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120万一针抗癌药,广东首例患者已出院,30天肿瘤消失!值得吗

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癌症治疗在世界范围内都是个大难题,尤其是一些确诊即晚期的难治型癌症患者,确诊到去世中间可能只有几个月时间。为癌症患者找到新的治疗方案,一直是医学界的目标。而CAR-T免疫疗法的问世,让无数患者有了新的希望!



一、广东首例CAR-T治疗,一个月癌细胞清零

2017年,侯阿姨身上莫名出现腰背部疼痛症状,辗转多个医院检查后确诊为多发性骨髓瘤。之后在医院进行了多次化疗,病情恢复了稳定。

两年后,回到当地进行了自体造血干细胞移植,手术进行的很成功,术后一直规律服药控制病情。令她没想到的是,仅仅一年半后病情就复发了,此时的她急需新的治疗方案来救命。

当时国内有个针对复发难治性多发性骨髓瘤的新型治疗方案单抗靶向药物,但该药尚未纳入医保,治疗下来需要近百万元,侯阿姨的家庭条件难以负担如此大的开销。

在治疗陷入难题时,CAR-T疗法进入了她的视野。当时深圳某医院正式落地CAR-T细胞免疫疗法临床试验,这是侯阿姨最后的希望。医生在分析病史、结合身体状况后,认为侯阿姨可以参与试验。于是,侯阿姨成为了CAR-T疗法的首个临床实验者。



2020年12月,侯阿姨完成了外周单个核细胞采集。2021年1月,经过“武装”的CAR-T细胞被输送回侯阿姨体内,回输后她身体情况良好。到第12天时才出现了发热反应,医生给她服用了3天的布洛芬,体温逐渐恢复了正常。

在细胞回输后,侯阿姨体内的CAR-T细胞比例不断上升,期间最高达到了82.93%,这说明CAR-T细胞不断在侯阿姨体内被激活杀灭癌细胞。第30天复查时,发现侯阿姨的外周血液、骨髓内均未检测到癌细胞。也就是说,她的肿瘤达到了完全缓解!

回输60天后,侯阿姨再次回院检查,身体和精神状况依旧良好,体内的CAR-T细胞存活比例仍有51.22%。接下来,侯阿姨无需进行任何的治疗,只需要定期回院复查即可。



二、120万一针的CAR-T疗法到底是什么?

重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心主任刘耀表示:“CAR-T疗法全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法的原理的从病人体内提取普通免疫T细胞,之后利用基因工程技术对T细胞进行改造,形成CAR-T细胞。

在细胞形成后,在专门的实验室对其进行扩增,之后再将细胞回传回病人体内,一旦遇到对应抗原的肿瘤细胞,CAR-T细胞就会被激活扩增,发挥强大的杀灭作用。

CAR-T疗法适用于弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤,也可用于部分肺癌、肝癌的治疗。



据《第一财经》的报道显示,目前在我国获批的产品有阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液等,但价格都在99.9~129万元/针不等。

为什么它的定价这么贵呢?对此,国内著名癌症科普作家李治中刊文介绍:“这主要是因为CAR-T疗法属于个体化治疗方案,从患者体内取出的T细胞经过改造后只能患者本人使用。再加上细胞的生产、制备、运输等环节费用也不低,综合下来费用就达到了100多万。”



三、天价≠神药!CAR-T疗法4大治疗局限

CAR-T细胞疗法的费用与药品类型、患者病情以及医院收费标准等息息相关,很多家庭难以负担如此高昂的费用。且CAR-T疗法也没有那么“神”,治疗时可能面临4大局限性。

1、价格昂贵,难以普及

百万的价格对大部分家庭来说都是天价,且该疗法属于“一比一个体化定制产品”,无法规模化生产,价格自然也打不下来。



2、实体瘤治疗效果欠佳

CAR-T疗法更多是应用于血液肿瘤的治疗,针对实体瘤治疗具有很大局限性。包括肿瘤特异性、相关抗炎选择局限性、细胞难以转运并浸润实体瘤以及实体瘤微环境比血液肿瘤更复杂等,导致它目前在实体瘤治疗方面有待研究。

3、治疗后的耐药复发

接受CAR-T细胞治疗的患者中,复发耐药的比例高达30~50%,这是患者治疗后普遍面临的挑战。主要表现为肿瘤细胞靶抗原表达减少、骨密度降低以及CAR-T细胞耗竭。



4、治疗存在毒副作用

部分患者在治疗后会出现以下几种常见的副作用,比如细胞因子释放综合征,多表现为肌肉酸痛、呕吐、高烧、心动过速、低血压、心肺功能障碍以及弥漫性血管内凝血等症状,严重时可能会危及生命;

意识混乱、失语、脑水肿等神经毒性,而且这种情况多出现在细胞回输后的第4-5天内;

会增加真菌、细菌以及病毒等感染性风险

也有可能会出现贫血、白细胞减少、血小板减少等血液系统副作用。

因此,在进行治疗前需要充分评估,并制定相应的应对措施。



CAR-T疗法为很多癌症患者带去了新的希望,但也别过分迷信,是否适合使用CAR-T治疗需要由专业医生进行判断。

参考资料:
[1] 《使用CAR-T治疗白血病的儿童,已无癌生存12年》.全国党媒信息公共平台 2024年5月16日
[2] 《120万一针的抗癌药是啥?为啥这么贵?》. 菠萝因子 2024年11月27日
[3] 《CAR-T细胞疗法|临床应用及面临的挑战》. 天津市肿瘤医院药学服务 2024年01月11日

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