领导人。他猛烈抨击FDA，指责其设置了“不必要的创新障碍”。

与此同时，他创立的公司Roivant Sciences正在研究三种药物，若试验结果乐观，这些药物可能在特朗普的第二任期内提交FDA审批。他在Roivant的股票估值约为6.7亿美元。

拉马斯瓦米主张，FDA应加快审批有潜力的疗法，并在药物投入使用后加强监测。他表示，该机构应“更重视上市后安全监测，以保护患者，同时减少创新开发的时间和成本”。

他还建议FDA取消要求药物必须通过两次试验的标准，认为一次试验即可——这将显著节省生物技术公司的时间和资金。

他尖锐地指出FDA在新药和新设备审批中的核心矛盾：如何权衡利弊。虽然FDA确有程序加速满足未被满足健康需求的新药审批，但拉马斯瓦米认为还应采取更快的行动。

目前，拉马斯瓦米与特朗普的顾问埃隆·马斯克共同领导“政府效率部”（DOGE），该项目旨在精简官僚机构并推动大规模裁员。两人周三在一篇专栏文章中披露了这一计划。拉马斯瓦米在2023年2月宣布竞选总统后，离开了Roivant董事会，但仍是该公司最大股东之一。

国家健康研究中心主席戴安娜·扎克曼（Diana Zuckerman）批评拉马斯瓦米与FDA的潜在利益冲突，称FDA已大幅降低药物上市的标准，“有些人可能认为他知识渊博，但他的经济利益显而易见。”

对此，拉马斯瓦米在声明中表示，他欢迎对自身财务利益的审查，并坦言降低药物开发成本将不仅仅惠及Roivant，还能帮助患者并降低整体医疗成本。

FDA局长罗伯特·M·卡利夫（Robert M. Califf）则对拉马斯瓦米的批评作出回应，称FDA的现行制度是为了防范历史上的公共健康灾难。他为两次试验的标准辩护，尤其是针对已有疗法的药物，同时强调FDA经常在证据有限的情况下批准可能改变生活的疗法。

对于拉马斯瓦米的财务股份，卡利夫指出：“在FDA工作的人不得对自身利益相关的行业做出决定。”他补充道，拉马斯瓦米在生物技术领域的投资规模显而易见。

FDA近年来也在调整政策以加快审批流程。2023年，FDA有条件批准的55种新药中约16%采用加速计划，而65%的新药至少使用了一项加速审批机制。

拉马斯瓦米对特朗普在FDA和其他卫生机构的领导选择表示赞扬，并称这些人理解降低成本与推动创新的重要性。与此同时，特朗普宣布任命马蒂·马卡里（Marty Makary）为FDA负责人。马卡里曾在2021年的一篇文章中批评FDA的文化“过于僵化，拒绝适应”。

特朗普的过渡团队尚未明确政府效率部的具体运作方式。道德专家指出，若DOGE被定义为咨询委员会，拉马斯瓦米和马斯克可能不受政府利益冲突法规的约束，但其结构仍有待进一步澄清。

维韦克·拉马斯瓦米

“他们正在模糊界限，”明尼苏达大学教授、曾任乔治·W·布什总统首席道德律师的理查德·佩恩特说道。“我们需要观察事态如何发展。”

拉马斯瓦米在耶鲁大学攻读法学学位期间，因在华尔街担任生物技术分析师的出色表现被誉为神童。后来，他转向创业。在2015年的《福布斯》封面报道中，他宣称Roivant将成为“药物开发领域的伯克希尔·哈撒韦”。

为实现这一目标，拉马斯瓦米专注于购买大型制药公司淘汰的候选药物开发权，赌定这一策略不仅能帮助患者，也能创造丰厚的投资回报——这也体现了公司名称“Roivant”中“ROI”（投资回报率）的初衷。Roivant的核心动力在于其专注于不同疾病疗法开发的子公司。

2015年，拉马斯瓦米通过旗下子公司Axovant完成了当时生物科技领域规模最大的IPO，筹资3.6亿美元，用于开发一种阿尔茨海默病药物。然而，由于临床试验未能显示疗效，该公司股价大跌，招致争议。

尽管如此，Roivant随后开发了数种获得FDA批准的药物，并因其精明的交易策略而广受关注。2019年，公司将五家子公司的所有权出售给住友集团，交易总额达30亿美元。

2023年，Roivant又以70亿美元的价格将开发炎症性肠病药物的子公司出售给罗氏，并以高达12亿美元的价格将开发牛皮癣外用药膏的部门出售给Organon。

据公司高管介绍，Roivant的实验性药物销售渠道未来可能每年带来100亿美元的收入。拉马斯瓦米持有公司约7%的股份，并拥有购买数百万股票的期权。

公司预计两种候选药物的试验结果将于2025年下半年公布，其中一项用于治疗自身免疫性疾病，另一项针对眼部炎症。这些试验旨在支持FDA的审批，而无需进行第二次试验。

在参与共和党总统候选人提名竞选时，拉马斯瓦米批评FDA的言论引发广泛关注。他曾在2023年7月称FDA“腐败”，其行为“虚伪、有害且违宪”。

尽管竞选失败，他仍继续批评FDA，主张私人市场可以更有效地评估患者应信任的疗法。他建议，FDA的作用类似于汽车行业的JD Power评级体系，而不是成为阻碍创新的机构。

一些熟悉拉马斯瓦米的生物技术高管对他的部分立场感到震惊，但也认为FDA采取更合作的方式可能带来好处。“他非常聪明，”一位要求匿名的高管表示。“我希望他的一些言论只是为了迎合选民。”

然而，许多学者不同意他关于减少临床试验次数的观点。加州大学旧金山分校教授Sanket Dhruva指出，虽然临床试验成本高昂，但未经充分研究的药物可能带来虚假的希望或伤害患者，同时推高保险费率。他警告称，过于宽松的审批标准可能会给医疗体系增加额外负担。

尽管如此，其他专家建议FDA应在两次试验标准上更具灵活性。11月18日，拉马斯瓦米在社交媒体X上批评FDA对药物开发流程的“每一个步骤都进行微观管理”，称其偏袒大型制药公司。

在某些情况下，FDA的审查确实帮助Roivant击退了法律指控。2021年，投资者指控Roivant及其子公司Immunovant隐瞒一款治疗自身免疫疾病药物可能升高胆固醇的风险。FDA接受了该试验设计，法官认为公司的声明合理，因此驳回了此案。

尽管拉马斯瓦米的主张和立场备受争议，他的大胆策略和对FDA的批评正在推动对药物审批流程的更广泛讨论。（The Washington Post）