《福布斯》发布2024年最重要的5项医学突破，干细胞和免疫细胞均上榜

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2024年12月19日《福布斯》发布了2024最重要的5项医学突破，其中包含了2项干细胞和免疫细胞治疗方面的突破。

（1）突破性的干细胞治疗可恢复视力

角膜是眼睛最外层的圆顶状细胞，覆盖角膜的脆弱细胞层很容易因烧伤、感染、眼部炎症疾病甚至某些药物的副作用而受损。这种疾病被称为角膜上皮干细胞缺乏症，会导致视力丧失，在特别严重的情况下，甚至失明。

此前，大多数通过捐献者移植角膜的尝试都因免疫系统排斥而失败。然而，上个月，《柳叶刀》杂志发表了一篇论文，介绍了日本大阪大学眼科学教授西田耕二领导的团队进行的一项世界首例临床试验，该试验利用重编程的诱导多干细胞（iPS）成功治愈了四名患有严重角膜眼病的患者。

该研究使用诱导多能干细胞 (iPS) 生成的圆形角膜细胞片被移植到 4 名年龄在 39 至 72 岁之间患有角膜上皮干细胞缺乏症的患者体内。研究表明，他们的视力已经恢复，并且在 4 至 5 年的随访后，这种有益效果仍然存在。

西田教授表示：“我们计划在明年上半年启动更大规模的临床试验。我相信 iPS 细胞可用于治疗其他眼部疾病，包括角膜内皮疾病以及视网膜色素变性等视网膜疾病。”

（2）人工卵巢即将问世

据美国疾病控制与预防中心称，13.4% 的 15 至 49 岁女性生育能力受损，原因多种多样，包括多囊卵巢综合征、子宫内膜异位症等疾病以及某些药物的影响。

多年来，科学家一直试图通过开发人工卵巢来解决这个问题，但这项工作长期以来一直受到阻碍，因为人们对卵泡成熟和产生卵子的条件了解有限。青春期后，女性约有 30 万个卵泡，其中一小部分会定期激活并进入生长池，这个过程每个月都会重复，直到更年期。

今年早些时候，密歇根大学的科学家利用最先进的细胞和基因图谱技术研究了五个捐赠的卵巢，绘制了第一个人类卵子形成的“细胞图谱”。通过研究卵泡在不同成熟阶段的移动和结构变化，科学家们确定了促使卵泡成熟的关键因素。

该项目负责人、密歇根大学生物医学工程副教授阿里埃拉·希卡诺夫 (Ariella Shikanov) 预测，这一认识可能带来多囊卵巢综合征和子宫内膜异位症的新治疗方法，甚至可能带来功能性人工卵巢。

“有了卵巢生物学的新技术，我们在尝试制造人工卵巢作为女性不孕症的潜在治疗方法时会更加明智，”她说。“由于能够引导卵泡发育和调节卵巢环境，人工卵巢组织可以运作多年，甚至可以推迟更年期。”

（3）CAR-T 细胞疗法为脑癌带来新希望

胶质母细胞瘤是一种罕见且恶性程度高的脑癌，患者平均生存期仅为 15 至 18 个月，被诊断出患有胶质母细胞瘤就等于被判了死刑。

CAR-T 细胞疗法可以改变这一现状，这是一种突破性的重新设计患者免疫细胞的方法。过去十年来，这种方法已经为血癌治疗带来了显著的变化。

今年早些时候，斯坦福大学的研究人员证明，将 CAR T 细胞注入患有脑癌的儿科患者的大脑可能会带来新的希望。与此同时，另外三个研究小组进行了研究，表明将 CAR T 细胞注入成年胶质母细胞瘤患者的大脑后，成像扫描结果会有所改善。

这些结果已经引起了如此的乐观，以至于宾夕法尼亚大学著名的免疫学教授 Carl June 预测，五年内将有 FDA 批准的针对胶质母细胞瘤的 CAR T 细胞疗法。Carl June 曾帮助开创了第一种针对某些血癌的 CAR T 细胞疗法。

（4）桥接 RNA 代表了下一代基因编辑

虽然 CRISPR 有望彻底改变由单个基因突变引起的罕见疾病的治疗方法，但专家们已经在开拓基因编辑的下一个前沿。

今年 6 月，Arc 研究所（一家与加州大学伯克利分校、斯坦福大学和加州大学旧金山分校合作的独立非营利研究机构）的研究人员在《自然》杂志上发表了一篇论文 ，揭示了桥接 RNA 作为调节基因转座的一种方式的发现。桥接 RNA 指的是 DNA 从生物体基因组的一个位置跳到另一个位置的能力。

Arc 研究所联合创始人 Patrick Hsu 解释说，这使得基因编辑变得更加复杂。研究人员Hsu 表示，虽然 CRISPR 只能对 DNA 进行“切割”，但桥接 RNA 可以实现“剪切和粘贴”，只需一步即可重新排列任意两段 DNA，从而插入、翻转或剪切出感兴趣的基因序列。

这可能对未来几年使用基因编辑治疗更广泛的疾病产生重大影响。“许多疾病，无论是慢性疾病还是急性疾病，都不是因一个基因中的少数核苷酸而引起的，而是由更大规模的遗传变异引起的，例如缺失、重复或倒置的遗传片段，这些变异通常涉及多个基因，”Hsu 说。“Bridge RNA 强大而灵活的编辑器可能有助于我们完全替换这些致病基因序列。”

（5）基因疗法让聋哑儿童首次重获听力

我们大多数人从未听说过耳蜗蛋白 (OTOF) 基因，但它在我们的听觉能力中起着不可或缺的作用，它通过产生一种蛋白质将声音从耳朵传递到大脑。

世界上有一小部分人天生就带有遗传突变，这意味着这种基因有缺陷，导致他们严重失聪，从未听到过人的声音。

今年早些时候，由费城儿童医院主治外科医生 John Germiller 领导的团队公布了首次人体基因治疗方法的结果，该治疗方法通过在一名 11 岁男孩的内耳细胞中植入一小剂量的功能性 OTOF 基因来治疗他的遗传性听力损失。

OTOF 是一种特别大的基因，这一特性此前一直被认为对基因治疗具有挑战性，因为这种基因太重，无法由单一的经过改造的病毒携带。然而，Germiller 和他的同事将该基因分成两个独立的部分，采用“双载体方法”，使其能够由病毒携带，然后在患者细胞内重新组装。

这项手术取得了显著的成果。“我们的第一位患者一生中从未听到过声音，”格米勒说。“实验性手术两周后，他开始注意到声音，声音的强度和清晰度逐渐增强。很快，他就能听到父亲和他说话的声音，还能听到费城街道上的汽车声。这非常令人欣慰。”

据 Germiller 介绍，业界对双载体方法的成功产生了浓厚的兴趣，这为对视网膜疾病等其他遗传疾病进行类似的临床试验创造了可能性，此前人们认为这些疾病所涉及的基因非常大。

（本文转载自干细胞与外泌体）

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