FDA批准首款「现货型」间充质细胞疗法

美国FDA近日宣布，批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。

疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。

Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。

FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士表示：“今日的决定是创新细胞疗法治疗危及生命疾病历程中的关键里程碑，这些疾病对包括儿童在内的患者造成了极为严重的影响。首次批准间充质基质细胞疗法彰显了FDA致力于支持开发安全有效产品的决心，此类产品有望改善对其他疗法无反应患者的生活质量。”

▍剂型、剂量、禁忌症和给药方式

Ryoncil可作为细胞悬液用于静脉输注，目标浓度为6.68 × 106 MSCs/mL，装在6mL冷冻瓶中的3.8mL中。

剂量与给药：

Ryoncil推荐剂量为2 × 106 MSCs/kg/次静脉注射，每周两次，连续四周，输液应至少间隔3天。

首次给药后28±2天评估反应，根据下表酌情给予进一步治疗。

已知对二甲基亚砜（DMSO）、猪和牛蛋白过敏者禁止使用。

▍Ryoncil 价格预期

首先我们回顾 Ryoncil 的历史，2012 年，Osiris 公司的 Prochymal 被卖给澳大利亚的 Mesoblast，并在加拿大、新西兰获批上市，用于治疗急性移植物抗宿主病。

2015 年，Mesoblast 与 JCR 合作，将其改名为 Temcell 在日本上市。

Temcell 用于治疗移植物抗宿主病，一支价格为4-5万人民币，8 袋为一个疗程，成年患者预计 2 - 3 个疗程，也就是100万人民币上下（ 12.3 万美元到 18.5 万美元）。

因此我们预估一支含量为2500万细胞的Ryoncil，定价在5万人民币左右！一个疗程所需花费最低最低不会低于40万人民币（如果您2岁且不需要更多疗程的话）！

不过美国Maxim Group 分析师 认为 Jason McCarthy虽然该药在美国的定价/报销尚未最终确定，但市场规模和数据可以支持溢价定价（预估50万美金到100万美金）！

▍小黑板:全球MSC获批上市药品

相比较其他MSC上市药品，Ryoncil作为现货型药品，呈现了强大的市场价值，患者不再需要像以往等待数十日。在未来的细胞治疗时代，Ryoncil能够为所有的器官移植提供基础性保障，让无数困扰人类的医疗难题迎刃而解。

综编自：干细胞者说、药明康德、细胞puls