首个！Leqembi在欧盟获批上市；超1亿美元！新锐开发潜在“first-in-class”疗法……

▎药明康德团队编辑

首个！Leqembi在欧盟获批上市

卫材（Eisai）与渤健（Biogen）日前宣布，欧盟委员会（EC）已批准其联合开发的阿尔茨海默病（AD）疗法Leqembi（lecanemab），用于治疗因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍（MCI）及轻度痴呆（即早期AD）成人患者，适用人群为载脂蛋白E ε4等位基因（

APOE

4

Leqembi可与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在AD患者大脑中，β淀粉样蛋白的水平升高会促使它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终进一步聚集成为大脑中的淀粉样蛋白沉积。科学研究显示，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体表现出比单体更强的细胞毒性。Leqembi通过与它们结合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体。

Leqembi目前已在美国、日本、中国、韩国、以色列、阿联酋和英国等国家和地区获得批准。今年一月，它每四周一次静脉输注（IV）维持治疗方案获得，用于治疗处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。患者在经历18个月每两周一次的初始治疗阶段后，可考虑转为每四周一次10 mg/kg的维持治疗方案，或继续接受每两周一次10 mg/kg的治疗。

延长脑癌患者总生存期！核药注册性试验即将启动

Telix Pharmaceuticals今日公布，其LAT-1靶向放射性偶联药物（RDC）TLX101（131I-iodofalan）在IPAX-Linz临床2期研究中，在治疗复发性高级别胶质瘤（HGG）患者时取得初步积极结果。

IPAX-Linz是一项单臂、研究者发起的试验，旨在评估TLX101联合体外放射治疗（EBRT）的安全性、耐受性及初步疗效。目标入组人群为首次或第二次复发的高级别胶质瘤患者，包括胶质母细胞瘤患者。

研究结果显示，TLX101具有良好的耐受性，未观察到严重不良事件。初步疗效数据令人鼓舞，患者自接受TLX101治疗起的中位总生存期（OS）为12.4个月，自确诊起为32.2个月。该结果与此前在IPAX-1临床1/2期研究中观察到的结果一致。过往研究显示，仅接受EBRT治疗的复发性胶质母细胞瘤患者的中位OS为9.9个月。

根据此积极结果，Telix预计在2025年下半年于澳大利亚展开TLX101的注册性研究。此外，Telix已在2024年第四季度与美国FDA进行pre-IND会议，计划于2025年上半年提交TLX101的IND申请，目标于2025年下半年在美国启动相关研究。

新锐获超1亿美元开发潜在“first-in-class”疗法

Glycomine今日宣布完成1.15亿美元C轮融资。所获得资金将用于推进其主打药物GLM101进入2b期临床试验。本轮融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn及Advent Life Sciences共同领投，现有投资方Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures也继续追加投资。

GLM101是一款潜在“first-in-class”的甘露糖-1-磷酸替代疗法，正在开发用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍 （PMM2-CDG）。这是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，目前尚无已批准的治疗方法。Glycomine已在欧洲和美国招募了20余名患者参与其进行中的2期研究，并已在儿科患者中启动给药。

进行中的2期开放标签研究的数据表明，GLM101在改善共济失调方面展现出积极效果。共济失调是PMM2-CDG最具代表性的致残表现。在9名成人及青少年患者中，接受GLM101治疗24周后，患者的国际共济失调评估量表（ICARS）评分平均改善了11.9分。

参考资料：

[1] Leqembi®∇ (lecanemab) is the First Medicine that Slows Progression of Early Alzheimer’s Disease to be Authorized in the European Union. Retrieved April 16, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/15/3062205/0/en/Leqembi-lecanemab-is-the-First-Medicine-that-Slows-Progression-of-Early-Alzheimer-s-Disease-to-be-Authorized-in-the-European-Union.html

[2] PAX-Linz Study Reports Promising Efficacy for TLX101 Glioma Therapy Candidate. Retrieved April 16, 2025 from https://telixpharma.com/news-views/ipax-linz-study-reports-promising-efficacy-for-tlx101-glioma-therapy-candidate/

[3] Glycomine Announces $115 Million Series C Financing to Advance Lead Drug Candidate, GLM101, into a Phase 2b Clinical Trial for PMM2-CDG. Retrieved April 16, 2025 from https://www.glycomine.com/glycomine-announces-115-million-series-c-financing-to-advance-lead-drug-candidate-glm101-into-a-phase-2b-clinical-trial-for-pmm2-cdg/

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