晚期肺癌疾病控制率超80%的突破性疗法；猪肝脏治疗肝衰竭患者的临床试验获FDA许可……

▎药明康德团队编辑

默沙东/科伦博泰ADC疗法肺癌、三阴性乳腺癌临床结果发布

日前，研究人员在

Nature Medicine

第一篇论文描述了sac-TMT治疗晚期经治非小细胞肺癌（NSCLC）的1/2期临床试验KL264-01和2期临床试验SKB264-II-08的结果。KL264-01试验纳入了表皮生长因子受体（EGFR）野生型及EGFR突变型NSCLC患者。在总患者群体中，确认客观缓解率（ORR）为40%（95% CI，25%–56%），疾病控制率（DCR）为81%（95% CI，67%–92%）。事后亚组分析显示，EGFR突变亚组的结局更好，其确认ORR为55%。2期临床试验SKB264-II-08的结果独立支持上述发现，在64例EGFR突变NSCLC患者中，sac-TMT导致确认ORR为34%（95% CI，23%–47%），DCR为84%（95% CI，73%–92%）。基于这两项试验的数据，美国FDA已授予sac-TMT，用于治疗携带EGFR突变的晚期或转移性非鳞状NSCLC患者，这些患者的疾病在接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和含铂化疗后出现进展。

另一篇论文描述了sac-TMT的注册性3期临床试验结果。在名为OptiTROP-Breast01的3期临床试验中，既往接受过两种或以上治疗（包括至少一种针对转移性疾病的治疗）的局部复发或转移性三阴性乳腺癌患者被随机分配，接受sac-TMT或化疗治疗。分析结果显示，sac-TMT组患者的中位无进展生存期（PFS）为6.7个月（95% CI，5.5–8.0），化疗组为2.5个月（95% CI，1.7–2.7）。在预先设定的总生存期（OS）中期分析中，sac-TMT组中位OS未达到（95% CI，11.2至无法估计），而化疗组为9.4个月（95% CI，8.5–11.7）。Sac-TMT组的ORR和DCR分别为45.4%和78.5%，而化疗组的这两个数值分别为12.0%和52.6%。基于这些结果，sac-TMT获得了NMPA的。

基因工程改造猪肝脏治疗肝衰竭患者的临床试验获FDA许可

eGenesis和OrganOx公司今天宣布，美国FDA已批准EGEN-5784的IND申请。EGEN-5784是一种适用于人体的基因工程改造猪肝脏，与OrganOx的体外肝脏交叉循环（ELC）系统联用，用于治疗重症监护环境中慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）患者的肝功能失代偿。

2024年11月，OrganOx与eGenesis签署了一项独家临床共同开发协议，以推进这一潜在的救命技术，该技术面向因急性或慢加急性肝衰竭住院的患者，他们现有治疗选择有限，且短期死亡率高达50%。eGenesis的基因工程改造猪肝联合OrganOx的ELC系统，可以支持患者的肝脏功能，促使患者原生肝脏的恢复，或为患者争取足够时间接受肝脏移植。这项1期试验将招募多达20例不适合移植的ACLF及肝性脑病（≤3级）患者。

开发口服多肽药物，默沙东达成近5亿美元合作

Cyprumed和MSD今天宣布，双方已签署一项非独家许可协议，利用Cyprumed的创新药物递送技术，合作开发MSD多肽类药物的口服制剂。根据协议条款，MSD获得Cyprumed口服多肽递送平台在全球范围内针对未公开数量的靶点的非独家权利；同时，该协议还赋予MSD选择权，获取针对特定靶点的独家许可。

Cyprumed有资格获得最高达4.93亿美元的预付款、研发、监管及商业化里程碑付款。若MSD行使独家许可的选择权，Cyprumed还可能获得额外付款。依据协议，MSD将负责利用Cyprumed递送技术开发的任何产品的研发、制造及商业化。

参考资料：

[1] Clinical research results for Kelun-Biotech's TROP2 ADC sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) published in Nature Medicine, a top international medical journal. Retrieved April 15, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/clinical-research-results-for-kelun-biotechs-trop2-adc-sacituzumab-tirumotecan-sac-tmt-published-in-nature-medicine-a-top-international-medical-journal-302426984.html

[2] Zhao et al., (2025). Sacituzumab tirumotecan in advanced non-small-cell lung cancer with or without EGFR mutations: phase 1/2 and phase 2 trials. Nature Medicine, https://doi.org/10.1038/s41591-025-03638-2

[3] Yin et al., (2025). Sacituzumab tirumotecan in previously treated metastatic triple-negative breast cancer: a randomized phase 3 trial. Nature Medicine, https://doi.org/10.1038/s41591-025-03638-2

[4] Cyprumed Enters License and Option Agreement with MSD for the Development of Oral Peptide Therapeutics. Retrieved April 15, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/15/3061402/0/en/Cyprumed-Enters-License-and-Option-Agreement-with-MSD-for-the-Development-of-Oral-Peptide-Therapeutics.html

[5] eGenesis and OrganOx Announce U.S. FDA Clearance of IND Application for the Treatment of Patients with Acute-On-Chronic Liver Failure. Retrieved April 15, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250415526464/en/eGenesis-and-OrganOx-Announce-U.S.-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-the-Treatment-of-Patients-with-Acute-On-Chronic-Liver-Failure

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