首个！诺华「伊普可泮」获批治疗C3肾小球病

3月21日，诺华宣布 Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）已获得FDA批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G），以减少蛋白尿。这是第一个获批上市的C3G疗法。

FDA此次批准主要是基于关键III期APPEAR-C3研究的积极数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=74），评估了伊普可泮（200mg，每日2次）在原发性C3G患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是第6个月经24小时尿蛋白-肌酐比值（UPCR）评估的蛋白尿水平较基线的变化。

结果显示，伊普可泮组患者实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降，最早在第14天见效，并持续至第12个月。

伊普可泮在该研究中表现出了良好的安全性，没有出现新的安全信号。伊普可泮组最常见的不良反应（发生率≥10%）是鼻咽炎和病毒感染。

伊普可泮是一款靶向补体旁路途径的first-in-class补体因子B（CFB）抑制剂，作用于C5末端通路上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了单药口服选择。2023年12月，伊普可泮首次在美国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2024年8月，获FDA批准扩大适应症至IgA肾病。

C3G是一种极其罕见的进行性肾脏疾病，最初多见于儿童和年轻人。每年，全球每百万人中约有1-2人确诊为C3G，平均诊断年龄约为23岁。大约一半的C3G患者在诊断后10年内进展为肾衰竭，需要终身透析和/或肾移植。在C3G中，替代补体途径的过度激活会导致C3蛋白沉积在肾小球中，进而引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿和血尿，并导致肾功能下降。

除了伊普可泮以外，C3抑制剂pegcetacoplan也开展了针对C3G的III期研究（VALIANT）。数据显示，接受pegcetacoplan（1080mg，每2周1次）治疗26周后，C3G患者的UPCR下降了68%。

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