遗传学与人工智能双向驱动，宝山药物牧场赋能中国原创新药提速发展

生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。近年来，中国生物医药产业正驶入发展“快车道”，以国产创新药为代表的创新成果不断涌现。位于宝山区的药物牧场是一家利用遗传学和人工智能驱动的生物科技公司，公司致力于从药物靶点发现到原创新药，多项成果助力中国源头创新药提速发展。

“当前中国的新药研发大多是跟随欧美的靶点发现去做仿创类新药，这些产品往往价值较低，现在我们中国的原创能力较为薄弱。”药物牧场联合创始人兼首席运营官略表惋惜地向记者说道。

而今，中国生物医药产业进入创新发展的新阶段，必须实现从跟随创新到源头创新的转型。其中，药物牧场成立伊始，即以从0到1的原创新药开发作为使命。“公司聚焦遗传学和人工智能的前沿技术，打造了两个核心原创平台。”药物牧场联合创始人兼首席运营官告诉记者，其中的药物靶点发现平台能够直接在免疫活性完整的动物体内筛选基因靶点，为新疗法的发现提供突破性的途径，发现了源头新靶点后可以通过深度学习驱动的人工智能药物化学平台快速开发出原创新药小分子，实现0到1的原创研发。

“人类基因组有三万个，对应着三万个潜在的靶点，通过平台可以去里面寻找各个疾病的药物靶点，能够找到全新的高质量的药物靶点是全世界的难点。”药物牧场联合创始人兼首席运营官告诉记者，为了填补中国原创新药领域的空白，公司团队在遗传学领域深耕多年，2005年，公司创始人发明了全新基因编辑工具——PB转座子，成为了华人发表细胞封面文章第一人。经过十年的打磨，公司将它升级成一个可以用于全新药物靶点发现的高质量平台，源源不断地发现全新靶点。据了解，药物牧场已经发现了多个全新先天免疫通路和靶点，并正在迅速推进多个首创药物进入临床开发阶段。

2021年10月，公司成功发现了具有完全自主知识产权的全球首个ALPK1激动剂DF006药物。该药靶向治疗慢乙肝，旨在清除乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝病毒cccDNA分子，这是乙肝疗法的全新突破，这款药物是公司开发的全球首创乙肝功能性治愈小分子新药，其作为药物靶点是公司自主研究发现的新型抗HBV靶点，也是中国首个从靶点发现到药物设计并进入临床的全球原创新药，填补了中国在原创新药领域的空白，有望成为超越现有乙肝药物的创新药物，为6000万乙肝患者带来新的希望。DF006已在新西兰完成全球多中心1期临床，数据与此前研发的获益相印证，正在向2期推进中。

2023年6月，公司研发的DF003原创新药作为肾病、心血管疾病适应证获批美国FDA临床，现已完成1期临床，安全性良好。DF003作为全新靶点和作用机制的新药，对于罕见眼科遗传疾病ROSAH综合征亦表现出良好应答。作为药物牧场又一款原创新药，2024年1月被美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（RPDD），目前进入2期临床试验中。

加快生物医药产业的发展是提高人类健康水平的根本途径，也是促进健康中国建设的重要内容。目前药物牧场在上海和浙江共有8500平方米的实验研发场所，设有9个专业平台，涵盖了新药靶点发现等多个领域。“我们希望用我们在中国20年做原创新药靶点发现以及新药研发的经历，赋能整个行业，然后和行业一起成长，助力中国原创新药的产业升级”药物牧场联合创始人兼首席运营官说道。