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上海研发 全国首个血友病B基因治疗药物获批上市

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来源:央视新闻客户端

4月10日,由上海本土企业研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝正式获批,成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,用于中重度血友病B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者的治疗,为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案,开拓了中国血友病治疗领域新格局。

重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因,具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势,可长期稳定表达治疗基因。在此之前,全球已有8款rAAV基因治疗药物获批,用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗,但在中国尚无任何一款rAAV基因治疗药物上市。此次获批上市,填补了我国在该领域的空白。据悉,从研发到上市用了仅仅不到七年的时间,真正体现了“上海速度”“中国速度”。

此次企业的突破性成果得以高效转化,得益于政府科技创新生态的精准构建与资源协同,得益于上海市对生物医药产业的前瞻性战略引领与全链条创新赋能。

据悉,应对全球生物医药产业发展新形势,上海市相关部门积极汇聚国内外创新和产业高端资源,不断强化创新策源能力,全力推动“基础研究、孵化转化、临床试验、审评审批、落地生产、推广应用”全过程加速和全链条赋能,抢抓新范式赋能和新赛道开辟的重要机遇。近三年,相继发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》,系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展,取得了一批创新成果。

与此同时,《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》等一批政策的落地,也为生物医药企业创新发展和产业升级提供高质量服务,优化产业创新发展生态,全力推动全球生物医药创新高地和世界级产业集群建设。

未来,上海将进一步厚植生物医药创新土壤,持续推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市,为未被满足的医疗需求提供创新产品和治疗新方法,为加快国际科技创新中心建设提供动力支撑。

(总台记者 窦筠韵)

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