重磅集结！2024年肿瘤学顶尖研究深度盘点 | “研究者说”必看合集

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医学界肿瘤频道2024年度盘点——“研究者说”篇

撰文 | 医学界年度盘点组

每一次医学探索的成功，都是无数科研工作者不断追求真理的结晶。2024年，医学界独家栏目“研究者说”再度汇聚国内肿瘤领域的顶尖专家，共同分享他们在癌症研究中的最新成果与深刻见解。从突破性的免疫治疗策略到创新的靶向药物研发，每一项研究都凝聚了团队的心血与智慧。现在，让我们一同回顾这一年中最具影响力的研究故事，倾听中国医学研究者的前沿之声。

突破免疫治疗瓶颈：晚期肠癌个性化新疗法

研究成果发表于：Nature Medicine

★特邀专家：

中山大学肿瘤防治中心王峰教授、金颖教授

内容摘要：

面对MSS/pMMR型晚期结直肠癌（CRC）的免疫治疗挑战，徐瑞华教授与王峰教授团队提出了一种创新的三药联合方案，包括HDAC抑制剂、免疫检查点抑制剂（ICI）和抗血管生成药物。基于CAPability-01随机Ⅱ期研究的数据，该方案在患者中展现出显著疗效，客观缓解率（ORR）提升近3倍，无进展生存期（PFS）延长达5倍。这一研究首次验证了三药联用的协同增效效果，为MSS/pMMR型CRC患者带来了突破性治疗选择，推动了肠癌治疗领域的个体化探索。

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重塑肺鳞癌治疗格局：免疫联合短疗程化疗的新模式

研究成果发表于：Nature Communications

★特邀专家：

河南省肿瘤医院王慧娟教授、姬颖华教授，第一作者张米娜医生

内容摘要：

王慧娟教授团队在晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）领域，探索了免疫联合短疗程化疗的创新模式。研究纳入48例患者，接受信迪利单抗联合白蛋白紫杉醇和卡铂的两周期化疗，随后进行信迪利单抗维持治疗。主要终点中位PFS达11.4个月，ORR为70.5%，疾病控制率（DCR）为93.2%，中位总生存期（OS）达27.2个月。

该方案显示出与标准化疗方案（4-6周期）相当甚至更优的疗效，显著降低了严重不良事件（≥3级）的发生率（10.9%）。研究还表明，ctDNA清除状态与更长的PFS显著相关，生物标志物分析为患者疗效的个体化预测提供了重要支持。这一成果为优化化疗疗程、降低毒副反应和推动精准治疗提供了全新思路。

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探索PARP抑制剂新策略，NORA研究引领全球卵巢癌治疗方向

研究成果发表于：eClinicalMedicine

★特邀专家：

复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授

内容摘要：

NORA研究是中国首个针对铂类敏感复发性卵巢癌（PSROC）的III期随机对照临床试验（RCT），由吴小华教授领衔开展，纳入265名患者，探索个体化起始剂量的尼拉帕利维持治疗方案。研究显示，无论BRCA基因突变状态如何，尼拉帕利可延长PSROC患者的中位PFS和OS。

中位随访57.9个月后，尼拉帕利组的中位PFS为18.3个月，OS达51.5个月，显著优于安慰剂组。研究采用体重和血小板水平调整起始剂量，提高了药物耐受性与依从性，降低了治疗相关不良事件（TRAE）的发生率。

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短程放疗与免疫联合新策略，TORCH研究开拓直肠癌保肛新路径

研究成果发表于：Journal of Clinical Oncology (JCO)

★特邀专家：

复旦大学附属肿瘤医院章真教授、夏凡教授

内容摘要：

TORCH研究是一项前瞻性、多中心、随机II期临床试验，探索短程放疗联合化疗与免疫治疗的全程新辅助治疗（iTNT）方案在局部晚期直肠癌（LARC）患者中的疗效与安全性。研究纳入121例pMMR/MSS型LARC患者，通过两种不同顺序的短程放疗联合特瑞普利单抗与化疗方案，主要终点为病理与持续临床完全缓解（CR）率。

结果显示，研究实现了超过50%的CR率，两组患者CR率分别为56.5%与54.2%。约40%的患者达到持续临床完全缓解（cCR），无需手术即实现肿瘤控制。此外，80%以上的患者成功实现保肛，显著改善生活质量。安全性方面，治疗相关不良事件（TRAE）以血小板减少与中性粒细胞减少为主，未观察到显著手术并发症。

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中肿MDT团队突破直肠癌免疫治疗瓶颈，联合新辅助方案创高CR率

研究成果发表于：Cancer Cell

★特邀专家：

中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授，研究共同通讯作者潘志忠教授，第一作者陈功教授、肖巍魏教授

内容摘要：

该研究探索了新辅助放化疗联合PD-1单抗信迪利单抗在pMMR局部晚期直肠癌患者中的应用效果，揭示了免疫联合疗法的显著优势。研究纳入134名患者，随机分组接受新辅助放化疗或放化疗联合PD-1单抗治疗。结果显示，联合治疗组的总CR率达44.8%，显著高于对照组的26.9%。PD-L1 CPS评分≥2的患者获益尤为显著，CR率达到53.8%。

探索性分析发现，PDGFA与IL2RG基因过表达可能与治疗抵抗相关，为未来靶向治疗提供新方向。此外，研究证实了该方案在安全性方面表现良好，骨髓抑制与腹泻是主要不良事件。

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中国食管鳞癌新辅助治疗路径，Keystone001研究显成效

研究成果发表于：Cancer Cell

★特邀专家：

天津医科大学肿瘤医院姜宏景教授

内容摘要：

Keystone001试验是一项前瞻性、单臂、单中心的II期临床研究，探索帕博利珠单抗联合化疗在局部晚期可切除食管鳞状细胞癌（ESCC）中的新辅助应用。研究纳入了47例患者，接受3个周期的帕博利珠单抗联合化疗治疗，随后进行机器人辅助手术。

研究显示，主要病理缓解率（MPR）为72%，病理完全缓解率（pCR）为41%，2年无病生存期（DFS）率和OS率分别达到89%和91%。PD-L1 CPS评分较高的患者表现出更好的治疗响应，尽管不同评分组间未显示显著差异。此外，研究通过单细胞RNA测序与类器官验证发现潜在的生物标志物，如TRGC2+ NKT细胞，为未来免疫治疗的个体化探索提供了新思路。

该研究不仅证实了化免联合方案在食管鳞癌围术期治疗中的潜力，还强调了生物标志物检测在患者筛选和精准治疗中的重要作用，为未来更大规模的III期研究奠定了坚实基础。

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开启宫颈癌免疫治疗新篇章，COMPASSION-16研究取得突破性成果

研究成果发表于：The Lancet（IF：98.4）

★特邀专家：

复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授

内容摘要：

COMPASSION-16是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的III期临床试验，纳入445例未经治疗的持续、复发或转移性宫颈癌患者。研究显示，卡度尼利单抗联合含铂化疗±贝伐珠单抗显著延长了患者的PFS和OS，双终点均达到阳性结果。

研究结果显示，中位PFS达12.7个月，相较于对照组的8.1个月，HR为0.62；中位OS尚未达到，而对照组为22.8个月，HR为0.64。该方案在PD-L1 CPS≥1与CPS＜1患者中均显示显著获益，打破了传统免疫治疗对PD-L1阳性患者的适应症限制。

亚组分析显示，卡度尼利单抗方案的疗效不受贝伐珠单抗使用与PD-L1表达水平影响，安全性良好，主要不良反应为化疗相关事件，免疫相关不良事件多为1-2级，耐受性较佳。

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探索EGFR耐药后NSCLC的“去化疗”新选择，ALTER-L038研究取得突破性成果

研究成果发表于：Signal Transduction and Targeted Therapy

★特邀专家：

江苏省肿瘤医院史美祺教授

内容摘要：

ALTER-L038是一项多中心、单臂、开放标签的II期临床研究，旨在探索EGFR-TKIs耐药的晚期NSCLC患者在“去化疗”方案下的疗效和安全性。研究纳入55例EGFR突变阳性患者，接受贝莫苏拜单抗（TQB2450）联合安罗替尼治疗。

研究结果显示，中位PFS为9.0个月，中位OS达28.9个月，ORR为25.5%，DCR为87.3%。TRAEs主要为高血压、手足综合征和蛋白尿，免疫相关不良事件（irAEs）中≥3级的发生率仅为10.9%。

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责任编辑：Sheep

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