核酸药物IND到NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训

中国化工企业管理协会医药化工委员会

药成材信息技术（北京）有限公司

各有关单位

核酸药物作为继小分子化药和抗体药物后的新一代治疗药物，发展速度迅猛，一跃成为医药企业研发的热点。近年来，随着核酸药物的研发进展和市场需求的增加，各国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进核酸药物的创新和发展。为帮助相关企业深度掌握相关法规及技术细节，我们将于2025年5月17日-18日在线上直播举办核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训班。欢迎有意向的制药企业报名参加。

会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年5月17日-18日

会议时间安排

上午09:00-12:00 下午13:30-16:30

会议内容

模块1：核酸药物概述与全球监管框架

1.核酸药物分类与技术平台（mRNA、siRNA、ASO、基因编辑等）

2.全球法规体系对比：

- 美国FDA（CBER vs. CDER）、欧盟EMA、中国NMPA的监管路径

- 生物药（BLA）与化药（NDA）的界定与差异

3.核酸药物的特殊监管要求：

基因治疗产品与核酸药物的交叉监管

- FDA《以核酸为基础的治疗药物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》

- ICH指南（Q5-Q14）、WHO标准及区域特殊性

模块2：IND阶段核心要求和研发注册策略

1. 临床前研究设计

- 核酸合成与纯化工艺、递送系统（LNP、GalNAc、病毒载体等）的质控

-核酸药物特有非临床考量：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估

- 核酸药物特有的毒理学研究设计和考虑

2. IND资料撰写与提交

- 模块化文档（eCTD）结构：CMC、药理毒理、临床方案

- 临床方案设计要点：首次人体试验（FIH）剂量爬坡策略

模块3：临床试验执行与数据整合

1. 临床阶段管理

- 适应症选择与患者分层（罕见病、肿瘤、慢性病）

- Phase I-III试验设计差异（核酸药物的长期随访要求）

- 生物标志物与替代终点的应用（加速审批路径）

2. 数据合规与风险控制

- 临床数据标准化（CDISC SDTM/ADaM）

- 独立数据监查委员会（IDMC）与DSMB的运作

模块4：BLA/NDA申报核心差异

1. BLA专项要求

- 生物制品的可比性研究（工艺变更、规模放大）

- 免疫原性评估与长期安全性监测计划

2. NDA专项要求

- 小核酸药物的化学合成工艺验证（固相合成 vs. 液相合成）

- 杂质谱分析（工艺相关杂质 vs. 降解产物）

3. 加速审批路径

- 突破性疗法（BTD）、快速通道（FTD）资格申请策略

- 附条件批准与上市后研究（Phase IV）设计

模块5：CMC关键技术要点

1. 核酸原料药生产

- 质粒DNA生产与线性化工艺（生物药BLA）

- 化学合成寡核苷酸的关键质量属性（NDA）

2. 递送系统开发

- LNP制剂的关键参数（粒径、包封率、稳定性）

- GalNAc偶联技术的质量控制（偶联效率、游离配体检测）

3. 分析方法与稳定性

- 核酸药物特异性检测技术（qPCR、毛细管电泳、LC-MS）

- 强制降解试验与ICH稳定性指南（Q1A-Q1E）

模块6：审评沟通与风险管理

1. 与监管机构的互动策略

- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA会议的关键问题清单

- FDA Type C会议与EMA科学建议的实操技巧

2. 审评问答与缺陷信应对

- 常见缺陷类型：CMC数据不完整、临床终点不明确

- 补充资料（IR/CR）的快速响应策略

3. 生命周期管理

- 上市后变更管理（PACMP）与年度报告

- 专利悬崖应对策略（专利布局与数据独占期）

模块7：案例分析

1. 经典案例拆解

- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路径）、Alnylam siRNA药物（NDA路径）

- 失败案例：CMC问题导致临床暂停的教训

- 多区域申报（中美欧同步）的协同策略

主讲老师

邓老师：知名跨国药企前高级注册总监，主导过多个核酸药物BLA/NDA申报）， CMC专家，深度参与众多法规细节的讨论制定。近二十年国内外注册经验，十多年跨国药企注册管理经验。

会议费用

会务费：4000元/单位

（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、视频回放等）；只需要一间会议室+一套投影设备，参会企业可以组织员工一起学习，培训过程中可以同公司同事边交流边学习，培训效果也会更好。

注：所有报名单位款项须在会前办理，以便提前开具发票。

汇款账号

汇款请备注：核酸药物培训

户 名： 药成材信息技术（北京）有限公司

账 号：0200316909100078392

开 户：中国工商银行股份有限公司房山支行良乡支行

会议联系人

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❖ 主办方负责人：李静17812038015

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