张锋创办的Editas裁员65%，“全力转型”体内基因编辑

12月12日，Editas Medicine宣布一项关键战略调整，以优化其成本结构，将其现金流延伸至2027年第二季度。具体来说，公司宣布将过渡为一家体内基因编辑公司，在约两年内实现人体概念验证。

根据公告，这一转型基于Editas最近的多组织体内临床前概念验证进行，包括：

• 造血干细胞（HSC）：Editas使用一种新型专有的用于肝外组织递送的靶向LNP（tLNP）直接将其经过临床验证的Cas12a编辑系统递送到了移植了人类HSC的小鼠的人类HSC中，并实现了~40% HBG1/2启动子位点的编辑。基于tLNP的这种体内基因编辑疗法，导致了有意义的胎儿血红蛋白（HbF）产生。

• 肝脏：在与Genevant的合作下，Editas在非人类灵长类动物中实现了肝脏高效编辑的体内概念验证。

Editas称其计划在2025年第一季度分享这些项目的临床前数据和进一步的开发时间表。

随着这次转型，Editas开始裁员，将在未来6个月内裁减约65%的员工，包括管理团队的多名成员，如CMO Baisong Mei博士。

Editas成立于2013年，总部位于马萨诸塞州，是全球最早致力于基因编辑疗法开发的公司之一。公司科学创始人阵容豪华，包括张锋、George Church、David Liu及J. Keith Joung。2016年，公司在纳斯达克上市。

在此次宣布转型“体内基因编辑”之前，Editas曾经的两个主要项目是治疗先天性黑蒙症的EDIT-101以及治疗重度镰状细胞病（SCD）及输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的体外基因编辑细胞疗法reni-cel（EDIT-301）。

EDIT-101是一款体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过删除IVS26 CEP290突变等位基因来治疗Leber先天性黑朦10型 （LCA10，一种先天性眼科遗传疾病） 。EDIT-101通过视网膜下注射给药，将基因编辑器直接递送到感光细胞。EDIT-101曾是基因编辑领域的明星项目，遗憾的是，在2023年1月9日，Editas宣布停止EDIT-101的内部研发。同时，Editas也暂停了公司基于iPSC的NK细胞疗法项目，称将优先将资源配置给EDIT-301。

EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，利用AsCas12a（一种新型、专有、高效、特异的基因编辑核酸酶）在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处进行编辑，此处存在天然胎儿血红蛋白（HbF）突变。由EDIT-301 CD34+细胞衍生的红细胞显示出胎儿血红蛋白（HbF）生成的持续增加，表明可能为SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗益处。最新的公告称，在经过广泛的寻找但未获得商业合作伙伴后，公司决定终止EDIT-301开发。

对于此次转型为体内基因编辑公司，Editas总裁兼首席执行官Gilmore O 'Neill表示，基于公司最近的科学突破，Editas相信体内CRISPR编辑疗法的发展正在加速，因此，公司进行了战略调整，目标是成为体内可编程基因编辑的领导者。“我们正过渡为一家完全的体内（基因编辑）公司。”他说。

参考资料：

[1]https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-strategic-transition-vivo-gene-editing

[2]https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-strategic-updates-and-portfolio

[3]https://www.globenewswire.com/news-release/2022/11/17/2558050/0/en/Editas-Medicine-Announces-Clinical-Data-Demonstrating-Proof-of-Concept-of-EDIT-101-from-Phase-1-2-BRILLIANCE-Trial.html

[4]https://www.editasmedicine.com/gene-editing-pipeline/

[5]https://endpts.com/editas-to-cut-65-of-workforce-officially-stops-work-on-ex-vivo-sickle-cell-therapy/

Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源； 如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。