(人民日报健康客户端记者 刘诗霞 尹薇)12月2日,上海交通大学医学院附属新华医院开出创新药“替度格鲁肽”上市后的首张处方,为一名1岁多的短肠综合征患儿进行治疗。
替度格鲁肽是治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物,用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。2024年2月23日,替度格鲁肽在国内获批上市,获批前已通过先行先试政策落地海南博鳌。这名患儿是该药上市后国内临床应用的第一位患者。
12月3日,王莹(右)和团队一起检查患儿用药情况。受访者供图
12月3日,上海交通大学医学院附属新华医院小儿消化营养科主任王莹在接受人民日报健康客户端记者采访时表示,本次接受替度格鲁肽治疗的患儿,出生于2023年8月,因患坏死性小肠结肠炎进行了小肠切除手术和小肠造瘘,剩余小肠45厘米。后因造瘘口不太通畅,又切除小肠10cm,最终患儿的小肠只剩余35厘米,肠道有效吸收面积显著减少,严重影响患儿的正常生长需求。该患儿长期依赖鼻胃管泵奶和肠外营养,其生长发育也比较迟缓。
“在这款药物还未上市之前,短肠综合征患者主要靠在医院通过肠外营养方式维持营养需求。而替度格鲁肽可以促进肠道代偿,改善肠道对营养物质吸收,减少甚至摆脱肠外营养,恢复肠道自主,提高患儿生活质量。”王莹说。
王莹介绍,替度格鲁肽的使用频率为每天一次,皮下注射,一般以三个月为一个疗程。后续需要医生根据患者排便情况、体重增长情况等指标综合判断,是否需要进一步用药治疗。
目前,替度格鲁肽已纳入多地“惠民保”。王莹补充,替度格鲁肽在“沪惠保”的国内特药目录中,最高可报销70%,除此之外,药物的研发企业也启动了一项创新支付计划。如果联合“沪惠保”和创新支付计划,患者每月用药仅需自付三千多元。
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