河南
大象新闻记者 冯靖雯
12月30日，由渐冻症抗争者蔡磊及妻子段睿发起的2024年度生命科学破冰奖揭晓，中美瑞康创始人兼CEO李龙承博士获奖500万元。
“致敬实现攻克渐冻症历史性突破的科学家。”蔡磊表示，渐冻症这个“恶魔”在中国已被部分封印，特定类型的病人已经被反复验证可稳定的控制病情甚至逆转，患者生命不再像几年前那样“几年内走向死亡”。
大象新闻记者从蔡磊团队了解到，李龙承博士在渐冻症药物研发领域做出杰出贡献，特别是在SOD1和FUS两种基因型渐冻症治疗研究中取得的突破性进展，为患者带来了新的希望，具有里程碑式的意义。
11月23日，蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。
第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。
今年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源，共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用。
5月，RAG-17正式在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。
记者从蔡磊团队获悉，鞘内注射RAG-17耐受性良好，且未发现临床意义上的不良反应。该药物有效改善了患者的生存状况，延缓甚至可能终结疾病进程，基本实现救治SOD1患者生命的目标。
据悉，生命科学破冰奖由蔡磊、段睿夫妇设立，资金来源由破冰驿站直播间下属的破冰未来公司与攻克渐冻症慈善信托联合支持。旨在鼓励和表彰在国内为渐冻症研究和生命救治作出突出贡献的科学家、生物医药公司、科技企业及医生，以推动渐冻症领域的科学研究与发展，为攻克这一医学难题汇聚力量。
作为首个由患者组织颁发的生命科学奖项，其最关注、最核心的评判标准是对病人的实际贡献，即是否真正可实现对患者的生命救治。
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