首款干细胞药物国内获批上市，如何定价受关注

2025年1月2日，国家药品监督管理局官网发布，通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。

这是国内首款获批上市的干细胞治疗药物，此次获批的适应证为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂，该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

干细胞治疗是通过将健康的干细胞移植到患者的体内，以修复或再生体内受损器官。干细胞具有强大的再生和修复能力，在许多疾病的治疗中有潜在的应用。

根据前瞻研究院数据，截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物临床研究申请（IND）获受理，其中106例已获批。从已获批IND的细胞类型来看，截至2024年10月，间充质干细胞（MSC）药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型；iPSC来源功能细胞的干细胞药物已有10例获批。

华福证券在近期发布的研报中表示，间充质干细胞的主要组织来源一般是骨髓、围产组织、脂肪等，具有促进血管生成、骨骼生成、免疫调节和抗炎特性等特性，这种类型的细胞获取简单，扩增能力强，无需进行严格的配型，致瘤性低，使用安全，可以快速大规模开发。

此次获批上市的艾米迈托赛注射液，使用的细胞类型正是间充质干细胞，这款药物将如何定价值得关注。

有必要提及的是，在上月，即2024年12月18日，美国FDA也刚刚批准Mesoblast公司开发的Ryoncil上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病，彼时是美国获批上市的首款间充质干细胞药物。

更早之前，即2024年8月，全球首个间充质干细胞药物治疗慢性运动瘫痪在日本获得有条件上市批准，获批的厂家是SanBio。